Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Målrettet pædiatrisk højgradig gliomterapi

2. september 2026 opdateret af: Nationwide Children's Hospital

Molekylært guidet fase II paraplyforsøg for børn, unge og unge voksne, der er nyligt diagnosticeret med højgradigt gliom, herunder diffust indre pontinsk gliom

Målet med denne undersøgelse er at udføre genetisk sekventering på hjernetumorer fra børn, unge og unge voksne patienter, som for nylig er blevet diagnosticeret med et højgradigt gliom. Denne molekylære profilering vil afgøre, om patienter er berettiget til at deltage i et efterfølgende behandlingsbaseret klinisk forsøg baseret på de genetiske ændringer, der er identificeret i deres tumor.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Et nyt, molekylært vejledt, multi-arm faseparaply II-forsøg foreslås i børn, unge og unge voksne med nydiagnosticeret HGG, herunder DIPG, hvor vi (1) vil udføre omfattende molekylær screening af tumorvæv ved hjælp af en multi- omisk tilgang (WES/WGS, genfusionspaneler/RNASeq, DNA-methyleringsmikroarray) på tværs af internationale CONNECT genomics-kerner med hurtig tilbagevenden af ​​kliniske resultater, (2) stratificere patienter til biologisk målrettede behandlingsarme, baseret på tumorens molekylære profil og histopatologi, og (3) udføre longitudinel evaluering af perifert blod, cerebrospinalvæske (CSF) og/eller tumorvæv samt avanceret neuro-imaging for at bestemme genomiske, immune og radiologiske biomarkører, der forudsiger respons, recidiv, resistens og toksicitet.

Baseret på resultaterne af ovenstående tumormolekylære profilering og patologibaseret bekræftelse af HGG-diagnose, vil kvalificerede patienter blive tildelt en af ​​flere biologisk vejledte behandlingsarme i et fase II-forsøg.

Ca. 400-450 patienter vil blive tilmeldt screeningsprotokollen, hvorigennem bioprøver (parret tumor-DNA/RNA og normale komparatorprøver) vil gennemgå omfattende molekylær profilering for at vurdere egnethed til enhver af de terapeutiske underprotokoller i fase II-studiet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

350

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Rekruttering
        • Sydney Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Montreal Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • C.S. Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
        • Rekruttering
        • Duke University Health System
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3720
  • New Zealand
    • Grafton
      • Auckland, Grafton, New Zealand, 1023
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Starship Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69120
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hopp Children's Cancer Center at NCT Heidelberg (KiTZ)
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pædiatriske og unge voksne patienter nydiagnosticeret med højgradigt gliom inklusive diffust indre pontinsk gliom (i henhold til WHO CNS-tumorklassificering i 2021)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder: Patienter skal være ≥12 måneder og ≤30 år gamle på tidspunktet for tilmelding til denne screeningsprotokol.
  2. Diagnose: Patienter med nydiagnosticeret HGG, herunder DIPG er berettigede. Diagnosen HGG skal være bekræftet ved lokal patologisk gennemgang. til diagnosticering af DIPG skal patienter have en tumor med pontin epicenter og diffus involvering af mindst 2/3 af pons, med histopatologi i overensstemmelse med diffust WHO grad 2-4 gliom (f.eks. diffust astrocytom, anaplastisk astrocytom, glioblastom, H3K27 -ændret diffust midtlinjegliom). For alle andre tumorer skal histologisk grad være WHO grad 3-4.

  3. Sygdomsstatus: Der er ingen sygdomsstatuskrav for tilmelding.

    • Målbar sygdom er ikke påkrævet. Patienter uden målbar sygdom er kvalificerede.
    • Patienter med metastatisk/dissemineret eller multifokal sygdom eller gliomatosis cerebri er kvalificerede.
    • Patienter med en primær spinal tumor er berettiget.
    • Patienter med sekundær, strålingsrelateret HGG er kvalificerede.

  4. Forudgående terapi for HGG: Kirurgi, stråling og/eller dexamethason er tilladt. Temozolomid samtidig med stråling er tilladt, men anbefales ikke. Ingen anden tidligere kræftbehandling for HGG vil være tilladt.

    Tidspunkt fra operation til start af RT: For patienter, der har startet RT, skal strålingen være startet inden for 31 dage efter den endelige operation eller biopsi (hvis patienten havde to operationer, skal strålingen være startet inden for 31 dage fra anden operation).

  5. Tumorprøvetilgængelighed ELLER resultater fra tidligere molekylær profilering/målrettet sekventering

    • Hvis en patient screener gennem MULIGHED #1, skal tumorprøve ud over normalt komparatorvæv (perifert blod eller spyt) indsendes til omfattende molekylær screening på tidspunktet for tilmelding til screening.
    • Hvis en patient screener gennem OPTIONS #2 eller #3, skal resultater fra tidligere udført molekylær profilering indsendes efter tilmelding. Det anbefales stærkt, at resultaterne uploades inden for 7 dage efter tilmelding (hvis resultaterne er tilgængelige på tilmeldingstidspunktet) eller inden for 7 dage efter resultaterne bliver tilgængelige (hvis afventende på tilmeldingstidspunktet) for at give tilstrækkelig tid til central gennemgang.
  6. Informeret samtykke: Alle patienter og/eller deres forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter skal underskrive et skriftligt informeret samtykke. Samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer.

  7. Tidslinje for tilmelding: Patienter er berettiget til at tilmelde sig TarGeT-SCR når som helst mellem diagnose og følgende specifikke tidspunkter efter afslutning af RT

    • Patienter, der screener gennem OPTION #1, er berettiget til at tilmelde sig når som helst mellem diagnose og 10 dage efter RT.
    • Patienter, der screener gennem OPTIONS #2 eller #3, er berettiget til at tilmelde sig når som helst mellem diagnose og 21 dage efter RT.

Det er dog vigtigt at bemærke følgende:

  • For behandlingsprotokoller, der inkluderer målrettet terapi administreret samtidig med RT, skal patienter påbegynde behandling inden for 10 kalenderdage efter start af RT.

  • For behandlingsprotokoller, der kun omfatter vedligeholdelses-/adjuverende terapi (ingen systemisk terapi givet samtidig med stråling), skal patienter starte behandlingen senest 35 dage efter RT

    #SKÆRMMULIGHEDER

  • MULIGHED 1: Molekylær screening gennem CONNECT TarGeT kliniske testlaboratorier
  • MULIGHED 2: Molekylær screening gennem et nationalt omfattende tumorprofileringsprogram
  • OPTION3: Klinisk valideret målrettet sekventering eller fokuseret profilering

Ekskluderingskriterier:

-Tumorer, der ikke opfylder HGG- og DIPG-diagnoserne specificeret ovenfor

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Molekylær profilering
Tidsramme: 4 år
Brug molekylære, kliniske og histopatologiske data til at vurdere berettigelse til specifikke biologisk vejledte behandlingsunderprotokoller blandt pædiatriske, teenagere og unge voksne patienter med nyligt diagnosticeret HGG, inklusive DIPG.
4 år
Gennemførlighed af molekylær profilering og tilmelding til en målbehandlingsprotokol
Tidsramme: 4 år
Bestem procentdelen af ​​pædiatriske, unge og unge voksne patienter, der nyligt blev diagnosticeret med HGG, inklusive DIPG, der gennemgår screening gennem en af ​​tre mål-scr-screeningsmekanismer og er tildelt en målbehandlingsarm.
4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Genomisk forskning
Tidsramme: 6 år
Øge viden om det genomiske og immunologiske landskab af nydiagnosticerede pædiatriske og unge voksne HGG'er, herunder DIPG, gennem omfattende molekylær karakterisering.
6 år
Kimliniefølsomhedstest
Tidsramme: 4 år
Bestem hyppigheden og spektret af kimliniekræftmodtagelighedsmutationer hos børn og unge voksne med HGG og DIPG og vurder muligheden for at returnere disse resultater.
4 år
Biobanking
Tidsramme: 4 år
Indsaml prospektivt tumorvæv fra diagnostisk biopsi/resektion samt baseline-prøver af perifert blod og cerebrospinalvæske (CSF) til CONNECT-biorepositoriet, der skal bruges i korrelativ forskning til det nuværende forsøg såvel som fremtidige studier.
4 år
Progression gratis overlevelse
Tidsramme: 4 år
Indsaml prospektivt data for at estimere fordelingen af ​​henholdsvis PFS hos henholdsvis HGG og DIPG -patienter, som ikke tilmelder nogen målbehandlingsunderprotokol.
4 år
Mulighed for tildeling
Tidsramme: 4 år
Bestem procentdelen af ​​pædiatriske, unge og unge voksne patienter, der nyligt blev diagnosticeret med HGG, inklusive DIPG, der er tildelt en målbehandlingsarm gennem en af ​​de tre mål-scr-screeningsmekanismer, og begynder behandling på en målbehandlingsunderprotokol inden for de krævede tidslinjer.
4 år
Analyser beskrivende patienter, der ikke er tildelt
Tidsramme: 4 år
For patienter, der samtykker til mål-SCR, men ikke tilmelder sig en målbehandlingsunderprotokol: hentes beskrivende grunde til manglende behandling af arm tilmelding.
4 år
Samlet overlevelse
Tidsramme: 4 år
Indsaml prospektivt data for at estimere fordelingen af ​​OS hos henholdsvis HGG og DIPG -patienter, som ikke tilmelder nogen målbehandlingsunderprotokol.
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Efterforskere

  • Studieleder: Margot Lazow, MD, Nationwide Children's Hospital
  • Studiestol: Maryam Fouladi, MD, Nationwide Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. august 2029

Studieafslutning (Anslået)

28. august 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

3. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CONNECT TarGeT-SCR
  • R01FD008167 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)
  • HT9425-23-1-0770 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: DoD)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner