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Efgartigimod en los trastornos del espectro de la neuromielitis óptica aguda

1 de noviembre de 2023 actualizado por: Feng Jinzhou

Efectividad y seguridad de efgartigimod en la fase aguda de los trastornos del espectro de la neuromielitis óptica: un estudio multicéntrico, controlado, retrospectivo y real

Este estudio tiene como objetivo investigar retrospectivamente la seguridad y eficacia de Efgartigimod en la fase aguda de pacientes con trastornos del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD).

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, controlado, retrospectivo y del mundo real que tiene como objetivo comparar la seguridad y eficacia de la metilprednisolona intravenosa (IVMP) con el tratamiento complementario de la inyección de efgartigimod con el tratamiento con IVMP en pacientes con TENMO agudo. Se inscribirán veinticuatro pacientes de 6 centros de China.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

24

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Jinzhou Feng, Ph.D
  • Número de teléfono: 02389012487
  • Correo electrónico: 203756@cqmu.edu.cn

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con NMOSD con ataques agudos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 1. Edad ≥ 18 años con NMOSD seropositivo anti-AQP4-IgG según lo definido por los criterios de diagnóstico de NMOSD de 2015 por IPND (Panel Internacional para el Diagnóstico de NMO).
  • 2. Pacientes en fase aguda de NMOSD (definición de fase aguda: nuevos síntomas neurológicos o agravamiento de síntomas existentes dentro de los 30 días anteriores a recibir el tratamiento, que duren al menos 24 horas sin fiebre), que tuvieron mala respuesta a IVMP y sin haber recibido una segunda En consecuencia, terapias de línea como intercambio de plasma o inmunoglobulina intravenosa (la mala respuesta se define como una reducción en la puntuación EDSS de: I. <1,0 de la puntuación EDSS inicial cuando la puntuación inicial era <= 5,5 II. < 0,5 cuando la puntuación EDSS inicial > 5,5).
  • 3. Los pacientes que fueron aprobados para el tratamiento con Efgartigimod se inscribirían en el grupo expuesto.
  • 4. Puntuación de la escala ampliada de estado de discapacidad (EDSS) ≤ 8 y ≥ 2,5 antes del tratamiento.
  • 5. Los pacientes han dado su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  • 1. Hembras lactantes y gestantes antes del tratamiento.
  • 2. Participó en otros estudios intervencionistas dentro de los 30 días anteriores al tratamiento.
  • 3. Recibió terapia de plasmaféresis, inmunoadsorción o inmunoglobulina intravenosa (IGIV) dentro de 1 mes antes del tratamiento.
  • 4. Historia de neoplasias malignas.
  • 5. Combinado con trastornos mentales graves y otras condiciones que no pueden cooperar con el seguimiento.
  • 6. Después de ser evaluados por expertos, los pacientes con hepatitis activa, tuberculosis activa u otras condiciones especiales no fueron elegibles para participar en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo expuesto
Metilprednisolona (IVMP) intravenosa más Efgartigimod
IVMP 800-1000 mg/día durante 3-5 días más Efgartigimod (Efgartigimod: 10 mg/kg IV el día 1, día 8, día 15 y día 22 después de IVMP).
Grupo de control
IVMP
IVMP 800-1000 mg/día durante 3-5 días.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de la Escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS) desde el inicio.
Periodo de tiempo: 1 mes
Cambio en la puntuación de la Escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS) desde el inicio hasta 1 mes después del tratamiento (EDSS: puntuación mínima 1, puntuación máxima 10; las puntuaciones más altas significan un peor resultado).
1 mes

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la primera recaída
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Cambio en la puntuación de la Escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS) desde el inicio.
Periodo de tiempo: 3 meses, 6 meses
Cambio en la puntuación de la Escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS) desde el inicio hasta los 3 meses, 6 meses después del tratamiento (EDSS: puntuación mínima 1, puntuación máxima 10; las puntuaciones más altas significan un peor resultado).
3 meses, 6 meses
Porcentaje de participantes con mejora de la discapacidad
Periodo de tiempo: 1 mes, 3 meses, 6 meses
La mejora de la discapacidad se define como una reducción en la puntuación EDSS de: A) ≥1,0 ​​punto desde la puntuación EDSS inicial cuando la puntuación inicial era ≤5,5; B) ≥0,5 puntos cuando la puntuación EDSS inicial > 5,5 (EDSS: puntuación mínima 1, puntuación máxima 10, puntuaciones más altas significan un peor resultado).
1 mes, 3 meses, 6 meses
Cambio en la puntuación de Rankin modificada (mRS) desde el inicio.
Periodo de tiempo: 1 mes, 3 meses, 6 meses
Cambio en la puntuación de Rankin modificada (mRS) desde el inicio al mes 1, 3 meses, 3 y 6 meses (mRS: puntuación mínima 0, puntuación máxima 6, las puntuaciones más altas significan un peor resultado).
1 mes, 3 meses, 6 meses
Número de lesiones hiperintensas en T2 nuevas o que aumentan de tamaño detectadas mediante imágenes por resonancia magnética (IRM)
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de lesiones hiperintensas en T2 nuevas o que aumentan de tamaño detectadas mediante resonancia magnética (MRI) en la última visita.
6 meses
Cambio en la prueba de caminata de 25 pies cronometrada desde el inicio.
Periodo de tiempo: 1 mes, 3 meses, 6 meses
Cambio en el tiempo necesario para completar la prueba de caminata de 25 pies cronometrada desde el inicio.
1 mes, 3 meses, 6 meses
Número de NMOSD atacados durante el seguimiento
Periodo de tiempo: 6 meses
Número de tratamientos de NMOSD relacionados con ataques agudos durante el seguimiento.
6 meses
Cambio en los niveles séricos de GFAP desde el inicio
Periodo de tiempo: 1 mes, 6 meses
Cambio en los niveles séricos de GFAP desde el inicio hasta la última visita.
1 mes, 6 meses
Cambio en los títulos de AQP4-ab desde el inicio
Periodo de tiempo: 1 mes, 6 meses
Cambio en los títulos de AQP4-ab desde el inicio hasta la última visita
1 mes, 6 meses
Cambio en los niveles séricos de NfL desde el inicio
Periodo de tiempo: 1 mes, 6 meses
Cambio en los niveles séricos de NfL desde el inicio hasta la última visita
1 mes, 6 meses
Cambio en la agudeza visual (AV) desde el inicio
Periodo de tiempo: 1 mes, 6 meses
Cambio en la agudeza visual (AV) al mes 1 y al 6 mes.
1 mes, 6 meses
Cambios en las puntuaciones del EQ-5D-5L desde el inicio
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambios en las puntuaciones del EQ-5D desde el inicio hasta el mes 6 (EQ-5D-5L: puntuación mínima 5, puntuación máxima 25, puntuaciones más bajas significan una mejor calidad de vida).
6 meses
Cambio en la pérdida de la capa de fibras nerviosas de la retina (RNFL) desde el inicio
Periodo de tiempo: 1 mes, 6 meses
Cambio en la pérdida de la capa de fibras nerviosas de la retina (RNFL) medida mediante tomografía de coherencia óptica (OCT) desde el inicio en el mes 1, mes 6.
1 mes, 6 meses
Reacciones adversas durante el tratamiento y seguimiento.
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Jinzhou Feng, Ph.D, First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

5 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

5 de noviembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

5 de mayo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

7 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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