Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Efgartigimod u akutní neuromyelitidy s poruchami optického spektra

1. listopadu 2023 aktualizováno: Feng Jinzhou

Účinnost a bezpečnost efgartigimodu v akutní fázi neuromyelitidy Poruchy optického spektra – multicentrická, kontrolovaná, retrospektivní studie ze skutečného slova

Tato studie si klade za cíl retrospektivně prozkoumat bezpečnost a účinnost Efgartigimodu u pacientů s akutní fází neuromyelitis optica disorder (NMOSD).

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, kontrolovaná, retrospektivní studie v reálném světě, jejímž cílem je porovnat bezpečnost a účinnost intravenózního methylprednisolonu (IVMP) s přídavnou léčbou injekční aplikací Efgartigimod s léčbou IVMP u pacientů s akutní NMOSD. Zapsáno bude 24 pacientů ze 6 center v Číně.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

24

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

NMOSD pacienti s akutními záchvaty

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1. Věk ≥ 18 let s anti-AQP4-IgG séropozitivní NMOSD, jak je definováno diagnostickými kritérii NMOSD z roku 2015 IPND (Mezinárodní panel pro diagnostiku NMO).
  • 2. Pacienti v akutní fázi NMOSD (definice akutní fáze: nové neurologické symptomy nebo zhoršení stávajících symptomů během 30 dnů před léčbou, trvající alespoň 24 hodin bez horečky), kteří měli slabou odpověď na IVMP a aniž by dostali druhou -line terapie, jako je výměna plazmy nebo následně intravenózní imunoglobulin (slabá odpověď je definována jako snížení skóre EDSS o: I. <1,0 od výchozího skóre EDSS, když bylo výchozí skóre <=5,5 II. < 0,5, když výchozí skóre EDSS > 5,5).
  • 3. Pacienti, kteří byli schváleni pro léčbu efgartigimodem, budou zařazeni do exponované skupiny.
  • 4. Skóre rozšířené škály stavu postižení (EDSS) ≤ 8 a ≥ 2,5 před léčbou.
  • 5. Pacienti dali svůj písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • 1. Kojící a březí samice před léčbou.
  • 2. Účastnil se dalších intervenčních studií do 30 dnů před léčbou.
  • 3. Přijatá výměna plazmy, imunoadsorpce nebo intravenózní imunoglobulinová (IVIG）) terapie během 1 měsíce před léčbou.
  • 4. Historie malignit.
  • 5. V kombinaci s těžkými duševními poruchami a jinými stavy, které nemohou spolupracovat s následným sledováním.
  • 6. Po vyhodnocení odborníky byli pacienti s aktivní hepatitidou, aktivní tuberkulózou nebo jinými zvláštními stavy nezpůsobilí k účasti v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Exponovaná skupina
Intravenózní methylprednisolon (IVMP) plus Efgartigimod
Lék: Intravenózní methylprednisolon (IVMP) a Efgartigimod
IVMP 800-1000 mg/den po dobu 3-5 dnů plus Efgartigimod (Efgartigimod: 10 mg/kg IV v den 1, den 8, den 15 a den 22 po IVMP.)
Kontrolní skupina
IVMP
Lék: IVMP
IVMP 800-1000 mg/den po dobu 3-5 dnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre EDSS (Expanded Disability Status Scale) oproti výchozí hodnotě.
Časové okno: 1 měsíc
Změna skóre EDSS (Expanded Disability Status Scale) od výchozího stavu do 1 měsíce po léčbě (EDSS: minimální skóre 1, maximální skóre 10, vyšší skóre znamená horší výsledek).
1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do prvního relapsu
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Změna skóre EDSS (Expanded Disability Status Scale) oproti výchozí hodnotě.
Časové okno: 3 měsíce, 6 měsíců
Změna skóre EDSS (Expanded Disability Status Scale) z výchozí hodnoty na 3 měsíce, 6 měsíců po léčbě (EDSS: minimální skóre 1, maximální skóre 10, vyšší skóre znamená horší výsledek).
3 měsíce, 6 měsíců
Procento účastníků se zdravotním postižením
Časové okno: 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Zlepšení zdravotního postižení je definováno jako snížení skóre EDSS o: A) ≥1,0 ​​bodu od výchozího skóre EDSS, když bylo výchozí skóre ≤5,5; B) ≥0,5 bodu, když výchozí skóre EDSS > 5,5 (EDSS: minimální skóre 1, maximální skóre 10, vyšší skóre znamená horší výsledek).
1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Změna modifikovaného Rankinova skóre (mRS) od výchozí hodnoty.
Časové okno: 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Změna modifikovaného Rankinova skóre (mRS) od výchozí hodnoty po 1. měsíci, 3. měsíci a 6. měsíci (mRS: minimální skóre 0, maximální skóre 6, vyšší skóre znamená horší výsledek).
1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Počet nových a/nebo zvětšujících se hyperintenzivních lézí T2 zjištěných magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: 6 měsíců
Počet nových a/nebo zvětšujících se hyperintenzivních lézí T2 zjištěných zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) při poslední návštěvě.
6 měsíců
Změna v měřeném testu chůze 25 nohou od základní linie.
Časové okno: 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Změna času potřebného k dokončení měřeného testu chůze 25 stop od základní linie.
1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Počet napadených NMOSD během sledování
Časové okno: 6 měsíců
Počet ošetření NMOSD souvisejících s akutním záchvatem během sledování.
6 měsíců
Změna sérových hladin GFAP oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 1 měsíc, 6 měsíců
Změna sérových hladin GFAP od výchozí hodnoty do poslední návštěvy.
1 měsíc, 6 měsíců
Změna v titrech AQP4-ab oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 1 měsíc, 6 měsíců
Změna titrů AQP4-ab od výchozí hodnoty do poslední návštěvy
1 měsíc, 6 měsíců
Změna hladin NfL v séru oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 1 měsíc, 6 měsíců
Změna sérových hladin NfL od výchozí hodnoty do poslední návštěvy
1 měsíc, 6 měsíců
Změna zrakové ostrosti (VA) od výchozí hodnoty
Časové okno: 1 měsíc, 6 měsíců
Změna zrakové ostrosti (VA) po 1 měsíci 1 a 6 měsíci.
1 měsíc, 6 měsíců
Změny ve skóre EQ-5D-5L od základní linie
Časové okno: 6 měsíců
Změny skóre EQ-5D od výchozího stavu do 6. měsíce (EQ-5D-5L: minimální skóre 5, maximální skóre 25, nižší skóre znamená lepší kvalitu života).
6 měsíců
Změna ztráty vrstvy nervových vláken sítnice (RNFL) oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 1 měsíc, 6 měsíců
Změna ztráty vrstvy nervových vláken sítnice (RNFL) měřená pomocí optické koherentní tomografie (OCT) od výchozí hodnoty v měsíci 1, měsíci 6.
1 měsíc, 6 měsíců
Nežádoucí účinky během léčby a sledování
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Feng Jinzhou

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jinzhou Feng, Ph.D, First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

5. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

5. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

5. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EANMO-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit