En prospektiv, ikke-intervensjonell (NIS), langsiktig, post-autorisasjonssikkerhetsstudie (PASS) av pasienter behandlet med Lonapegsomatropin (SkyPASS)
2. februar 2026 oppdatert av: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Målet med denne studien er å ytterligere karakterisere den potensielle langsiktige sikkerhetsrisikoen ved lonapegsomatropin hos pasienter behandlet med lonapegsomatropin under reelle forhold etter markedsføring.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
500
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Deborah Bowlby
- Telefonnummer: +1 844-442-7236
- E-post: SkyPASS_Contact@ascendispharma.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
Sacramento, California, Forente stater, 95821
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
- Rekruttering
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32827
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Georgia
-
Sandy Springs, Georgia, Forente stater, 30350
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forente stater, 83712
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89113
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
Manchester, New Hampshire, Forente stater, 03104
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
El Paso, Texas, Forente stater, 79907
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Rekruttering
- Ascendis Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter fra sentre i Europa og USA vil være kvalifisert for opptak til studien.
Pasienter kan inkluderes i studien hvis de er på behandling med lonapegsomatropin. Beslutningen om å behandle pasienten med lonapegsomatropin vil bli tatt før og uavhengig av beslutningen om å invitere pasienten til å delta i studien. Både pasienter som er naive til GH-behandling og pasienter som tidligere har blitt behandlet med GH-terapi vil være kvalifisert for registrering.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pediatriske pasienter med GHD som er på behandling med lonapegsomatropin
- Pasienter som behandles klinisk i Europa eller USA
- Hensiktsmessig skriftlig informert samtykke/samtykke som gjelder for pasientens alder
- Pasienter som er villige til å overholde oppfølgingskravene til studien
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som deltar i en intervensjonell klinisk studie for kortvoksthet
- Pasienter som behandles med en GH- eller IGF-1-behandling, annet enn lonapegsomatropin, ved innskrivning
- Pasienter der behandling med lonapegsomatropin er kontraindisert
- Pasienter med lukkede epifyser
- Pasienter med aktive ondartede svulster
- Pasienter under antitumorbehandling i løpet av de siste 12 månedene før oppstart av GH-behandling
- Overfølsomhet overfor somatropin eller noen av hjelpestoffene i lonapegsomatropin
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter på SKYTROFA (Lonapegsomatropin)-behandling
SKYTROFA (Lonapegsomatropin) administrert en gang ukentlig ved subkutan injeksjon
|
Ingen inngrep
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av neoplasmer (godartet, ondartet og uspesifisert)
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Forekomst av type 2 diabetes mellitus
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av nyre-, lever-, immunologiske og nevrologiske bivirkninger
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Sammenlign forekomsten av neoplasmer (godartede, ondartede og uspesifiserte) hos pasienter behandlet med lonapegsomatropin med historiske data fra litteraturen
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Sammenlign forekomsten av type 2 diabetes mellitus hos pasienter behandlet med lonapegsomatropin med historiske data fra litteraturen
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
|
Forekomst av medisineringsfeil hos pasienter behandlet med lonapegsomatropin
Tidsramme: 5 år
|
Hyppighet og type medisineringsfeil rapportert av behandlende lege
|
5 år
|
|
Insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) respons på lonapegsomatropinbehandling
Tidsramme: 5 år
|
IGF-1 nivå (ng/ml)
|
5 år
|
|
Insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) respons på lonapegsomatropinbehandling
Tidsramme: 5 år
|
IGF-1 standardavvikspoeng (SDS)
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. mars 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. mars 2033
Studiet fullført (Antatt)
1. mars 2033
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mars 2023
Først lagt ut (Faktiske)
20. mars 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Beinsykdommer
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Hypothalamiske sykdommer
- Hypofyse sykdommer
- Bensykdommer, endokrine
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Dvergvekst
- Hypopituitarisme
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Dvergvekst, hypofyse
- Unnlatelse av å trives
Andre studie-ID-numre
- ASND0033
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .