Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a počáteční účinnost jednorázové intravenózní infuze JWK007 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

7. září 2026 aktualizováno: Xingchen Peng, West China Hospital
Tato studie je jednocentrová, jednoramenná, nerandomizovaná, otevřená, nekontrolovaná, prospektivní klinická studie s eskalací dávky navržená k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti injekce JWK007 u pediatrických pacientů s DMD. Svalová dystrofie (DMD).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

DMD je vzácná genetická porucha, která postihuje především muže. Toto onemocnění je úzce spojeno s mutacemi v genu DMD lokalizovaném na X chromozomu. Gen DMD kóduje protein známý jako dystrofin, který hraje klíčovou roli při poskytování základní strukturální a ochranné podpory ve svalech. Léky pro genovou terapii využívající Adeno-Associated Virus (AAV) jako vektor mají příslib nabídnout pohodlnou, účinnou a bezpečnou možnost léčby pro pacienty s DMD. Proto jsme nezávisle vyvinuli a navrhli vstřikování JWK007. Studie bude zahrnovat dvě dávkovači skupiny a bude používat '3+3' návrh eskalace dávky, postupné zvyšování dávek sekvenčním vzestupným způsobem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • West China Hospital, Sichuan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Za zařazení mohou být považováni účastníci splňující všechna následující kritéria:

  1. Muž ve věku 5 až 10 let (včetně).
  2. Diagnóza Duchennovy svalové dystrofie (DMD) potvrzená anamnézou a genetickým testováním, charakterizovaná mutací posunu čtecího rámce (delece nebo duplikace) nebo předčasnou mutací stop kodonu v genu DMD mezi exony 18 až 58.
  3. Podprůměrný výkon při testování motoriky.
  4. Schopnost spolupracovat při testování motoriky.
  5. Tolerance pro svalovou biopsii v anestezii bez kontraindikací pro biopsii.
  6. Účastníci museli užívat stabilní dávku perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 12 týdnů před screeningem a očekávaná dávka by měla zůstat konstantní po celou dobu studie, s výjimkou úprav souvisejících se změnami tělesné hmotnosti.

Kritéria vyloučení:

Účastníci splňující jedno z následujících kritérií nejsou způsobilí pro zařazení:

  1. Aktivní virová infekce založená na klinických pozorováních.
  2. Známky kardiomyopatie, včetně echokardiogramu s ejekční frakcí pod 40 %.
  3. Sérologický důkaz infekce HIV nebo infekce hepatitidou B nebo C.
  4. Diagnóza (nebo probíhající léčba) autoimunitního onemocnění.
  5. Abnormální laboratorní hodnoty považované za klinicky významné (GGT > 3XULN, bilirubin ≥ 3,0 mg/dl, kreatinin ≥ 1,8 mg/dl, Hgb < 80 nebo > 180 g/l; WBC > 18,5*10^9/l).
  6. Souběžné onemocnění nebo požadavek na chronickou medikamentózní léčbu, které podle názoru PI vytváří zbytečná rizika pro přenos genů.
  7. Subjekty s titry neutralizačních protilátek AAVrh74 > 1:400, jak bylo stanoveno imunotestem ELISA.
  8. Má zdravotní stav nebo polehčující okolnost, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit schopnost subjektu dodržet protokol požadované testování nebo postupy nebo ohrozit pohodu, bezpečnost nebo klinickou interpretovatelnost subjektu.
  9. Těžká infekce (např. pneumonie, pyelonefritida nebo meningitida) během 4 týdnů před návštěvou genového transferu (zápis může být odložen).
  10. Během posledních 6 měsíců před screeningem pro tuto studii obdržel jakoukoli zkoumanou medikaci (jinou než kortikosteroidy) nebo medikaci na přeskočení exonu (včetně ExonDys 51), experimentální nebo jinou.
  11. Podstoupil jakýkoli typ genové terapie, buněčnou terapii (např. transplantace kmenových buněk) nebo CRISPR/Cas9.
  12. Rodina nechce zveřejňovat účast pacienta na studii u lékaře primární péče a dalších poskytovatelů zdravotní péče

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: JWK007 (AAVM101-µDys)
JWK007 injekce využívá AAVM101, odvozený kapsid AAVrh74 upravený pro lepší cílení na svaly, jako svůj virový vektor. Protože plná délka genu dystrofin překračuje konvenční kapacitu balení rAAV (< 5,0 kb), JWK007 dodává nezávisle navržený mikro-dystrofin (μDystrophin) gen. Výsledný μDystrophin protein si zachovává nezbytné funkční domény, včetně struktur kritických pro podporu aktivity neuronální oxid dusnatý syntázy (nNOS) a vazby na membránu.
Biologický: JWK007 Jednorázové nitrožilní podání infuze
Každý pacient dostane jednu nitrožilní infuzi JWK007 v dávce 1,0 × 10^14 vg/kg.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
nežádoucí příhody
Časové okno: 5 let
Nežádoucí účinky definované jako počet účastníků s nežádoucími účinky podle CTCAE v5.0
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Ambulantní hodnocení North Star
Časové okno: 5 let
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) je klinický nástroj používaný k hodnocení motorických funkcí a ambulantních schopností dětí a dospívajících s neuromuskulárními poruchami, jako je Duchennova svalová dystrofie.
5 let
Šestiminutový test chůze
Časové okno: 5 let
vzdálenost, kterou pacient ušel za šest minut
5 let
Test chůze/běh na 10 metrů
Časové okno: 5 let
Čas, který trvá ujít 100 metrů
5 let
kreatinkináza
Časové okno: 5 let
Změny hladin CK v oběhu
5 let
exprese genu pro mikro-dystrofin
Časové okno: 6 měsíců
Základní svalové biopsie pro expresi dystrofinu budou provedeny mezi -30 a -7 dny před léčbou u všech subjektů. Všechny subjekty podstoupí biopsii po léčbě v den 180. Exprese mikrodystrofinového genu byla kvantifikována (imunofluorescence a Western blot analýza) a porovnána před a po svalové biopsii.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

West China Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xingchen Xingchen, Ph.D, West China Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

13. listopadu 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

2. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. září 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2023-1285

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit