Validace klinické hodnotící stupnice specifické pro alternující hemiplegii (TREAT-AHC)
Střídavá hemiplegie dětství (AHC) je velmi vzácná neurologická porucha genetického původu, kombinující záchvatovité epizody a neurovývojové postižení. Toto onemocnění je obecně sporadické a jeho incidence se odhaduje na 1 ze 100 000 porodů, přičemž celosvětově je publikováno asi 500 případů. Skutečná prevalence AHC může být podhodnocena kvůli nedostatečnému pochopení onemocnění a vysokému stupni fenotypové heterogenity.
Je třeba poznamenat, že k dnešnímu dni je obtížné homogenním způsobem hodnotit klinické charakteristiky pacientů s AHC. Nedostatek klinických výsledků specifických pro onemocnění proto představuje kritický uzel pro pokrok ve výzkumu AHC. Kromě toho je pro lékaře velmi důležité a užitečné rozpoznání vzorce pohybových poruch a schopnost klasifikovat jejich závažnost. Homogenní hodnocení onemocnění pomůže naplánovat rehabilitační a farmakologické intervence, usnadní sledování výsledků léčby a předpovídá prognózu.
To je důvod, proč byla ve spolupráci s klinickými týmy z konsorcia IAHRC vyvinuta hodnotící stupnice AHC.
Stupnice již byla testována a ověřena na italských a španělských pacientech. Cílem této studie je proto ověřit použití stejné škály na naší francouzské populaci pacientů s AHC. Hypotézou studie je, že praktické použití této škály specifické pro alternující hemiplegii je reprodukovatelné. Za tímto účelem budou všechny položky na škále nezávisle pro každého pacienta bodovány 4 neuropediatry s odbornými znalostmi v dané nemoci, aby byla pozorována reprodukovatelnost výsledků získaných pomocí této škály. Váha bude použita pro dvacet pacientů s AHC všech věkových kategorií.
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Francie, 69500
- Service d'épileptologie clinique, des troubles du sommeil et de neurologie fonctionnelle de l'enfant
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient s potvrzenou diagnózou AHC, neomezené věkové rozmezí 0-99 let
- Alespoň jeden rodič a/nebo zákonný zástupce, který rozumí a hovoří národním jazykem
Dospělí pacienti:
- Shromáždění nesouhlasu pacienta a/nebo jeho zákonného zástupce
Nezletilí pacienti:
- Shromažďování nesouhlasu od rodičů/zákonných zástupců
Kritéria vyloučení:
- Odmítnutí pacienta zúčastnit se studie
- Pacient pod soudní ochranou, neschopen dát souhlas
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti se střídavou hemiplegií
Pacienti se střídavou hemiplegií ve věku od 0 do 99 let
|
rozhovor s neurologem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Složený primární cílový bod: - chybějící údaje ze škály <5 - průměrné skóre ve srovnání mezi 4 neurology se blíží středu škály, tj. efekty podlahy a stropu jsou < 20 % a statistiky šikmosti jsou mezi 21 a 11
Časové okno: Při zařazení
|
Všechny statistické testy budou provedeny pomocí statistického softwaru SPSS verze 24.0 a P < 0,05 bude považováno za významné. Validace použití škály na základě výsledků získaných nezávisle 4 expertními neurology za použití složeného primárního koncového bodu sestávajícího ze tří kritérií:
|
Při zařazení
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 69HCL23_0804
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .