Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Efgartigimod bij acute neuromyelitis opticaspectrumstoornissen

1 november 2023 bijgewerkt door: Feng Jinzhou

Effectiviteit en veiligheid van Efgartigimod in de acute fase van neuromyelitis Optica Spectrumstoornissen - een multicentrische, gecontroleerde, retrospectieve, realistische studie

Deze studie heeft tot doel retrospectief de veiligheid en effectiviteit van Efgartigimod te onderzoeken in de acute fase van patiënten met neuromyelitis optica spectrum stoornissen (NMOSD).

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, gecontroleerde, retrospectieve, real-world studie die tot doel heeft de veiligheid en effectiviteit van intraveneus methylprednisolon (IVMP) met de aanvullende behandeling met Efgartigimod-injectie te vergelijken met IVMP-behandeling bij acute NMOSD-patiënten. Vierentwintig patiënten uit zes centra in China zullen worden ingeschreven.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

24

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

NMOSD-patiënten met acute aanvallen

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Leeftijd ≥ 18 jaar met anti-AQP4-IgG seropositieve NMOSD zoals gedefinieerd door de NMOSD-diagnostische criteria van 2015 door IPND (International Panel for NMO Diagnosis).
  • 2. Patiënten in de acute fase van NMOSD (definitie van acute fase: nieuwe neurologische symptomen of verergering van bestaande symptomen binnen 30 dagen vóór de behandeling, die ten minste 24 uur duurt zonder koorts), die een slechte respons hadden op IVMP en zonder een tweede behandeling te hebben ondergaan. -linetherapieën zoals plasma-uitwisseling of intraveneus immunoglobuline als gevolg daarvan (slechte respons wordt gedefinieerd als een verlaging van de EDSS-score van: I. <1,0 ten opzichte van de EDSS-score bij aanvang wanneer de score bij aanvang <=5,5 was II. < 0,5 wanneer de EDSS-score bij aanvang > 5,5).
  • 3. Patiënten die waren goedgekeurd voor behandeling met Efgartigimod zouden worden opgenomen in de blootgestelde groep.
  • 4. Uitgebreide invaliditeitsstatusschaal (EDSS)-score ≤ 8 en ≥ 2,5 vóór de behandeling.
  • 5. Patiënten hebben hun schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.

Uitsluitingscriteria:

  • 1. Zogende en drachtige vrouwtjes vóór de behandeling.
  • 2. Heeft deelgenomen aan andere interventionele onderzoeken binnen 30 dagen vóór de behandeling.
  • 3. Plasma-uitwisselings-, immunoadsorptie- of intraveneuze immunoglobuline (IVIG)-therapie ontvangen binnen 1 maand vóór de behandeling.
  • 4. Geschiedenis van maligniteiten.
  • 5. Gecombineerd met ernstige psychische stoornissen en andere aandoeningen die niet kunnen meewerken aan de follow-up.
  • 6. Na evaluatie door deskundigen kwamen patiënten met actieve hepatitis, actieve tuberculose of andere speciale aandoeningen die niet in aanmerking kwamen voor deelname aan dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Blootgestelde groep
Intraveneus methylprednisolon (IVMP) plus Efgartigimod
IVMP 800-1000 mg/dag gedurende 3-5 dagen plus Efgartigimod (Efgartigimod: 10 mg/kg IV op dag 1, dag 8, dag 15 en dag 22 na IVMP.)
Controlegroep
IVMP
IVMP 800-1000 mg/dag gedurende 3-5 dagen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de Expanded Disability Status Scale (EDSS)-score ten opzichte van de uitgangswaarde.
Tijdsspanne: 1 maand
Verandering in de Expanded Disability Status Scale (EDSS)-score vanaf de uitgangswaarde tot 1 maand na de behandeling (EDSS: minimumscore 1, maximumscore 10, hogere scores betekenen een slechter resultaat).
1 maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd voor de eerste terugval
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Verandering in de Expanded Disability Status Scale (EDSS)-score ten opzichte van de uitgangswaarde.
Tijdsspanne: 3 maanden, 6 maanden
Verandering in de Expanded Disability Status Scale (EDSS)-score vanaf de uitgangswaarde tot 3 maanden, 6 maanden na de behandeling (EDSS: minimumscore 1, maximumscore 10, hogere scores betekenen een slechter resultaat).
3 maanden, 6 maanden
Percentage deelnemers met verbetering van de handicap
Tijdsspanne: 1 maand, 3 maanden, 6 maanden
Verbetering van de handicap wordt gedefinieerd als een verlaging van de EDSS-score van: A) ≥1,0 ​​punt ten opzichte van de EDSS-basisscore wanneer de basisscore ≤5,5 was; B) ≥0,5 punt wanneer de EDSS-score bij aanvang > 5,5 (EDSS: minimumscore 1, maximumscore 10, hogere scores betekenen een slechter resultaat).
1 maand, 3 maanden, 6 maanden
Verandering in de gewijzigde Rankin-score (mRS) ten opzichte van de uitgangswaarde.
Tijdsspanne: 1 maand, 3 maanden, 6 maanden
Verandering in de gewijzigde Rankin-score (mRS) ten opzichte van de uitgangswaarde na 1 maand, 3 maand 3 en 6 maanden (mRS: minimumscore 0, maximumscore 6, hogere scores betekenen een slechter resultaat).
1 maand, 3 maanden, 6 maanden
Aantal nieuwe en/of groter wordende T2-hyperintense laesies gedetecteerd door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal nieuwe en/of groter wordende T2-hyperintense laesies gedetecteerd door middel van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) tijdens het laatste bezoek.
6 maanden
Verandering in de getimede 25 voet looptest ten opzichte van de basislijn.
Tijdsspanne: 1 maand, 3 maanden, 6 maanden
Verandering in de tijd die nodig is om de getimede 25 voet looptest vanaf de basislijn te voltooien.
1 maand, 3 maanden, 6 maanden
Aantal NMOSD's die zijn aangevallen tijdens de follow-up
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal NMOSD-behandelingen gerelateerd aan acute aanval tijdens follow-up.
6 maanden
Verandering in serum-GFAP-niveaus ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 1 maand, 6 maanden
Verandering in serum-GFAP-waarden vanaf de uitgangswaarde tot het laatste bezoek.
1 maand, 6 maanden
Verandering in AQP4-ab-titers ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 1 maand, 6 maanden
Verandering in AQP4-ab-titers vanaf de uitgangswaarde tot het laatste bezoek
1 maand, 6 maanden
Verandering in serum-NfL-niveaus ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 1 maand, 6 maanden
Verandering in serum-NfL-waarden vanaf de uitgangswaarde tot het laatste bezoek
1 maand, 6 maanden
Verandering in gezichtsscherpte (VA) ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: 1 maand, 6 maanden
Verandering in gezichtsscherpte (VA) na 1 maand, 1 en 6 maanden.
1 maand, 6 maanden
Veranderingen in EQ-5D-5L-scores ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: 6 maanden
Veranderingen in EQ-5D-scores vanaf baseline tot maand 6 (EQ-5D-5L: minimumscore 5, maximumscore 25, lagere scores betekenen een betere kwaliteit van leven).
6 maanden
Verandering in het verlies van de retinale zenuwvezellaag (RNFL) ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: 1 maand, 6 maanden
Verandering in het verlies van de retinale zenuwvezellaag (RNFL), gemeten met optische coherentietomografie (OCT) vanaf de uitgangswaarde in maand 1, maand 6.
1 maand, 6 maanden
Bijwerkingen tijdens de behandeling en follow-up
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jinzhou Feng, Ph.D, First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

5 november 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

5 november 2024

Studie voltooiing (Geschat)

5 mei 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neuromyelitis Optica

Klinische onderzoeken op Intraveneus methylprednisolon (IVMP) en Efgartigimod

3
Abonneren