Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cílená dětská terapie gliomu vysokého stupně

2. září 2026 aktualizováno: Nationwide Children's Hospital

Molekulárně řízená zastřešující studie fáze II pro děti, dospívající a mladé dospělé s nově diagnostikovaným gliomem vysokého stupně, včetně difúzního vnitřního pontinského gliomu

Cílem této studie je provést genetické sekvenování mozkových nádorů u dětí, dospívajících a mladých dospělých pacientů, u kterých byl nově diagnostikován gliom vysokého stupně. Toto molekulární profilování rozhodne, zda jsou pacienti způsobilí k účasti v následné klinické studii založené na léčbě na základě genetických změn zjištěných v jejich nádoru.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Je navržena nová, molekulárně řízená, víceramenná fáze II zastřešující studie u dětí, dospívajících a mladých dospělých s nově diagnostikovaným HGG, včetně DIPG, ve které (1) provedeme komplexní molekulární screening nádorové tkáně pomocí multi- omický přístup (WES/WGS, genové fúzní panely/RNASeq, DNA methylation microarray) napříč mezinárodními genomickými jádry CONNECT s rychlou návratností klinických výsledků, (2) stratifikovat pacienty do biologicky cílených léčebných ramen na základě molekulárního profilu nádoru a histopatologie, a (3) provádět longitudinální hodnocení periferní krve, mozkomíšního moku (CSF) a/nebo nádorové tkáně, stejně jako pokročilé neurozobrazování pro stanovení genomických, imunitních a radiologických biomarkerů predikujících odpověď, recidivu, rezistenci a toxicitu.

Na základě výsledků výše uvedeného molekulárního profilování nádoru a potvrzení diagnózy HGG na základě patologie budou způsobilí pacienti zařazeni do jednoho z několika biologicky řízených léčebných ramen ve studii fáze II.

Přibližně 400-450 pacientů bude zařazeno do screeningového protokolu, jehož prostřednictvím budou biovzorky (párové nádorové DNA/RNA a normální srovnávací vzorky) podrobeny rozsáhlému molekulárnímu profilování, aby se posoudila způsobilost pro kterýkoli z terapeutických subprotokolů studie fáze II.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

350

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Nábor
        • Sydney Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Royal Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6000
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3720
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Zatím nenabíráme
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Zatím nenabíráme
        • Montreal Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Nový Zéland
    • Grafton
      • Auckland, Grafton, Nový Zéland, 1023
        • Zatím nenabíráme
        • Starship Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Německo
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Německo, 69120
        • Zatím nenabíráme
        • Hopp Children's Cancer Center at NCT Heidelberg (KiTZ)
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Zatím nenabíráme
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Zatím nenabíráme
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • C.S. Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
        • Nábor
        • Duke University Health System
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Texas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pediatričtí a mladí dospělí pacienti nově diagnostikovaní gliomem vysokého stupně včetně difuzního vnitřního pontinského gliomu (podle klasifikace nádorů CNS WHO z roku 2021)

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: V době zařazení do tohoto screeningového protokolu musí být pacientům ≥12 měsíců a ≤30 let.
  2. Diagnóza: Vhodné jsou pacienti s nově diagnostikovaným HGG, včetně DIPG. Diagnóza HGG musí být potvrzena lokálním patologickým vyšetřením. pro diagnózu DIPG musí mít pacienti nádor s pontinním epicentrem a difuzním postižením alespoň 2/3 mostu, s histopatologií konzistentní s difuzním gliomem WHO stupně 2-4 (např. difuzní astrocytom, anaplastický astrocytom, glioblastom, H3K27 -změněný difuzní gliom střední čáry). U všech ostatních nádorů musí být histologický stupeň 3-4 stupně WHO.

  3. Stav onemocnění: Pro registraci nejsou kladeny žádné požadavky na stav onemocnění.

    • Není potřeba měřitelné onemocnění. Pacienti bez měřitelného onemocnění jsou způsobilí.
    • Vhodné jsou pacienti s metastatickým/diseminovaným nebo multifokálním onemocněním nebo gliomatosis cerebri.
    • Vhodné jsou pacienti s primárním nádorem páteře.
    • Vhodné jsou pacienti se sekundárním HGG souvisejícím s radiací.

  4. Předchozí léčba HGG: Chirurgie, ozařování a/nebo dexamethason jsou přípustné. Temozolomid souběžně s ozařováním je přípustný, ale nedoporučuje se. Žádná jiná předchozí protinádorová léčba HGG nebude povolena.

    Načasování od operace do začátku RT: U pacientů, kteří zahájili RT, musí ozařování začít do 31 dnů po definitivní operaci nebo biopsii (pokud pacient podstoupil dvě operace, ozařování musí začít do 31 dnů od druhé operace).

  5. Dostupnost vzorku nádoru NEBO vyplývá z předchozího molekulárního profilování/cíleného sekvenování

    • Pokud pacient provádí screening přes MOŽNOST #1, musí být v době zařazení do screeningu předložen ke komplexnímu molekulárnímu screeningu i vzorek nádoru kromě normální srovnávací tkáně (periferní krev nebo sliny).
    • Pokud pacient provádí screening přes MOŽNOSTI #2 nebo #3, výsledky z dříve provedeného molekulárního profilování musí být odeslány po registraci. Důrazně se doporučuje, aby byly výsledky nahrány do 7 dnů od registrace (jsou-li výsledky k dispozici v době registrace) nebo do 7 dnů od doby, kdy budou výsledky k dispozici (jsou-li k dispozici v době registrace), aby byl dostatek času na centrální kontrolu.
  6. Informovaný souhlas: Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny.

  7. Časová osa registrace: Pacienti se mohou do TarGeT-SCR zapsat kdykoli mezi diagnózou a následujícími specifickými časovými body po dokončení RT

    • Pacienti, kteří jsou vyšetřováni prostřednictvím MOŽNOSTI #1, se mohou zapsat kdykoli mezi diagnózou a 10 dny po RT.
    • Pacienti, kteří jsou vyšetřováni pomocí MOŽNOSTÍ #2 nebo #3, se mohou zapsat kdykoli mezi diagnózou a 21 dny po RT.

Je však důležité si uvědomit následující:

  • U léčebných protokolů, které zahrnují cílenou terapii podávanou současně s RT, musí pacienti zahájit léčbu do 10 kalendářních dnů od zahájení RT.

  • U léčebných protokolů, které zahrnují pouze udržovací/adjuvantní terapii (žádná systémová léčba není podávána současně s ozařováním), musí pacienti zahájit léčbu do 35 dnů po RT

    #MOŽNOSTI PROHLÍŽENÍ

  • MOŽNOST 1: Molekulární screening prostřednictvím klinických testovacích laboratoří CONNECT TarGeT
  • MOŽNOST 2: Molekulární screening prostřednictvím národního komplexního programu profilování nádorů
  • MOŽNOST 3: Klinicky ověřené cílené sekvenování nebo zaměřené profilování

Kritéria vyloučení:

-Nádory, které nesplňují výše uvedené diagnózy HGG a DIPG

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Molekulární profilování
Časové okno: 4 roky
Využijte molekulární, klinická a histopatologická data k posouzení způsobilosti pro specifické podprotokoly biologicky řízené léčby u pediatrických, dospívajících a mladých dospělých pacientů s nově diagnostikovaným HGG, včetně DIPG.
4 roky
Proveditelnost molekulárního profilování a zápisu do protokolu cílového ošetření
Časové okno: 4 roky
Určete procento pediatrických, dospívajících a mladých dospělých pacientů nově diagnostikovaných s HGG, včetně DIPG, kteří podstupují screening prostřednictvím jednoho ze tří screeningových mechanismů cílového SCR a jsou přiřazeni k cílovému léčbě.
4 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Genomický výzkum
Časové okno: 6 let
Rozšiřte znalosti o genomickém a imunologickém prostředí nově diagnostikovaných HGG u dětí a mladých dospělých, včetně DIPG, prostřednictvím komplexní molekulární charakterizace.
6 let
Testování citlivosti zárodečné linie
Časové okno: 4 roky
Určete frekvenci a spektrum zárodečných mutací náchylnosti k rakovině u dětí a mladých dospělých s HGG a DIPG a zhodnoťte proveditelnost návratu těchto výsledků.
4 roky
Biobankovnictví
Časové okno: 4 roky
Prospektivně shromážděte nádorovou tkáň z diagnostické biopsie/resekce a také základní vzorky periferní krve a mozkomíšního moku (CSF) pro biorepozitář CONNECT, který bude použit v korelativním výzkumu pro současnou studii i pro budoucí studie.
4 roky
Přežití bez progrese
Časové okno: 4 roky
Prospektivně shromažďuje data pro odhad distribuce PFS u pacientů s HGG a DIPG, kteří se nezaregistrovali do subprotokolu cílové léčby.
4 roky
Proveditelnost přiřazení
Časové okno: 4 roky
Určete procento pediatrických, dospívajících a mladých dospělých pacientů nově diagnostikovaných s HGG, včetně DIPG, kteří jsou přiřazeni k cílové léčebné rameni prostřednictvím jednoho ze tří screeningových mechanismů cílového SCR, a zahájí léčbu subprotokolu cílové léčby v požadovaných časových harmonogramech.
4 roky
Popisně analyzujte pacienty, kteří nejsou přiřazeni
Časové okno: 4 roky
U pacientů, kteří souhlasí s cílem SCR, ale nezapisují se do subprotokolu cílové léčby: popisně zachyťte a analyzujte důvody pro nedostatek zápisu do léčby.
4 roky
Celkové přežití
Časové okno: 4 roky
Prospektivně shromažďuje data pro odhad distribuce OS u pacientů s HGG a DIPG, kteří se nezapisují do subprotokolu cílové léčby.
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nationwide Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Margot Lazow, MD, Nationwide Children's Hospital
  • Studijní židle: Maryam Fouladi, MD, Nationwide Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. srpna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. srpna 2034

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CONNECT TarGeT-SCR
  • R01FD008167 (Grant/smlouva FDA USA)
  • HT9425-23-1-0770 (Jiné číslo grantu/financování: DoD)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit