Validierung einer klinischen Bewertungsskala speziell für alternierende Hemiplegie (TREAT-AHC)
Die alternierende Hemiplegie im Kindesalter (AHC) ist eine sehr seltene neurologische Erkrankung genetischen Ursprungs, die paroxysmale Episoden und neurologische Entwicklungsstörungen kombiniert. Die Krankheit tritt im Allgemeinen sporadisch auf und ihre Inzidenz wird auf 1 von 100.000 Geburten geschätzt, wobei weltweit etwa 500 Fälle veröffentlicht wurden. Die tatsächliche Prävalenz von AHC wird möglicherweise aufgrund mangelnden Verständnisses der Krankheit und eines hohen Grades an phänotypischer Heterogenität unterschätzt.
Es ist zu beachten, dass es bisher schwierig ist, die klinischen Merkmale von AHC-Patienten homogen zu beurteilen. Das Fehlen krankheitsspezifischer klinischer Ergebnismessungen stellt daher einen entscheidenden Knotenpunkt für die Weiterentwicklung der AHC-Forschung dar. Darüber hinaus sind das Erkennen des Musters von Bewegungsstörungen und die Fähigkeit, deren Schweregrad einzuordnen, für den Kliniker sehr wichtig und nützlich. Eine homogene Krankheitsbeurteilung hilft bei der Planung rehabilitativer und pharmakologischer Interventionen, erleichtert die Überwachung der Behandlungsergebnisse und prognostiziert die Prognose.
Aus diesem Grund wurde in Zusammenarbeit mit klinischen Teams des IAHCRC-Konsortiums eine AHC-Bewertungsskala entwickelt.
Die Skala wurde bereits an italienischen und spanischen Patienten getestet und validiert. Das Ziel dieser Studie besteht daher darin, die Verwendung derselben Skala bei unserer französischen Population von AHC-Patienten zu validieren. Die Hypothese der Studie ist, dass die praktische Anwendung dieser für alternierende Hemiplegie spezifischen Skala reproduzierbar ist. Zu diesem Zweck werden alle Punkte der Skala für jeden Patienten unabhängig von 4 Neuropädiatern mit Erfahrung in der Krankheit bewertet, um die Reproduzierbarkeit der mit dieser Skala erzielten Ergebnisse zu beobachten. Die Skala wird für zwanzig AHC-Patienten jeden Alters verwendet.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
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Rhone
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Bron, Rhone, Frankreich, 69500
- Service d'épileptologie clinique, des troubles du sommeil et de neurologie fonctionnelle de l'enfant
-
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patient mit bestätigter AHC-Diagnose, uneingeschränkte Altersspanne 0–99 Jahre
- Mindestens ein Elternteil und/oder Erziehungsberechtigter, der die Landessprache versteht und spricht
Erwachsene Patienten:
- Einholung der Nichteinspruchsfreiheit des Patienten und/oder seines gesetzlichen Vertreters
Kleinere Patienten:
- Sammlung von Nichteinwänden der Eltern/Erziehungsberechtigten
Ausschlusskriterien:
- Weigerung des Patienten, an der Studie teilzunehmen
- Patient unter gerichtlichem Schutz, nicht in der Lage, seine Einwilligung zu erteilen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Patienten mit alternierender Hemiplegie
Patienten mit alternierender Hemiplegie im Alter von 0 bis 99 Jahren
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Interview mit einem Neurologen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Zusammengesetzter primärer Endpunkt: - fehlende Daten auf der Skala <5 - die zwischen den vier Neurologen verglichenen Durchschnittswerte liegen nahe am Mittelwert der Skala, d. h. Boden- und Deckeneffekte sind < 20 %, und die Schiefestatistik liegt zwischen 21 und 11
Zeitfenster: Bei der Inklusion
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Alle statistischen Tests werden mit der Statistiksoftware SPSS Version 24.0 durchgeführt und P < 0,05 wird als signifikant angesehen. Validierung der Verwendung der Skala auf der Grundlage der unabhängig von den vier erfahrenen Neurologen erzielten Ergebnisse unter Verwendung eines zusammengesetzten primären Endpunkts, der aus drei Kriterien besteht:
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Bei der Inklusion
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 69HCL23_0804
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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