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Uno studio prospettico, non interventistico (NIS), a lungo termine, post-autorizzativo sulla sicurezza (PASS) di pazienti trattati con lonapegsomatropina (SkyPASS)

2 febbraio 2026 aggiornato da: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
L'obiettivo di questo studio è caratterizzare ulteriormente i potenziali rischi per la sicurezza a lungo termine della lonapegsomatropina nei pazienti trattati con lonapegsomatropina in condizioni reali nel contesto post-marketing.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Reclutamento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Georgia
      • Sandy Springs, Georgia, Stati Uniti, 30350
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89113
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
      • Manchester, New Hampshire, Stati Uniti, 03104
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79907
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Ascendis Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti provenienti da centri in Europa e negli Stati Uniti saranno idonei per l'arruolamento nello studio.

I pazienti possono essere arruolati nello studio se sono in trattamento con lonapegsomatropina. La decisione di trattare il paziente con lonapegsomatropina sarà presa prima e indipendentemente dalla decisione di invitare il paziente ad arruolarsi nello studio. Saranno idonei per l'arruolamento sia i pazienti naïve al trattamento con GH che i pazienti precedentemente trattati con terapia con GH.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti pediatrici con GHD in trattamento con lonapegsomatropina
  • Pazienti gestiti clinicamente in Europa o negli Stati Uniti
  • Consenso/assenso informato scritto appropriato in base all'età del paziente
  • Pazienti disposti a rispettare i requisiti di follow-up dello studio

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che partecipano a qualsiasi sperimentazione clinica interventistica per la bassa statura
  • Pazienti in trattamento con una terapia a base di GH o IGF-1, diversa dalla lonapegsomatropina, al momento dell'arruolamento
  • Pazienti per i quali il trattamento con lonapegsomatropina è controindicato
  • Pazienti con epifisi chiuse
  • Pazienti con tumori maligni attivi
  • Pazienti sottoposti a terapia antitumorale negli ultimi 12 mesi prima dell'istituzione della terapia con GH
  • Ipersensibilità alla somatropina o ad uno qualsiasi degli eccipienti di lonapegsomatropina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti in trattamento con SKYTROFA (Lonapegsomatropin).
SKYTROFA (Lonapegsomatropina) somministrato una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea
Droga: Nessun intervento
Nessun intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Presenza di neoplasie (benigne, maligne e non specificate)
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Presenza di diabete mellito di tipo 2
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Presenza di eventi avversi renali, epatici, immunologici e neurologici
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Confrontare l'insorgenza di neoplasie (benigne, maligne e non specificate) nei pazienti trattati con lonapegsomatropina con i dati storici della letteratura
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Confrontare l'insorgenza del diabete mellito di tipo 2 nei pazienti trattati con lonapegsomatropina con i dati storici della letteratura
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Occorrenza di errori terapeutici in pazienti trattati con lonapegsomatropin
Lasso di tempo: 5 anni
Frequenza e tipo di errori terapeutici riportati dal medico curante
5 anni
Risposta del fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1) alla terapia con lonapegsomatropina
Lasso di tempo: 5 anni
Livello di IGF-1 (ng/ml)
5 anni
Risposta del fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1) alla terapia con lonapegsomatropina
Lasso di tempo: 5 anni
Punteggio di deviazione standard IGF-1 (SDS)
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 marzo 2023

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2033

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

20 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ASND0033

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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