Efgartigimod nei disturbi dello spettro acuto della neuromielite ottica

Criterio di inclusione:

• 1. Età ≥ 18 anni con NMOSD sieropositivo anti-AQP4-IgG come definito dai criteri diagnostici NMOSD 2015 dell'IPND (International Panel for NMO Diagnosis).
• 2. Pazienti in fase acuta di NMOSD (definizione di fase acuta: nuovi sintomi neurologici o aggravamento di sintomi esistenti entro 30 giorni prima del trattamento ricevuto, della durata di almeno 24 ore senza febbre), che hanno avuto una scarsa risposta all'IVMP e senza aver ricevuto un secondo terapie di linea come la plasmaferesi o le immunoglobuline per via endovenosa di conseguenza (una risposta scarsa è definita come una riduzione del punteggio EDSS di: I. <1,0 dal punteggio EDSS basale quando il punteggio basale era <=5,5 II. < 0,5 quando il punteggio EDSS basale > 5,5).
• 3. I pazienti approvati per il trattamento con Efgartigimod verrebbero arruolati nel gruppo esposto.
• 4. Punteggio della scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) ≤ 8 e ≥ 2,5 prima del trattamento.
• 5. I pazienti hanno dato il loro consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

• 1. Donne in allattamento e in gravidanza prima del trattamento.
• 2. Partecipazione ad altri studi interventistici entro 30 giorni prima del trattamento.
• 3. Ricezione di terapia plasmaferesi, immunoadsorbimento o immunoglobulina per via endovenosa (IVIG） entro 1 mese prima del trattamento.
• 4. Storia di neoplasie.
• 5. Combinato con gravi disturbi mentali e altre condizioni che non sono in grado di collaborare con il follow-up.
• 6. Dopo essere stati valutati da esperti, i pazienti con epatite attiva, tubercolosi attiva o altre condizioni speciali non idonei a partecipare a questo studio.