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Um estudo comparando a preferência de tratamento entre decitabina/cedazuridina oral e azacitidina na síndrome mielodisplásica, leucemia mielóide aguda de baixa explosão ou leucemia mielomonocítica crônica (PREFER-HMA)

17 de março de 2025 atualizado por: Otsuka Australia Pharmaceutical Pty Ltd

Estudo Fase 3b, Randomizado, Aberto, Duplo Crossover Comparando a Preferência de Tratamento Entre Decitabina/Cedazuridina Oral e Azacitidina em Pacientes Adultos com Síndrome Mielodisplásica Intermediária IPSS R, Leucemia Mielóide Aguda de Baixo Blast, IPSS Intermediário-2 ou Síndrome Mielodisplásica de Alto Risco ou Crônica Leucemia Mielomonocítica

Supõe-se que significativamente mais pacientes prefeririam decitabina/cedazuridina oral a azacitidina (AZA) subcutânea (SC) devido a vários fatores, incluindo melhor conveniência do tratamento, risco reduzido de infecções nosocomiais e desconforto reduzido do tratamento. No entanto, esta hipótese não foi formalmente estudada em um ambiente controlado. Este estudo visa abordar essa lacuna de evidência e avaliar a preferência do paciente, do cuidador principal (cuidador) e do tratamento clínico entre decitabina/cedazuridina oral e SC AZA no tratamento de pacientes adultos com nível intermediário do International Prognostic Scoring System-Revised (IPSS-R), IPSS intermediário-2 ou síndrome mielodisplásica (SMD) de alto risco, leucemia mielomonocítica crônica (CMML) ou leucemia mielóide aguda (LMA) de baixa explosão (LB) e, assim, conferem mais credibilidade ao valor clínico, econômico e para o paciente de decitabina/cedazuridina oral.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Austrália
        • Calvary Mater Newcastle
    • Queensland
      • Benowa, Queensland, Austrália
        • Pindara Private Hospital
      • Townsville, Queensland, Austrália
        • Townsville Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrália
        • Adelaide Oncology and Haematology
    • Victoria
      • Ballarat Central, Victoria, Austrália
        • Grampian Health (Ballarat Base Hospital)
      • Traralgon, Victoria, Austrália
        • Latrobe Regional Hospital
  • Nova Zelândia
      • Christchurch, Nova Zelândia
        • Christchurch Hospital
      • Dunedin, Nova Zelândia
        • Dunedin Hospital
      • Grafton, Nova Zelândia
        • Auckland City Hospital
      • Hamilton, Nova Zelândia
        • Waikato Hospital
      • Takapuna, Nova Zelândia
        • North Shore Hospital (Waitemata District Health Board)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Para Pacientes:

Os pacientes são elegíveis para serem incluídos no estudo apenas se todos os critérios a seguir se aplicarem a qualquer momento, desde a triagem até o dia 1 antes da administração do tratamento do estudo:

  • Os pacientes devem ter 18 anos de idade ou mais.
  • IPSS-R definiu MDS intermediária, IPSS definiu MDS intermediária 2 ou de alto risco, LB AML ou CMML (com sintomas), conforme confirmado por exame de sangue completo recente, biópsia de medula óssea e teste citogenético. OBSERVAÇÃO: Os pacientes com SMD intermediário definidos pela IPSS-R estão limitados a menos de 50% dos pacientes inscritos.
  • Expectativa de vida de pelo menos 6 meses.
  • Status de Desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 a 2 inclusive.
  • O paciente deve ser capaz de cooperar e concluir tarefas (incluindo tarefas como questionários eletrônicos em dispositivos digitais) nos 4 meses seguintes.

Critério de inclusão:

Para Pacientes:

Os pacientes são elegíveis para serem incluídos no estudo apenas se todos os critérios a seguir se aplicarem a qualquer momento, desde a triagem até o dia 1 antes da administração do tratamento do estudo:

  • Os pacientes devem ter 18 anos de idade ou mais.
  • IPSS-R definiu MDS intermediária, IPSS definiu MDS intermediária 2 ou de alto risco, LB AML ou CMML (com sintomas), conforme confirmado por exame de sangue completo recente, biópsia de medula óssea e teste citogenético. OBSERVAÇÃO: Os pacientes com SMD intermediário definidos pela IPSS-R estão limitados a menos de 50% dos pacientes inscritos.
  • Expectativa de vida de pelo menos 6 meses.
  • Status de Desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 a 2 inclusive.
  • O paciente deve ser capaz de cooperar e concluir tarefas (incluindo tarefas como questionários eletrônicos em dispositivos digitais) nos 4 meses seguintes.
  • O paciente deve ser capaz de identificar um cuidador para participar do preenchimento do cTPMQ.

Para cuidadores:

• Cuidador principal de um paciente que atende a todos os critérios de inclusão (ou seja, um paciente que atende aos critérios definidos acima).

Para Clínicos:

• Médico que atende pacientes que atendem a todos os critérios de inclusão (ou seja, trata pacientes que atendem aos critérios definidos acima).

Critério de exclusão:

Para Pacientes:

Os pacientes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

  • Pacientes com hipersensibilidade conhecida aos tratamentos do estudo decitabina/cedazuridina ou azacitidina oral.
  • Pacientes com tumores hepáticos malignos avançados.
  • Doentes com compromisso renal grave (depuração da creatinina <30 mL/min).
  • Pacientes que receberam agentes hipometilantes (HMA) anteriormente.
  • Pacientes que estão recebendo lenalidomida ou estão recebendo outras terapias fora do padrão de atendimento (SOC).
  • Recebimento de qualquer imunoterapia, qualquer terapia anti-câncer sistêmica convencional ou experimental dentro de 5 meias-vidas da droga ou dentro de 4 semanas antes da primeira dose do tratamento do estudo (o que for mais longo).
  • Qualquer condição médica, psicológica, social ou outra que, na visão do investigador, possa interferir no estudo, adesão ou colocar o paciente em risco.
  • Serão excluídos do estudo os participantes que não sejam fluentes em inglês, ou que não saibam ler ou escrever em inglês.

Para cuidadores:

Os cuidadores são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

  • Eles são cuidadores de um paciente que atende a qualquer um dos critérios de exclusão listados acima.
  • Eles são parentes de um funcionário da clínica de investigação ou patrocinador (por exemplo, Investigador, coordenador do estudo)

Para Clínicos:

• Os médicos serão excluídos da participação no estudo se forem parentes de um funcionário da clínica de investigação ou patrocinador (por exemplo, Investigador, Coordenador do Estudo).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: ABBA
Ciclo 1: Decitabina/cedazuridina oral; Ciclo 2: Azacitidina subcutânea; Ciclo 3: Azacitidina subcutânea; Ciclo 4: Decitabina/cedazuridina oral
Medicamento: Azacitidina subcutânea
Azacitidina subcutânea, 75mg/m2, 7 dias
Medicamento: Decitabina/cedazuridina oral
Decitabina oral 35mg/cedazuridina 100mg, uma vez ao dia, 5 dias
Comparador Ativo: BAAB
Ciclo 1: Azacitidina subcutânea; Ciclo 2: Decitabina/cedazuridina oral; Ciclo 3: Decitabina/cedazuridina oral; Ciclo 4: Azacitidina subcutânea
Medicamento: Azacitidina subcutânea
Azacitidina subcutânea, 75mg/m2, 7 dias
Medicamento: Decitabina/cedazuridina oral
Decitabina oral 35mg/cedazuridina 100mg, uma vez ao dia, 5 dias

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Proporção de pacientes que relataram preferência por decitabina/cedazuridina oral versus azacitidina subcutânea no questionário de preferência de tratamento do paciente no questionário de mielodisplasia (pTPMQ)
Prazo: Antes do início do ciclo 3 (cada ciclo é de 28 dias)
Antes do início do ciclo 3 (cada ciclo é de 28 dias)
Proporção de pacientes que relataram preferência por decitabina/cedazuridina oral versus azacitidina subcutânea no pTPMQ
Prazo: Antes do início do ciclo 5 (cada ciclo é de 28 dias)
Antes do início do ciclo 5 (cada ciclo é de 28 dias)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Proporção de cuidadores que relatam preferência por decitabina/cedazuridina oral versus azacitidina subcutânea no questionário de preferência de tratamento do cuidador em mielodisplasia (cTPMQ)
Prazo: Antes do início do ciclo 3 (cada ciclo é de 28 dias)
Antes do início do ciclo 3 (cada ciclo é de 28 dias)
Proporção de cuidadores que relataram preferência por decitabina/cedazuridina oral versus azacitidina subcutânea no cTPMQ
Prazo: Antes do início do ciclo 5 (cada ciclo é de 28 dias)
Antes do início do ciclo 5 (cada ciclo é de 28 dias)
Proporção de médicos que relataram preferência por decitabina/cedazuridina oral versus azacitidina subcutânea no questionário de preferência de tratamento médico no questionário de mielodisplasia (mTPMQ)
Prazo: Antes do início do ciclo 4 (cada ciclo é de 28 dias)
Antes do início do ciclo 4 (cada ciclo é de 28 dias)
Proporção de médicos que relataram preferência por decitabina/cedazuridina oral versus azacitidina subcutânea no mTPMQ
Prazo: Fim do estudo (EOS) dia 28
Fim do estudo (EOS) dia 28
Proporção de médicos que escolhem decitabina/cedazuridina oral versus azacitidina subcutânea para a continuação do tratamento e razões para a escolha do tratamento com base no mTPMQ
Prazo: Ciclo 5, Dia 1 (cada ciclo tem 28 dias)
Ciclo 5, Dia 1 (cada ciclo tem 28 dias)
Diferença na qualidade de vida entre decitabina/cedazuridina oral e azacitidina subcutânea avaliada usando o EQ-5D-5L em pacientes com síndrome mielodisplásica, leucemia mielomonocítica crônica e leucemia mielóide aguda de baixa explosão
Prazo: Ciclo 1, Dia 1 (cada ciclo tem 28 dias)
Ciclo 1, Dia 1 (cada ciclo tem 28 dias)
Diferença na qualidade de vida entre decitabina/cedazuridina oral e azacitidina subcutânea, conforme avaliado pelo EORTC QLQ-C30 em pacientes com Síndrome Mielodisplásica, Leucemia Mielomonocítica Crônica e Leucemia Mielóide Aguda Low-Blast
Prazo: Ciclo 1, Dia 1 (cada ciclo tem 28 dias)
Ciclo 1, Dia 1 (cada ciclo tem 28 dias)
Diferença na qualidade de vida entre decitabina/cedazuridina oral e azacitidina subcutânea avaliada usando o EQ-5D-5L em pacientes com síndrome mielodisplásica, leucemia mielomonocítica crônica e leucemia mielóide aguda de baixa explosão
Prazo: Ciclo 3, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Ciclo 3, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Diferença na qualidade de vida entre decitabina/cedazuridina oral e azacitidina subcutânea, conforme avaliado pelo EORTC QLQ-C30 em pacientes com Síndrome Mielodisplásica, Leucemia Mielomonocítica Crônica e Leucemia Mielóide Aguda Low-Blast
Prazo: Ciclo 3, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Ciclo 3, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Diferença na qualidade de vida entre decitabina/cedazuridina oral e azacitidina subcutânea avaliada usando o EQ-5D-5L em pacientes com síndrome mielodisplásica, leucemia mielomonocítica crônica e leucemia mielóide aguda de baixa explosão
Prazo: Ciclo 4, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Ciclo 4, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Diferença na qualidade de vida entre decitabina/cedazuridina oral e azacitidina subcutânea avaliada usando o EORTC QLQ-C30 em pacientes com síndrome mielodisplásica, leucemia mielomonocítica crônica e leucemia mielóide aguda de baixa explosão
Prazo: Ciclo 4, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Ciclo 4, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Diferença na qualidade de vida entre decitabina/cedazuridina oral e azacitidina subcutânea avaliada usando o EQ-5D-5L em pacientes com síndrome mielodisplásica, leucemia mielomonocítica crônica e leucemia mielóide aguda de baixa explosão
Prazo: Ciclo 5, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Ciclo 5, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Diferença na qualidade de vida entre decitabina/cedazuridina oral e azacitidina subcutânea, conforme avaliado pelo EORTC QLQ-C30 em pacientes com Síndrome Mielodisplásica, Leucemia Mielomonocítica Crônica e Leucemia Mielóide Aguda Low-Blast
Prazo: Ciclo 5, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Ciclo 5, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Diferença na qualidade de vida entre decitabina/cedazuridina oral e azacitidina subcutânea avaliada usando o EQ-5D-5L em pacientes com síndrome mielodisplásica, leucemia mielomonocítica crônica e leucemia mielóide aguda de baixa explosão
Prazo: Ciclo 6, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Ciclo 6, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Diferença na qualidade de vida entre decitabina/cedazuridina oral e azacitidina subcutânea, conforme avaliado pelo EORTC QLQ-C30 em pacientes com Síndrome Mielodisplásica, Leucemia Mielomonocítica Crônica e Leucemia Mielóide Aguda Low-Blast
Prazo: Ciclo 6, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
Ciclo 6, Dia 5 (cada ciclo tem 28 dias)
A diferença na incidência de descontinuação do tratamento e razões para a descontinuação do tratamento
Prazo: Linha de base (pré-intervenção) até a conclusão do estudo (até 6 ciclos de tratamento onde cada ciclo é de 28 dias)
Linha de base (pré-intervenção) até a conclusão do estudo (até 6 ciclos de tratamento onde cada ciclo é de 28 dias)
Incidência e gravidade dos eventos adversos a critério do médico do estudo.
Prazo: Linha de base (pré-intervenção) até a conclusão do estudo (até 6 ciclos de tratamento onde cada ciclo é de 28 dias)
Linha de base (pré-intervenção) até a conclusão do estudo (até 6 ciclos de tratamento onde cada ciclo é de 28 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Otsuka Australia Pharmaceutical Pty Ltd

Investigadores

  • Investigador principal: Anoop Enjeti, Calvary Mater Newcastle, Edith Street, Waratah, NSW 2298 Australia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Real)

6 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de abril de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de maio de 2023

Primeira postagem (Real)

1 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de março de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 393-419-00041

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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