Validatie van een klinische beoordelingsschaal die specifiek is voor afwisselende hemiplegie (TREAT-AHC)
Alternerende hemiplegie in de kindertijd (AHC) is een zeer zeldzame neurologische aandoening van genetische oorsprong, die paroxismale episoden en neurologische ontwikkelingsstoornissen combineert. De ziekte komt over het algemeen sporadisch voor en de incidentie ervan wordt geschat op 1 op de 100.000 geboorten, waarbij wereldwijd ongeveer 500 gevallen zijn gepubliceerd. De werkelijke prevalentie van AHC kan worden onderschat vanwege een gebrek aan inzicht in de ziekte en een hoge mate van fenotypische heterogeniteit.
Opgemerkt moet worden dat het tot op heden moeilijk is om de klinische kenmerken van AHC-patiënten op een homogene manier te beoordelen. Het gebrek aan ziektespecifieke klinische uitkomstmaten vormt daarom een cruciaal knooppunt voor het bevorderen van AHC-onderzoek. Bovendien zijn herkenning van het patroon van bewegingsstoornissen en het vermogen om de ernst ervan te classificeren erg belangrijk en nuttig voor de arts. Homogene ziektebeoordeling zal helpen bij het plannen van revalidatie- en farmacologische interventies, het monitoren van behandelingsresultaten vergemakkelijken en de prognose voorspellen.
Daarom is er in samenwerking met klinische teams van het IAHCRC-consortium een AHC-beoordelingsschaal ontwikkeld.
De schaal is al getest en gevalideerd bij Italiaanse en Spaanse patiënten. Het doel van deze studie is daarom om het gebruik van dezelfde schaal op onze Franse populatie van AHC-patiënten te valideren. De hypothese van het onderzoek is dat het praktische gebruik van deze schaal, specifiek voor alternerende hemiplegie, reproduceerbaar is. Daartoe zullen alle items op de schaal voor elke patiënt onafhankelijk worden gescoord door 4 neuropediaters met expertise in de ziekte, om de reproduceerbaarheid van de met deze schaal verkregen resultaten te observeren. De schaal zal worden gebruikt voor twintig AHC-patiënten van alle leeftijden.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Frankrijk, 69500
- Service d'épileptologie clinique, des troubles du sommeil et de neurologie fonctionnelle de l'enfant
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt met bevestigde diagnose AHC, onbeperkte leeftijdscategorie 0-99 jaar
- Ten minste één ouder en/of wettelijke voogd die de nationale taal begrijpt en spreekt
Volwassen patiënten:
- Verzameling van het niet-verzet van de patiënt en/of zijn wettelijke vertegenwoordiger
Kleine patiënten:
- Verzamelen van geen bezwaar van ouders/voogden
Uitsluitingscriteria:
- Weigering van de patiënt om deel te nemen aan het onderzoek
- Patiënt onder gerechtelijke bescherming, kan geen toestemming geven
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met afwisselende hemiplegie
Patiënten met afwisselende hemiplegie, van 0 tot 99 jaar oud
|
gesprek met neuroloog
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Samengesteld primair eindpunt: - ontbrekende gegevens op de schaal < 5 - gemiddelde scores vergeleken tussen de 4 neurologen liggen dicht bij het middelpunt van de schaal, d.w.z. de vloer- en plafondeffecten zijn < 20% en de scheefheidsstatistieken liggen tussen 21 en 11
Tijdsspanne: Bij opname
|
Alle statistische tests worden uitgevoerd met behulp van de statistische software SPSS versie 24.0, en P < 0,05 wordt als significant beschouwd. Validatie van het gebruik van de schaal op basis van de resultaten die onafhankelijk zijn verkregen door de 4 deskundige neurologen met behulp van een samengesteld primair eindpunt dat uit drie criteria bestaat:
|
Bij opname
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 69HCL23_0804
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .