Studie porovnávající preferenci léčby mezi perorálním decitabinem/cedazuridinem a azacitidinem u myelodysplastického syndromu, low-blast akutní myeloidní leukémie nebo chronické myelomonocytární leukémie (PREFER-HMA)
17. března 2025 aktualizováno: Otsuka Australia Pharmaceutical Pty Ltd
Randomizovaná, otevřená, dvojitě zkřížená studie fáze 3b porovnávající preferenci léčby mezi perorálním decitabinem/cedazuridinem a azacitidinem u dospělých pacientů s intermediárním myelodysplastickým syndromem IPSS R, akutní myeloidní leukémií s nízkým blastem, chronickou IPSS středně 2 nebo vysoce rizikovou myelodysplastickou myelodií Myelomonocytární leukémie
Předpokládá se, že významně více pacientů by preferovalo perorální decitabin/cedazuridin před subkutánním (SC) azacitidinem (AZA) kvůli několika faktorům, včetně lepšího pohodlí při léčbě, sníženého rizika nozokomiálních infekcí a sníženého nepohodlí při léčbě.
Tato hypotéza však nebyla formálně studována v kontrolovaném prostředí.
Tato studie si klade za cíl řešit tuto mezeru v důkazech a vyhodnotit preferenci léčby pacienta, primárního pečovatele (pečovatele) a klinického lékaře mezi perorálním decitabinem/cedauridinem a SC AZA při léčbě dospělých pacientů se středně pokročilou revizí IPSS-R (International Prognostic Scoring System-Revised), IPSS střední-2 nebo vysoce rizikový myelodysplastický syndrom (MDS), chronická myelomonocytární leukémie (CMML) nebo akutní myeloidní leukémie (AML) s nízkou blastickou (LB) a tím propůjčují další důvěryhodnost klinické, ekonomické a pacientské hodnotě perorální decitabin/cedauridin.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
13
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Newcastle, New South Wales, Austrálie
- Calvary Mater Newcastle
-
-
Queensland
-
Benowa, Queensland, Austrálie
- Pindara Private Hospital
-
Townsville, Queensland, Austrálie
- Townsville Hospital
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Austrálie
- Adelaide Oncology and Haematology
-
-
Victoria
-
Ballarat Central, Victoria, Austrálie
- Grampian Health (Ballarat Base Hospital)
-
Traralgon, Victoria, Austrálie
- Latrobe Regional Hospital
-
-
-
-
-
Christchurch, Nový Zéland
- Christchurch Hospital
-
Dunedin, Nový Zéland
- Dunedin Hospital
-
Grafton, Nový Zéland
- Auckland City Hospital
-
Hamilton, Nový Zéland
- Waikato Hospital
-
Takapuna, Nový Zéland
- North Shore Hospital (Waitemata District Health Board)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pro pacienty:
Pacienti jsou způsobilí k zařazení do studie pouze tehdy, pokud platí všechna následující kritéria kdykoli počínaje screeningem až do dne 1 před podáním studijní léčby:
- Pacienti musí být starší 18 let.
- IPSS-R definoval střední MDS, IPSS definovaný střední 2 nebo vysoce rizikový MDS, LB AML nebo CMML (se symptomy), jak potvrdilo nedávné úplné vyšetření krve, biopsie kostní dřeně a cytogenetické testování. POZNÁMKA: Střední pacienti s MDS definovaní IPSS-R jsou omezeni na méně než 50 % zařazených pacientů.
- Předpokládaná délka života minimálně 6 měsíců.
- Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 až 2 včetně.
- Pacient musí být schopen spolupracovat a plnit úkoly (včetně úkolů, jako jsou elektronické dotazníky na digitálních zařízeních) během následujících 4 měsíců.
Kritéria pro zařazení:
Pro pacienty:
Pacienti jsou způsobilí k zařazení do studie pouze tehdy, pokud platí všechna následující kritéria kdykoli počínaje screeningem až do dne 1 před podáním studijní léčby:
- Pacienti musí být starší 18 let.
- IPSS-R definoval střední MDS, IPSS definovaný střední 2 nebo vysoce rizikový MDS, LB AML nebo CMML (se symptomy), jak potvrdilo nedávné úplné vyšetření krve, biopsie kostní dřeně a cytogenetické testování. POZNÁMKA: Střední pacienti s MDS definovaní IPSS-R jsou omezeni na méně než 50 % zařazených pacientů.
- Předpokládaná délka života minimálně 6 měsíců.
- Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 až 2 včetně.
- Pacient musí být schopen spolupracovat a plnit úkoly (včetně úkolů, jako jsou elektronické dotazníky na digitálních zařízeních) během následujících 4 měsíců.
- Pacient musí být schopen identifikovat pečovatele, aby se mohl zúčastnit vyplňování cTPMQ.
Pro pečovatele:
• Primární pečovatel o pacienta, který splňuje všechna kritéria pro zařazení (tj. o pacienta, který splňuje kritéria definovaná výše).
Pro lékaře:
• Lékař ošetřující pacienty splňující všechna kritéria pro zařazení (tj. léčí pacienty, kteří splňují kritéria definovaná výše).
Kritéria vyloučení:
Pro pacienty:
Pacienti jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:
- Pacienti se známou přecitlivělostí na léčbu ve studii perorálně decitabin/cedauridin nebo azacitidin.
- Pacienti s pokročilými zhoubnými nádory jater.
- Pacienti s těžkou poruchou funkce ledvin (clearance kreatininu <30 ml/min).
- Pacienti, kteří dříve dostávali hypomethylační látky (HMA).
- Pacienti, kteří dostávají lenalidomid nebo dostávají jiné terapie mimo standardní péči (SOC).
- Příjem jakékoli imunoterapie, jakékoli konvenční nebo testované systémové protinádorové terapie během 5 poločasů léčiva nebo během 4 týdnů před první dávkou studijní léčby (podle toho, co je delší).
- Jakýkoli zdravotní, psychologický, sociální nebo jiný stav, který podle názoru zkoušejícího pravděpodobně naruší studii, compliance nebo ohrozí pacienta.
- Účastníci, kteří neovládají angličtinu nebo neumí anglicky číst či psát, budou ze studie vyloučeni.
Pro pečovatele:
Pečovatelé jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:
- Jedná se o pečovatele o pacienta, který splňuje kterékoli z výše uvedených vylučovacích kritérií.
- Jsou příbuzným zaměstnance výzkumné kliniky nebo sponzora (např. vyšetřovatel, studijní koordinátor)
Pro lékaře:
• Kliničtí lékaři budou vyloučeni z účasti ve studii, pokud jsou příbuznými zaměstnance výzkumné kliniky nebo sponzorem (např. Vyšetřovatel, koordinátor studie).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: ABBA
Cyklus 1: Orální decitabin/cedauridin; Cyklus 2: Subkutánní azacitidin; Cyklus 3: Subkutánní azacitidin; Cyklus 4: Perorální decitabin/cedauridin
|
Subkutánní azacitidin, 75 mg/m2, 7 dní
Perorální decitabin 35 mg/cedazuridin 100 mg, jednou denně, 5 dní
|
|
Aktivní komparátor: BAAB
Cyklus 1: Subkutánní azacitidin; Cyklus 2: Orální decitabin/cedauridin; Cyklus 3: Orální decitabin/cedauridin; Cyklus 4: Subkutánní azacitidin
|
Subkutánní azacitidin, 75 mg/m2, 7 dní
Perorální decitabin 35 mg/cedazuridin 100 mg, jednou denně, 5 dní
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl pacientů uvádějících preferenci pro perorální decitabin/cedauridin oproti subkutánnímu azacitidinu na preferenci léčby pacienta v dotazníku myelodysplazie (pTPMQ)
Časové okno: Před zahájením cyklu 3 (každý cyklus je 28 dní)
|
Před zahájením cyklu 3 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Podíl pacientů uvádějících preferenci pro perorální decitabin/cedauridin oproti subkutánnímu azacitidinu na pTPMQ
Časové okno: Před zahájením cyklu 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
Před zahájením cyklu 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl pečujících uvádějících preferenci pro perorální decitabin/cedauridin oproti subkutánnímu azacitidinu na preferenci pečovatelské léčby v dotazníku myelodysplazie (cTPMQ)
Časové okno: Před zahájením cyklu 3 (každý cyklus je 28 dní)
|
Před zahájením cyklu 3 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Podíl pečujících uvádějících preferenci pro perorální decitabin/cedauridin oproti subkutánnímu azacitidinu na cTPMQ
Časové okno: Před zahájením cyklu 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
Před zahájením cyklu 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Podíl lékařů uvádějících preferenci pro perorální decitabin/cedauridin oproti subkutánnímu azacitidinu na preferenci lékařské léčby v dotazníku myelodysplazie (mTPMQ)
Časové okno: Před zahájením cyklu 4 (každý cyklus je 28 dní)
|
Před zahájením cyklu 4 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Podíl lékařů uvádějících preferenci pro perorální decitabin/cedauridin oproti subkutánnímu azacitidinu na mTPMQ
Časové okno: Den konce studie (EOS) 28
|
Den konce studie (EOS) 28
|
|
Podíl lékařů, kteří si zvolili perorální decitabin/cedauridin oproti subkutánnímu azacitidinu pro pokračování v léčbě, a důvody pro volbu léčby na základě mTPMQ
Časové okno: Cyklus 5, den 1 (každý cyklus je 28 dní)
|
Cyklus 5, den 1 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Rozdíl v kvalitě života mezi perorálně podávaným decitabinem/cedazuridinem a subkutánním azacitidinem, jak byl hodnocen pomocí EQ-5D-5L u pacientů s myelodysplastickým syndromem, chronickou myelomonocytární leukémií a low-blast akutní myeloidní leukémií
Časové okno: Cyklus 1, den 1 (každý cyklus je 28 dní)
|
Cyklus 1, den 1 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Rozdíl v kvalitě života mezi perorálně podávaným decitabinem/cedauridinem a subkutánním azacitidinem, jak byl hodnocen pomocí EORTC QLQ-C30 u pacientů s myelodysplastickým syndromem, chronickou myelomonocytární leukémií a nízkoblastovou akutní myeloidní leukémií
Časové okno: Cyklus 1, den 1 (každý cyklus je 28 dní)
|
Cyklus 1, den 1 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Rozdíl v kvalitě života mezi perorálně podávaným decitabinem/cedazuridinem a subkutánním azacitidinem, jak byl hodnocen pomocí EQ-5D-5L u pacientů s myelodysplastickým syndromem, chronickou myelomonocytární leukémií a low-blast akutní myeloidní leukémií
Časové okno: Cyklus 3, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
Cyklus 3, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Rozdíl v kvalitě života mezi perorálně podávaným decitabinem/cedauridinem a subkutánním azacitidinem, jak byl hodnocen pomocí EORTC QLQ-C30 u pacientů s myelodysplastickým syndromem, chronickou myelomonocytární leukémií a nízkoblastovou akutní myeloidní leukémií
Časové okno: Cyklus 3, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
Cyklus 3, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Rozdíl v kvalitě života mezi perorálně podávaným decitabinem/cedazuridinem a subkutánním azacitidinem, jak byl hodnocen pomocí EQ-5D-5L u pacientů s myelodysplastickým syndromem, chronickou myelomonocytární leukémií a nízkoblastovou akutní myeloidní leukémií
Časové okno: Cyklus 4, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
Cyklus 4, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Rozdíl v kvalitě života mezi perorálně podávaným decitabinem/cedazuridinem a subkutánním azacitidinem, jak byl hodnocen pomocí EORTC QLQ-C30 u pacientů s myelodysplastickým syndromem, chronickou myelomonocytární leukémií a nízkoblastovou akutní myeloidní leukémií
Časové okno: Cyklus 4, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
Cyklus 4, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Rozdíl v kvalitě života mezi perorálně podávaným decitabinem/cedazuridinem a subkutánním azacitidinem, jak byl hodnocen pomocí EQ-5D-5L u pacientů s myelodysplastickým syndromem, chronickou myelomonocytární leukémií a low-blast akutní myeloidní leukémií
Časové okno: Cyklus 5, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
Cyklus 5, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Rozdíl v kvalitě života mezi perorálně podávaným decitabinem/cedauridinem a subkutánním azacitidinem, jak byl hodnocen pomocí EORTC QLQ-C30 u pacientů s myelodysplastickým syndromem, chronickou myelomonocytární leukémií a nízkoblastovou akutní myeloidní leukémií
Časové okno: Cyklus 5, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
Cyklus 5, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Rozdíl v kvalitě života mezi perorálně podávaným decitabinem/cedazuridinem a subkutánním azacitidinem, jak byl hodnocen pomocí EQ-5D-5L u pacientů s myelodysplastickým syndromem, chronickou myelomonocytární leukémií a low-blast akutní myeloidní leukémií
Časové okno: Cyklus 6, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
Cyklus 6, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Rozdíl v kvalitě života mezi perorálně podávaným decitabinem/cedauridinem a subkutánním azacitidinem, jak byl hodnocen pomocí EORTC QLQ-C30 u pacientů s myelodysplastickým syndromem, chronickou myelomonocytární leukémií a nízkoblastovou akutní myeloidní leukémií
Časové okno: Cyklus 6, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
Cyklus 6, den 5 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Rozdíl ve výskytu přerušení léčby a důvodů přerušení léčby
Časové okno: Výchozí stav (před intervencí) až po dokončení studie (až 6 cyklů léčby, kde každý cyklus trvá 28 dní)
|
Výchozí stav (před intervencí) až po dokončení studie (až 6 cyklů léčby, kde každý cyklus trvá 28 dní)
|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků podle uvážení lékaře studie.
Časové okno: Výchozí stav (před intervencí) až po dokončení studie (až 6 cyklů léčby, kde každý cyklus trvá 28 dní)
|
Výchozí stav (před intervencí) až po dokončení studie (až 6 cyklů léčby, kde každý cyklus trvá 28 dní)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anoop Enjeti, Calvary Mater Newcastle, Edith Street, Waratah, NSW 2298 Australia
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. prosince 2023
Primární dokončení (Aktuální)
6. prosince 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. května 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. dubna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
1. června 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. března 2025
Naposledy ověřeno
1. března 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Novotvary
- Chronické onemocnění
- Atributy nemoci
- Novotvary podle histologického typu
- Choroba
- Hematologická onemocnění
- Prekancerózní stavy
- Myelodysplastická-myeloproliferativní onemocnění
- Nemoci kostní dřeně
- Syndrom
- Leukémie
- Leukémie, myeloidní
- Leukémie, myeloidní, akutní
- Leukémie, myelomonocytární, chronická
- Leukémie, myelomonocytární, juvenilní
- Preleukémie
- Myelodysplastické syndromy
- Antineoplastická činidla
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antimetabolity, Antineoplastika
- Antimetabolity
- Decitabin
- Azacitidin
Další identifikační čísla studie
- 393-419-00041
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .