Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kohdennettu lasten korkea-asteen glioomaterapia

keskiviikko 2. syyskuuta 2026 päivittänyt: Nationwide Children's Hospital

Molekyyliohjattu II-vaiheen sateenvarjokoe lapsille, nuorille ja nuorille aikuisille, joilla on äskettäin diagnosoitu korkea-asteinen gliooma, mukaan lukien diffuusi sisäinen Pontine-gliooma

Tämän tutkimuksen tavoitteena on suorittaa geneettinen sekvensointi lasten, nuorten ja nuorten aikuisten aivokasvaimille, joilla on äskettäin diagnosoitu korkea-asteinen gliooma. Tämä molekyyliprofilointi päättää, ovatko potilaat oikeutettuja osallistumaan myöhempään hoitoon perustuvaan kliiniseen tutkimukseen, joka perustuu heidän kasvaimessaan tunnistettuihin geneettisiin muutoksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Lapsille, nuorille ja nuorille aikuisille, joilla on äskettäin diagnosoitu HGG, mukaan lukien DIPG, ehdotetaan uutta, molekyyliohjattua, monihaaraista vaiheen sateenvarjo II -tutkimusta, jossa (1) teemme kattavan kasvainkudoksen molekyyliseulonnan käyttämällä useampaa ominen lähestymistapa (WES/WGS, geenifuusiopaneelit/RNASeq, DNA-metylaatiomikrosiru) kansainvälisten CONNECT-genomiikan ytimien läpi, jolloin kliiniset tulokset palautuvat nopeasti, (2) potilaat kerrotaan biologisesti kohdennetuihin hoitoryhmiin kasvaimen molekyyliprofiilin ja histopatologian perusteella, ja (3) suorittaa ääreisveren, aivo-selkäydinnesteen (CSF) ja/tai kasvainkudoksen pitkittäinen arviointi sekä kehittynyt hermokuvaus genomi-, immuuni- ja radiologisten biomarkkerien määrittämiseksi, jotka ennustavat vastetta, uusiutumista, resistenssiä ja toksisuutta.

Yllä olevan kasvaimen molekyyliprofiilin tulosten ja patologiaan perustuvan HGG-diagnoosin vahvistuksen perusteella kelvolliset potilaat määrätään johonkin useista biologisesti ohjatuista hoitoryhmistä vaiheen II tutkimuksessa.

Noin 400–450 potilasta otetaan mukaan seulontaprotokollaan, jonka kautta bionäytteille (kasvain-DNA/RNA-pari ja normaalit vertailunäytteet) tehdään laaja molekyyliprofilointi, jotta voidaan arvioida kelpoisuus mihin tahansa vaiheen II tutkimuksen terapeuttiseen osaprotokollaan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

350

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3720
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekrytointi
        • Sydney Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrytointi
        • Queensland Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrytointi
        • Royal Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Rekrytointi
        • Perth Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
        • Ottaa yhteyttä:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Ei vielä rekrytointia
        • Montreal Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saksa
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Saksa, 69120
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hopp Children's Cancer Center at NCT Heidelberg (KiTZ)
        • Ottaa yhteyttä:
  • Uusi Seelanti
    • Grafton
      • Auckland, Grafton, Uusi Seelanti, 1023
        • Ei vielä rekrytointia
        • Starship Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Ei vielä rekrytointia
        • Great Ormond Street Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Ei vielä rekrytointia
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • C.S. Mott Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
        • Rekrytointi
        • Duke University Health System
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Lapsipotilaat ja nuoret aikuiset potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu korkea-asteinen gliooma, mukaan lukien diffuusi sisäinen Pontine-gliooma (2021 WHO:n keskushermostotuumoriluokitus)

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä: Potilaiden tulee olla ≥12 kuukauden ja ≤30 vuoden ikäisiä tähän seulontaprotokollaan ilmoittautumishetkellä.
  2. Diagnoosi: Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu HGG, mukaan lukien DIPG, ovat kelvollisia. HGG-diagnoosi on täytynyt vahvistaa paikallisella patologian arvioinnilla. DIPG:n diagnosoimiseksi potilailla on oltava kasvain, jonka episentrumi on pontine ja jossa on vähintään 2/3 silmistä, ja histopatologia on yhdenmukainen diffuusin WHO-asteen 2-4 gliooman kanssa (esim. diffuusi astrosytooma, anaplastinen astrosytooma, glioblastooma, H3K27 -muuttunut diffuusi keskiviivan gliooma). Kaikkien muiden kasvainten histologisen asteen on oltava WHO:n luokka 3–4.

  3. Sairauden tila: Ilmoittautumiselle ei ole sairaustilavaatimuksia.

    • Mitattavissa olevaa sairautta ei vaadita. Potilaat, joilla ei ole mitattavissa olevaa sairautta, ovat kelpoisia.
    • Potilaat, joilla on metastaattinen/levitetty tai multifokaalinen sairaus tai gliomatoosi cerebri, ovat kelvollisia.
    • Potilaat, joilla on primaarinen selkärangan kasvain, ovat kelvollisia.
    • Potilaat, joilla on toissijainen, säteilyyn liittyvä HGG, ovat kelvollisia.

  4. Aiempi HGG-hoito: Leikkaus, säteily ja/tai deksametasoni ovat sallittuja. Temotsolomidin samanaikainen käyttö säteilyn kanssa on sallittua, mutta ei suositeltavaa. Mitään muuta aikaisempaa HGG-syöpähoitoa ei sallita.

    Ajoitus leikkauksesta RT-hoidon aloittamiseen: RT-hoidon aloittaneiden potilaiden säteilytyksen on oltava alkanut 31 päivän kuluessa lopullisesta leikkauksesta tai biopsiasta (jos potilaalle on tehty kaksi leikkausta, säteilytyksen on oltava alkanut 31 päivän kuluessa toisesta leikkauksesta).

  5. Kasvainnäytteen saatavuus TAI tulokset aikaisemmasta molekyyliprofiloinnista/kohdistetusta sekvensoinnista

    • Jos potilas seuloa VAIHTOEHTO #1:n kautta, kasvainnäyte on normaalin vertailukudoksen (perifeerinen veri tai sylki) lisäksi lähetettävä kattavaan molekyyliseulontaan seulontaan ilmoittautumisen yhteydessä.
    • Jos potilas seuloa VAIHTOEHDOT #2 tai #3, aiemmin tehdyn molekyyliprofiloinnin tulokset on toimitettava ilmoittautumisen jälkeen. On erittäin suositeltavaa, että tulokset ladataan 7 päivän kuluessa ilmoittautumisesta (jos tulokset ovat saatavilla ilmoittautumishetkellä) tai 7 päivän kuluessa tulosten saatavuudesta (jos odottavat ilmoittautumishetkellä), jotta keskitettyyn tarkastukseen jää riittävästi aikaa.
  6. Tietoinen suostumus: Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisesti valtuutettujen edustajien on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti.

  7. Ilmoittautumisaikajana: Potilaat voivat ilmoittautua TarGeT-SCR:ään milloin tahansa diagnoosin ja seuraavien tiettyjen ajankohtien välillä RT:n suorittamisen jälkeen

    • Potilaat, jotka seulotaan VAIHTOEHTO #1:n kautta, voivat ilmoittautua mukaan milloin tahansa diagnoosin ja 10 päivän kuluttua RT:n jälkeen.
    • Vaihtoehtojen 2 tai 3 kautta seulotut potilaat voivat ilmoittautua milloin tahansa diagnoosin ja 21 päivän kuluttua RT:n jälkeen.

On kuitenkin tärkeää huomioida seuraavat asiat:

  • Hoitoprotokollat, jotka sisältävät kohdennettua hoitoa samanaikaisesti RT:n kanssa, potilaiden on aloitettava hoito 10 kalenteripäivän kuluessa RT:n aloittamisesta.

  • Hoitoprotokollassa, jotka sisältävät vain ylläpito-/adjuvanttihoidon (ei systeemistä hoitoa samanaikaisesti säteilyn kanssa), potilaiden on aloitettava hoito 35 päivää RT:n jälkeen.

    #KUVAUSVAIHTOEHDOT

  • VAIHTOEHTO 1: Molekyyliseulonta CONNECT TarGeT Clinical Testing Laboratories -laboratorioiden kautta
  • VAIHTOEHTO 2: Molekyyliseulonta kansallisen kattavan kasvainten profilointiohjelman kautta
  • VAIHTOEHTO 3: Kliinisesti validoitu kohdennettu sekvensointi tai kohdennettu profilointi

Poissulkemiskriteerit:

- Kasvaimet, jotka eivät täytä yllä määriteltyjä HGG- ja DIPG-diagnooseja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Molekyyliprofilointi
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Hyödynnä molekyyli-, kliinisiä ja histopatologisia tietoja arvioidaksesi, ovatko erityiset biologisesti ohjatut hoidon alaprotokollat ​​lapsilla, nuorilla ja nuorilla aikuisilla potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu HGG, mukaan lukien DIPG.
4 Vuotta
Molekyyliprofiloinnin ja ilmoittautumisen toteutettavuus kohdehoitoprotokollaan
Aikaikkuna: 4 vuotta
Määritä lasten-, murrosikäisten ja nuorten aikuisten potilaiden prosenttiosuus, joilla on äskettäin diagnosoitu HGG, mukaan lukien DIPG, joka suoritetaan seulonta yhden kolmesta Target-SCR-seulontamekanismista ja jotka on osoitettu kohdehoitoon.
4 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Genominen tutkimus
Aikaikkuna: 6 vuotta
Lisää tietoa äskettäin diagnosoitujen lasten ja nuorten aikuisten HGG:iden, mukaan lukien DIPG:n, genomisesta ja immunologisesta maisemasta kattavan molekyylien karakterisoinnin avulla.
6 vuotta
Sukulinjan herkkyystestaus
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Määritä ituradan syöpäalttiusmutaatioiden esiintymistiheys ja kirjo lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on HGG ja DIPG, ja arvioi näiden tulosten palauttamisen toteutettavuus.
4 Vuotta
Biopankkitoiminta
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Kerää prospektiivisesti kasvainkudosta diagnostisesta biopsiasta/resektiosta sekä perifeerisen veren ja aivo-selkäydinnesteen (CSF) lähtönäytteitä CONNECT-biovarastoa varten käytettäväksi korrelatiivisessa tutkimuksessa tässä tutkimuksessa sekä tulevissa tutkimuksissa.
4 Vuotta
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 4 vuotta
Kerää tarvittavaa tietoja PFS: n jakautumisen arvioimiseksi vastaavasti HGG- ja DIPG -potilailla, jotka eivät osallistu mihinkään kohdehoitoon.
4 vuotta
Tehtävän toteutettavuus
Aikaikkuna: 4 vuotta
Määritä lasten-, murrosikäisten ja nuorten aikuisten potilaiden prosenttiosuus, joilla on äskettäin diagnosoitu HGG, mukaan lukien DIPG, jotka on osoitettu kohdehoitoon yhden kolmesta kohde-SCR-seulontamekanismista, ja aloita hoito kohdehoiton alaprotokolla vaadituissa aikatauluissa.
4 vuotta
Analysoi kuvaavasti potilaita, joita ei ole osoitettu
Aikaikkuna: 4 vuotta
Potilaille, jotka suostuvat kohde-SCR: ään, mutta eivät ilmoittautu kohdehoidon alaryhmään: kaappaa ja analysoi kuvaavasti syitä hoitovarsien ilmoittautumisen puuttumiseen.
4 vuotta
Yleinen eloonjääminen
Aikaikkuna: 4 vuotta
Kerää tietoa tarvittaessa OS: n jakautumisen arvioimiseksi vastaavasti HGG- ja DIPG -potilailla, jotka eivät ilmoittautu mihinkään kohdehoitoon.
4 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nationwide Children's Hospital

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Margot Lazow, MD, Nationwide Children's Hospital
  • Opintojen puheenjohtaja: Maryam Fouladi, MD, Nationwide Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 2. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 28. elokuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 28. elokuuta 2034

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 3. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CONNECT TarGeT-SCR
  • R01FD008167 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
  • HT9425-23-1-0770 (Muu apuraha/rahoitusnumero: DoD)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa