Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und anfänglichen Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von JWK007 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

7. September 2026 aktualisiert von: Xingchen Peng, West China Hospital
Bei dieser Studie handelt es sich um eine einzentrische, einarmige, nicht randomisierte, offene, nicht kontrollierte prospektive klinische Studie mit Dosiseskalation, die darauf abzielt, die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit der JWK007-Injektion bei pädiatrischen Patienten mit Duchenne zu bewerten Muskeldystrophie (DMD).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

DMD ist eine seltene genetische Erkrankung, die hauptsächlich Männer betrifft. Diese Krankheit ist eng mit Mutationen im DMD-Gen auf dem X-Chromosom verbunden. Das DMD-Gen kodiert für ein Protein namens Dystrophin, das eine entscheidende Rolle bei der Bereitstellung wesentlicher struktureller und schützender Unterstützung in den Muskeln spielt. Gentherapeutika, die das Adeno-assoziierte Virus (AAV) als Vektor verwenden, versprechen, eine bequeme, wirksame und sichere Behandlungsoption für DMD-Patienten anzubieten. Aus diesem Grund haben wir die JWK007-Injektion unabhängig entwickelt und entworfen. Die Studie wird zwei Dosierungsgruppen umfassen und ein „3+3“-Dosiseskalationsdesign anwenden, bei dem die Dosierungen sequentiell und aufsteigend schrittweise erhöht werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • West China Hospital, Sichuan University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Teilnehmer, die alle der folgenden Kriterien erfüllen, können für die Aufnahme in Betracht gezogen werden:

  1. Männlich, im Alter von 5 bis 10 Jahren (einschließlich).
  2. Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), bestätigt durch Anamnese und Gentests, gekennzeichnet durch eine Frameshift-Mutation (Deletion oder Duplikation) oder eine vorzeitige Stop-Codon-Mutation im DMD-Gen zwischen den Exons 18 bis 58.
  3. Unterdurchschnittliche Leistung bei motorischen Beurteilungstests.
  4. Fähigkeit zur Mitarbeit bei motorischen Beurteilungstests.
  5. Toleranz für Muskelbiopsie unter Narkose ohne Kontraindikationen für eine Biopsie.
  6. Die Teilnehmer müssen vor dem Screening mindestens 12 Wochen lang eine stabile Dosis oraler Kortikosteroide eingenommen haben und die erwartete Dosis sollte während der gesamten Studie konstant bleiben, mit Ausnahme von Anpassungen im Zusammenhang mit Veränderungen des Körpergewichts.

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, sind von der Aufnahme ausgeschlossen:

  1. Aktive Virusinfektion basierend auf klinischen Beobachtungen.
  2. Anzeichen einer Kardiomyopathie, einschließlich Echokardiogramm mit einer Ejektionsfraktion unter 40 %.
  3. Serologischer Nachweis einer HIV-Infektion oder einer Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Infektion.
  4. Diagnose (oder laufende Behandlung) einer Autoimmunerkrankung.
  5. Abnormale Laborwerte, die als klinisch signifikant gelten (GGT > 3XULN, Bilirubin ≥ 3,0 mg/dl, Kreatinin ≥ 1,8 mg/dl, Hgb < 80 oder > 180 g/l; WBC > 18,5*10^9/l).
  6. Begleiterkrankung oder Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des PI unnötige Risiken für den Gentransfer mit sich bringt.
  7. Probanden mit AAVrh74-neutralisierenden Antikörpertitern > 1:400, bestimmt durch ELISA-Immunoassay.
  8. Liegt ein medizinischer Zustand oder ein mildernder Umstand vor, der nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen könnte, die im Protokoll erforderlichen Tests oder Verfahren einzuhalten, oder das Wohlbefinden, die Sicherheit oder die klinische Interpretierbarkeit des Probanden beeinträchtigen könnte.
  9. Schwere Infektion (z. Lungenentzündung, Pyelonephritis oder Meningitis) innerhalb von 4 Wochen vor dem Gentransfer-Besuch (die Anmeldung kann verschoben werden).
  10. Hat in den letzten 6 Monaten vor dem Screening für diese Studie Prüfmedikamente (außer Kortikosteroiden) oder Exon-Skipping-Medikamente (einschließlich ExonDys 51), experimentell oder anderweitig, erhalten.
  11. Hat irgendeine Art von Gentherapie, zellbasierter Therapie (z. B. Stammzelltransplantation) oder CRISPR/Cas9.
  12. Die Familie möchte die Teilnahme des Patienten an der Studie nicht gegenüber dem Hausarzt und anderen medizinischen Anbietern offenlegen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: JWK007 (AAVM101-µDys)
JWK007-Injektion nutzt AAVM101, ein von AAVrh74 abgeleitetes Kapsid, das für eine verbesserte Muskeltargetierung entwickelt wurde, als viralen Vektor. Da das vollständige Dystrophin-Gen die konventionelle rAAV-Verpackungskapazität (< 5,0 kb) überschreitet, liefert JWK007 ein unabhängig entworfenes Mikro-Dystrophin (μDystrophin)-Gen. Das resultierende μDystrophin-Protein behält essentielle Funktionsdomänen, einschließlich Strukturen, die für die Förderung der neuronalen Stickstoffmonoxid-Synthase (nNOS)-Aktivität und Membranbindung entscheidend sind.
Biologisch: JWK007 Einzelne intravenöse Infusionsverabreichung
Jeder Patient erhält eine einzige intravenöse Infusion von JWK007 in einer Dosis von 1,0 × 10^14 vg/kg.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 5 Jahre
Unerwünschte Ereignisse sind definiert als die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v5.0
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ambulante Beurteilung von North Star
Zeitfenster: 5 Jahre
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ist ein klinisches Instrument zur Beurteilung der motorischen Funktion und der Gehfähigkeit von Kindern und Jugendlichen mit neuromuskulären Erkrankungen wie Duchenne-Muskeldystrophie.
5 Jahre
Sechs-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: 5 Jahre
die Strecke, die der Patient in sechs Minuten zurückgelegt hat
5 Jahre
10-Meter-Geh-/Lauftest
Zeitfenster: 5 Jahre
Die Zeit, die man braucht, um 100 Meter zu laufen
5 Jahre
Kreatinkinase
Zeitfenster: 5 Jahre
Veränderungen der zirkulierenden CK-Spiegel
5 Jahre
die Expression des Micro-Dystrophin-Gens
Zeitfenster: 6 Monate
Zu Beginn werden bei allen Probanden zwischen -30 und -7 Tagen vor der Behandlung Muskelbiopsien zur Untersuchung der Dystrophin-Expression durchgeführt. Alle Probanden werden am 180. Tag einer Nachbehandlungsbiopsie unterzogen. Die Mikrodystrophin-Genexpression wurde quantifiziert (Immunfluoreszenz- und Western-Blot-Analyse) und vor und nach der Muskelbiopsie verglichen.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

West China Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Xingchen Xingchen, Ph.D, West China Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

13. November 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

13. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2023-1285

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren