- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06118398
Efgartigimod i akutte neuromyelitis optikspektrumforstyrrelser
1. november 2023 opdateret af: Feng Jinzhou
Effektiviteten og sikkerheden af Efgartigimod i den akutte fase af neuromyelitis Optica Spectrum Disorders - en multicentrisk, kontrolleret, retrospektiv undersøgelse med virkelige ord
Denne undersøgelse har til formål at retrospektivt undersøge sikkerheden og effektiviteten af Efgartigimod i den akutte fase hos patienter med neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD).
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et multicenter, kontrolleret, retrospektivt studie fra den virkelige verden, som har til formål at sammenligne sikkerheden og effektiviteten af intravenøs methylprednisolon (IVMP) med Efgartigimod injektion add-on behandling med IVMP behandling hos akutte NMOSD patienter.
Fireogtyve patienter fra 6 centre i Kina vil blive tilmeldt.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
24
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Jinzhou Feng, Ph.D
- Telefonnummer: 02389012487
- E-mail: 203756@cqmu.edu.cn
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
NMOSD-patienter med akutte anfald
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 1. Alder ≥ 18 år med anti-AQP4-IgG seropositiv NMOSD som defineret af 2015 NMOSD diagnostiske kriterier af IPND (International Panel for NMO Diagnosis).
- 2. Patienter i den akutte fase af NMOSD (definition af akut fase: nye neurologiske symptomer eller forværring af eksisterende symptomer inden for 30 dage før modtaget behandling, der varede mindst 24 timer uden feber), som havde dårlig respons på IVMP og uden at have modtaget anden -linjebehandlinger såsom plasmaudveksling eller intravenøst immunglobulin følgelig (Dårlig respons er defineret som en reduktion i EDSS-score på: I. <1,0 fra baseline-EDSS-score, når baseline-score var <=5,5 II. < 0,5 når baseline EDSS-score > 5,5).
- 3. Patienter, der blev godkendt til Efgartigimod-behandling, vil blive inkluderet i den eksponerede gruppe.
- 4. Udvidet handicapstatusskala (EDSS) score ≤ 8 og ≥ 2,5 før behandling.
- 5. Patienter har givet deres skriftlige informerede samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- 1. Diegivende og drægtige hunner før behandling.
- 2. Deltog i andre interventionelle undersøgelser inden for 30 dage før behandling.
- 3. Modtog plasmaudskiftning, immunadsorption eller intravenøs immunglobulin (IVIG) behandling inden for 1 måned før behandling.
- 4. Historie om maligniteter.
- 5. Kombineret med svære psykiske lidelser og andre tilstande, der ikke kan samarbejde med opfølgning.
- 6. Efter at være blevet evalueret af eksperter, patienter med aktiv hepatitis, aktiv tuberkulose eller andre særlige tilstande, som ikke var berettigede til at deltage i denne undersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Udsat gruppe
Intravenøs methylprednisolon (IVMP) plus Efgartigimod
|
IVMP 800-1000mg/dag i 3-5 dage plus Efgartigimod (Efgartigimod: 10mg/kg IV på dag 1, dag 8, dag 15 og dag 22 efter IVMP.)
|
|
Kontrolgruppe
IVMP
|
IVMP 800-1000mg/dag i 3-5 dage.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i Expanded Disability Status Scale (EDSS) score fra baseline.
Tidsramme: 1 måned
|
Ændring i Expanded Disability Status Scale (EDSS)-score fra baseline til 1 måned efter behandling (EDSS: Minimumscore 1, Maksimumscore 10, højere score betyder et dårligere resultat).
|
1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til første tilbagefald
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Ændring i Expanded Disability Status Scale (EDSS) score fra baseline.
Tidsramme: 3 måneder, 6 måneder
|
Ændring i Expanded Disability Status Scale (EDSS)-score fra baseline til 3 måneder, 6 måneder efter behandling (EDSS: Minimumscore 1, Maksimumscore 10, højere score betyder et dårligere resultat).
|
3 måneder, 6 måneder
|
|
Procentdel af deltagere med handicapforbedring
Tidsramme: 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
|
Handicapforbedring er defineret som en reduktion i EDSS-score på: A) ≥1,0 point fra baseline-EDSS-score, når baseline-score var ≤5,5; B) ≥0,5 point, når baseline EDSS-score > 5,5 (EDSS: Minimumscore 1, Maksimumscore 10, højere score betyder et dårligere resultat).
|
1 måned, 3 måneder, 6 måneder
|
|
Ændring i modificeret Rankin-score (mRS) fra baseline.
Tidsramme: 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
|
Ændring i modificeret Rankin-score (mRS) fra baseline ved 1 måned 1, 3 måned 3 og 6 måneder (mRS: Minimumscore 0, Maksimumscore 6, højere score betyder et dårligere resultat).
|
1 måned, 3 måneder, 6 måneder
|
|
Antal nye og/eller forstørrende T2 hyperintense læsioner påvist ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: 6 måneder
|
Antal nye og/eller forstørrende T2-hyperintense læsioner påvist ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) ved sidste besøg.
|
6 måneder
|
|
Ændring i timet 25 Foot Walk Test fra baseline.
Tidsramme: 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
|
Ændring i tid det tager at fuldføre den tidsindstillede 25 fods gangtest fra baseline.
|
1 måned, 3 måneder, 6 måneder
|
|
Antal NMOSD angrebet under opfølgning
Tidsramme: 6 måneder
|
Antal NMOSD-behandlinger relateret til akut angreb under opfølgning.
|
6 måneder
|
|
Ændring i serum-GFAP-niveauer fra baseline
Tidsramme: 1 måned, 6 måneder
|
Ændring i serum-GFAP-niveauer fra baseline til sidste besøg.
|
1 måned, 6 måneder
|
|
Ændring i AQP4-ab titre fra baseline
Tidsramme: 1 måned, 6 måneder
|
Ændring i AQP4-ab titre fra baseline til sidste besøg
|
1 måned, 6 måneder
|
|
Ændring i serum NfL-niveauer fra baseline
Tidsramme: 1 måned, 6 måneder
|
Ændring i serum NfL-niveauer fra baseline til sidste besøg
|
1 måned, 6 måneder
|
|
Ændring i synsskarphed (VA) fra baseline
Tidsramme: 1 måned, 6 måneder
|
Ændring i synsskarphed (VA) ved 1 måned 1 og 6 måned.
|
1 måned, 6 måneder
|
|
Ændringer i EQ-5D-5L score fra baseline
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændringer i EQ-5D-score fra baseline til måned 6 (EQ-5D-5L: Minimumscore 5, Maksimumscore 25, lavere score betyder en bedre livskvalitet).
|
6 måneder
|
|
Ændring i retinal nervefiberlag (RNFL) tab fra baseline
Tidsramme: 1 måned, 6 måneder
|
Ændring i tab af retinal nervefiberlag (RNFL) målt ved optisk kohærenstomografi (OCT) fra baseline ved måned 1, måned 6.
|
1 måned, 6 måneder
|
|
Bivirkninger under behandling og opfølgning
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jinzhou Feng, Ph.D, First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
5. november 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
5. november 2024
Studieafslutning (Anslået)
5. maj 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. november 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. november 2023
Først opslået (Faktiske)
7. november 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. november 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. november 2023
Sidst verificeret
1. november 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Sygdomme i immunsystemet
- Demyeliniserende autoimmune sygdomme, CNS
- Autoimmune sygdomme i nervesystemet
- Demyeliniserende sygdomme
- Autoimmune sygdomme
- Øjensygdomme
- Synsnervesygdomme
- Sygdomme i kranienerve
- Myelitis, tværgående
- Optisk neuritis
- Neuromyelitis Optica
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Autonome agenter
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Anti-inflammatoriske midler
- Antineoplastiske midler
- Antiemetika
- Gastrointestinale midler
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Neuroprotektive midler
- Beskyttelsesagenter
- Prednisolon
- Methylprednisolonacetat
- Methylprednisolon
- Methylprednisolon Hemisuccinat
- Prednisolonacetat
- Prednisolon hemisuccinat
- Prednisolonfosfat
Andre undersøgelses-id-numre
- EANMO-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .