Validation d'une échelle d'évaluation clinique spécifique à l'hémiplégie alternée (TREAT-AHC)
L'hémiplégie alternée de l'enfance (AHC) est un trouble neurologique très rare d'origine génétique, associant épisodes paroxystiques et troubles du développement neurologique. La maladie est généralement sporadique et son incidence a été estimée à 1 naissance sur 100 000, avec environ 500 cas publiés dans le monde. La véritable prévalence de l’AHC peut être sous-estimée en raison d’un manque de compréhension de la maladie et d’un degré élevé d’hétérogénéité phénotypique.
Il convient de noter qu’à ce jour, il est difficile d’évaluer les caractéristiques cliniques des patients AHC de manière homogène. Le manque de mesures des résultats cliniques spécifiques à une maladie constitue donc un élément essentiel pour faire progresser la recherche sur l’AHC. De plus, la reconnaissance des types de troubles du mouvement et la capacité de classer leur gravité sont très importantes et utiles pour le clinicien. Une évaluation homogène de la maladie aidera à planifier les interventions de réadaptation et pharmacologiques, facilitera le suivi des résultats du traitement et prédit le pronostic.
C'est pourquoi une échelle d'évaluation AHC a été développée en collaboration avec les équipes cliniques du consortium IAHCRC.
L'échelle a déjà été testée et validée sur des patients italiens et espagnols. Le but de cette étude est donc de valider l'utilisation de cette même échelle sur notre population française de patients AHC. L'hypothèse de l'étude est que l'utilisation pratique de cette échelle spécifique à l'hémiplégie alternée est reproductible. A cet effet, tous les items de l'échelle seront notés indépendamment pour chaque patient par 4 neuropédiatres experts de la maladie, afin d'observer la reproductibilité des résultats obtenus avec cette échelle. L'échelle sera utilisée pour vingt patients AHC de tous âges.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Rhone
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Bron, Rhone, France, 69500
- Service d'épileptologie clinique, des troubles du sommeil et de neurologie fonctionnelle de l'enfant
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Patient avec un diagnostic confirmé d'AHC, tranche d'âge sans restriction 0-99 ans
- Au moins un parent et/ou tuteur légal qui comprend et parle la langue nationale
Patients adultes :
- Recueil de la non-opposition du patient et/ou de son représentant légal
Patients mineurs :
- Recueil de non-opposition des parents/tuteurs
Critère d'exclusion:
- Refus du patient de participer à l'étude
- Patient sous protection judiciaire, incapable de donner son consentement
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Patients présentant une hémiplégie alternée
Patients atteints d'hémiplégie alternée, de 0 à 99 ans
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entretien avec un neurologue
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Critère principal composite : - données manquantes sur l'échelle < 5 - les scores moyens comparés entre les 4 neurologues sont proches du milieu de l'échelle, soit les effets plancher et plafond sont < 20 %, et les statistiques d'asymétrie sont comprises entre 21 et 11.
Délai: A l'inclusion
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Tous les tests statistiques seront effectués à l'aide du logiciel statistique SPSS version 24.0 et P <0,05 sera considéré comme significatif. Validation de l'utilisation de l'échelle sur la base des résultats obtenus indépendamment par les 4 neurologues experts sur un critère principal composite composé de trois critères :
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A l'inclusion
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 69HCL23_0804
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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