Autologní léčba aspirátu kostní dřeně pro časné stadium osteonekrózy (BATON)
Autologní koncentrát aspirátu kostní dřeně pro léčbu osteonekrózy hlavice femuru
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Odůvodnění. Odhaduje se, že ve Spojených státech je každý rok diagnostikováno 10 000 až 20 000 nových případů osteonekrózy hlavice femuru. Bylo provedeno několik přístupů k léčbě, včetně nechirurgických (např. léčiva, hyperbarický kyslík) a chirurgických (např. dekomprese jádra, kostní štěpy (jak nevaskularizované, tak vaskularizované), osteotomie, totální kloubní náhrady). Totální náhrada kloubu se provádí k léčbě konečného stádia onemocnění (když se kloub „nezaoblí“ a došlo k poškození chrupavky). Roste zájem o použití buněčné léčby s dekompresí jádra (CD) k léčbě časného stadia osteonekrózy. Koncentrát aspirátu kostní dřeně (BMAC) injikovaný do CD je v této studii hodnocen, protože obsahuje progenitorové buňky a další prvky, u kterých bylo prokázáno, že usnadňují vývoj kostí a krevních cév. Je potřeba provést přísné, randomizované kontrolované studie ke stanovení účinnosti této buněčné léčby osteonekrózy hlavice femuru (ONFH).
Cíle. Cílem této studie je porovnat klinické a radiologické výsledky dekomprese jádra s autologním koncentrátem aspirátu kostní dřeně se samotnou dekompresí jádra (CD). Výsledky budou založeny na: 1) důkazech radiologické progrese ONFH, 2) době do radiologické progrese ONFH do ARCO stadia III nebo IV, [ARCO: Association Research Circulation Osseous, mezinárodní společnost pro studium osteonekrózy a dalších poruch kostní cirkulace] nebo 3) bolest vyžadující chirurgický zákrok. Úspěch bude založen na přežití hlavice stehenní kosti v průběhu studie. Selhání postupu je založeno na průkazu radiografické progrese do stadia ARCO III nebo bolesti vyžadující chirurgický zákrok.
Celkový design. Toto je prospektivní, multicentrická, intervenční klinická studie, která se provádí za účelem vyhodnocení dvou léčebných postupů pro rané stadium ONFH. Účastníci budou v poměru 1:1 randomizováni do jedné ze dvou větví: 1) BMAC: Dekomprese jádra rozšířená autogenním koncentrátem aspirátu kostní dřeně; 2) CD: Samotná dekomprese jádra. Dekomprese jádra a aspirace a koncentrace kostní dřeně budou prováděny podle standardizovaného protokolu. Skupina CD také podstoupí falešnou proceduru sestávající z malého řezu a umístění jehly až do kyčelní kosti bez aspirace dřeně. Ve skupině BMAC bude vzorek koncentrátu aspirátu kostní dřeně předložen k laboratornímu hodnocení za účelem identifikace buněk a hlavních zahrnutých biologických cest. Budou provedeny formy klinického výzkumu (před operací; 6, 12 a 24 měsíců po operaci), rentgenové snímky a MRI (před operací; 12 a 24 měsíců po operaci).
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Lynne C Jones, PhD
- Telefonní číslo: (410) 550-4001
- E-mail: ljones3@jhmi.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Stuart Goodman, MD, PhD
- Telefonní číslo: 650-721-7662
- E-mail: goodbone@stanford.edu
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Nábor
- University of Southern California
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jay R Lieberman, MD
-
Kontakt:
- Pui Yuk Yan, CCRP, MSCR, MSL
- Telefonní číslo: 714-470-0614
- E-mail: puiyan@med.usc.edu
-
Kontakt:
- Megan Walsh, MBA
- Telefonní číslo: 617-581-7337
- E-mail: megan.walsh@med.usc.edu
-
Stanford, California, Spojené státy, 94063
- Nábor
- Stanford University
-
Kontakt:
- Stuart B Goodman, MD, PhD
- E-mail: Goodbone@stanford.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Stuart B Goodman, MD, PhD
-
Kontakt:
- Angela N Bye, MA
- Telefonní číslo: 650-721-7632
- E-mail: abye@stanford.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
- Nábor
- Sinai Hospital of Baltimore
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Michael A Mont, MD
-
Kontakt:
- Nathaniel Helwig, MD
- Telefonní číslo: 410-601-8434
- E-mail: nhelwig@lifebridgehealth.org
-
Kontakt:
- Taj-Jamal Andrews, MD
- Telefonní číslo: 410-601-9592
- E-mail: tandrews@lifebridgehealth.org
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
- Nábor
- Johns Hopkins University
-
Kontakt:
- Lynne C Jones, PhD
- Telefonní číslo: 410-550-4001
- E-mail: ljones3@jhmi.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- H. Paul S Khanuja, MD
-
Kontakt:
- Jones
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Nábor
- University of Minnesota
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Edward Cheng, MD
-
Kontakt:
- Lobsang Palma, MPH
- Telefonní číslo: 612-626-1652
- E-mail: Lobsa006@umn.edu
-
Kontakt:
- Annie Paulison, BA, BS
- Telefonní číslo: 612-625-3526
- E-mail: pauli098@umn.edu
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Mayo Clinic
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Rafael Sierra, MD
-
Kontakt:
- Gabe Shouten, BS
- Telefonní číslo: (507) 226-5895
- E-mail: Schouten.Gabriel@mayo.edu
-
Kontakt:
- Erin Hennessey, BA
- Telefonní číslo: 507-284-1975
- E-mail: Hennessey.Erin@mayo.edu
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 11016
- Nábor
- NYU Langone Health Orthopedic Hospital
-
Kontakt:
- Daniel Waren, CCRP
- Telefonní číslo: 212-598-6245
- E-mail: daniel.waren@nyulangone.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ran Scwarzkopf, MD
-
Kontakt:
- Braden Terner
- Telefonní číslo: 949-400-0017
- E-mail: Braden.terner@nyulangone.org
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Vinyay Aggarwal, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Diren Arsey, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Guillem Gonzales, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Phillip Leucht, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 441195
- Nábor
- Cleveland Clinic
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nicolas Piuzzi, MD
-
Kontakt:
- Shujaa Khan, MBBS
- Telefonní číslo: 419-965-8274
- E-mail: khans34@ccf.org
-
Kontakt:
- Laura Stiegel, RN, CCRC
- Telefonní číslo: 216-903-0919
- E-mail: Stiegel@ccf.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- University of Pennsylvania
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Charles Nelson, MD
-
Kontakt:
- Warren Harding, MA
- Telefonní číslo: 484-802-9675
- E-mail: Warren.Harding@Pennmedicine.upenn.edu
-
Kontakt:
- Helena Moses, BSN
- Telefonní číslo: 215-294-9166
- E-mail: Helena.Moses@pennmedicine.upenn.edu
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Christopher Anthony, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Thomas A. Novack, MD
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- Nábor
- University of Virginia
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Quanjun Cui, MD
-
Kontakt:
- Eric McVey, MEd, CCRP
- Telefonní číslo: 434-243-5382
- E-mail: EDM9U@uvahealth.org
-
Kontakt:
- Laura Simmons, CRA
- Telefonní číslo: 434-243-5647
- E-mail: LF7H@uvahealth.org
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení
- Účastníci, kteří mají netraumatickou osteonekrózu hlavice femuru
- Pouze účastníci, kteří mají osteonekrózu ARCO (2019) stadia 1 nebo 2; žádné známky subchondrální zlomeniny
- Všechny velikosti osteonekrotických lézí
- Všechny hlavní rizikové faktory (např. kortikosteroidy, alkohol, příjemce orgánů) kromě těch, které jsou uvedeny ve vylučovacích kritériích
- U účastníků byla diagnostikována osteonekróza hlavice stehenní kosti, pro kterou dosud nebyl identifikován žádný rizikový faktor
- Účastníci budou zahrnovat všechny národnosti a rasy
- Být schopen a ochotný účastnit se studia a vracet se na pooperační návštěvy
Kritéria vyloučení
Účastníci, kteří mají:
- Srpkovitá anémie
- Velké trauma
- Po ozáření zapnuto
- Gaucherova nemoc
- Juvenilní forma: Legg-Calve-Perthesova nemoc
- Juvenilní forma: Spontánní ON kyčle
- Těhotné nebo kojící
- Zranitelná populace (tj. vězni a institucionalizované osoby)
- Účastník nemůže podstoupit MRI
- Účastníci, kteří mají známky subchondrální zlomeniny
- Předchozí operace kyčle, rozsáhlejší než artroskopie kyčle
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Dekomprese jádra (CD)
Dekomprese jádra hlavice femuru s falešnou aspirací kostní dřeně
|
Standardní dekomprese jádra se provádí vrtáním do nekrotické kosti hlavice femuru.
Falešná aspirace kostní dřeně zahrnuje zasunutí jehly do hřebene kyčelního kloubu (žádná penetrace kosti, žádná aspirace kostní dřeně) přes malý kožní řez.
|
|
Experimentální: Koncentrát aspirátu kostní dřeně (BMAC)
Autologní aspirace kostní dřeně je koncentrována a injikována do nekrotické kosti hlavice femuru přes dekompresní otvor jádra.
|
Standardní dekomprese jádra se provádí vrtáním do nekrotické kosti hlavice femuru.
Falešná aspirace kostní dřeně zahrnuje zasunutí jehly do hřebene kyčelního kloubu (žádná penetrace kosti, žádná aspirace kostní dřeně) přes malý kožní řez.
To zahrnuje aspiraci kostní dřeně, koncentraci aspirátu kostní dřeně a injekci 6 mililitrů koncentrátu aspirátu kostní dřeně do nekrotické hlavice femuru otvorem vytvořeným dekompresí jádra.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Radiologická progrese osteonekrózy hlavice femuru (ONFH) do ARCO stadia III nebo IV
Časové okno: Až 24 měsíců
|
2019 ARCO Staging System zahrnuje čtyři fáze.
ARCO stádium I je nejčasnějším stádiem osteonekrózy a je charakterizováno normálním rentgenovým snímkem a abnormální MRI.
ARCO stadium IV je nejpokročilejší stadium osteonekrózy a je charakterizováno nálezy osteoartrózy na rentgenovém snímku.
|
Až 24 měsíců
|
|
Změna bolesti pomocí stupnice Pain VAS
Časové okno: Až 24 měsíců
|
To se hodnotí pomocí vizuální analogové škály bolesti (VAS).
Účastník označí X na 10cm stupnici označující úroveň bolesti, kterou zažívá.
VAS měří intenzitu bolesti na stupnici od 0 (žádná bolest) do 10 (nejhorší bolest).
|
Až 24 měsíců
|
|
Čas do selhání hlavice stehenní kosti
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Čas se měří v měsících následujících po intervenci (dekomprese jádra nebo dekomprese jádra s buňkami).
Selhání je definováno jako radiologická progrese do stadia ARCO III nebo IV nebo neustupující bolest vyžadující chirurgický zákrok.
|
Až 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna bolesti pomocí skóre postižení kyčle a osteoartrózy (HOOS)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
Použije se subškála Bolest u kyčelního postižení a výsledného skóre osteoartrózy (HOOS).
Dílčí skóre HOOS Pain se skládá z 10 položek s potenciálním celkovým počtem 40 bodů.
Vyšší skóre horší bolest,
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Změna příznaků a ztuhlosti pomocí HOOS
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
Symptomy a ztuhlost budou hodnoceny pomocí HOOS Symptomy a dílčí skóre ztuhlosti se skládá z 5 položek s potenciálním celkovým skóre 20 bodů.
Vyšší skóre horší tuhost.
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Změna v činnostech denního života pomocí funkce HOOS
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
Dílčí skóre funkce HOOS Aktivity každodenního života se skládá ze 17 položek s potenciálním celkovým počtem 68 bodů.
Vyšší skóre lepší fungování.
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Změna funkce ve sportovních a rekreačních aktivitách pomocí HOOS
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
Subškála HOOS funkce sportovních a rekreačních aktivit se skládá ze 4 položek s potenciálním celkovým počtem 16 bodů.
Vyšší skóre lepší výsledek.
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Změna kvality života pomocí HOOS
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
Subškála HOOS Quality of Life se skládá ze 4 položek s potenciálním celkovým počtem 16 bodů.
Vyšší skóre lepší kvalita života.
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Změna složeného skóre duševního zdraví pomocí dotazníku PROMIS 10 Global Health Questionnaire
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
Globální dotazník měření výsledků hlášení pacientů (PROMIS) 10 je 10-položkový ukazatel výsledků hlášených pacientem. Složené skóre duševního zdraví se generuje jako souhrn 4 položek. Odpovědi na položku se pohybují od 5 = žádné do 1 = velmi závažné. Nezpracované skóre se převede na T-skóre. Rozsah 0 - 100; Průměr populace 50, standardní odchylka 10. Průzkum duševního zdraví PROMIS. Opatření jsou obecná, nikoli specifická pro onemocnění, a používají kontext položky „Obecně“, protože mají globálně odrážet hodnocení zdraví jednotlivců. Jedná se o průzkum 10 otázek, který poskytuje skóre fyzického a duševního zdraví. Hrubé celkové skóre duševního zdraví (4–20) se převede na skóre T duševního zdraví (16,2–67,7). Čím vyšší skóre, tím lepší zdravotní výsledek. |
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Změna složeného skóre fyzického zdraví pomocí dotazníku PROMIS 10 Global Health Questionnaire
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
Globální dotazník měření výsledků hlášení pacientů (PROMIS) 10 je 10-položkový ukazatel výsledků hlášených pacientem. Složené skóre fyzického zdraví je generováno z globálního dotazníku PROMIS 10 jako souhrn 4 položek. Odpovědi na položku se pohybují od 5 = žádné do 1 = velmi závažné. Nezpracované skóre se převede na T-skóre. Rozsah 0 - 100; Průměr populace 50, standardní odchylka 10. Průzkum fyzického zdraví PROMIS. Opatření jsou obecná, nikoli specifická pro onemocnění, a používají kontext položky „Obecně“, protože mají globálně odrážet hodnocení zdraví jednotlivců. Jedná se o průzkum 10 otázek, který poskytuje skóre fyzického a duševního zdraví. Hrubé celkové skóre fyzického zdraví (4–20) se převede na skóre T fyzického zdraví (16,2–67,7). Čím vyšší skóre, tím lepší zdravotní výsledek. |
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
|
Změna aktivity pomocí stupnice hodnocení aktivity Kalifornské univerzity v Los Angeles (UCLA).
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
Skóre aktivity UCLA hodnotí úroveň aktivity účastníka na 10bodové stupnici založené na deskriptorech aktivity od zcela neaktivních a závislých na ostatních, nemohou opustit bydliště (úroveň 1) až po pravidelnou účast v nárazových sportech, jako je tenis, lyžování, akrobacie. , balet, těžká práce nebo turismus (úroveň 10).
Čím vyšší úroveň, tím lepší výsledek.
|
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Lynne C Jones, PhD, Johns Hopkins University
- Vrchní vyšetřovatel: Michael A Mont, MD, Sinai Hospital of Baltimore / LifeBridge Health
- Vrchní vyšetřovatel: Stuart B Goodman, MD, PhD, Stanford University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB00289774
- U01AR080993-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
- Klinici a vědci předloží konečné recenzované rukopisy časopisů. Ke zveřejněným výsledkům bude mít přístup veřejnost.
- Požadavky na podskupiny dat pro dílčí analýzu budou poskytnuty všem spoluřešitelům a spoluřešitelům po schválení předloženého návrhu.
- Bude vyvinut program s omezeným přístupem (LAD) pro veřejný přístup k podmnožině neidentifikovaných údajů z naší studie, který bude splňovat všechny datové prvky definované zákonem o přenositelnosti a odpovědnosti zdravotního pojištění z roku 1996.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .