Vzdálená studie: Nositelná technologie pro hodnocení hyperglykémie a HRV u DMD
Vzdálená studie: Nositelná technologie pro hodnocení hyperglykémie a variability srdeční frekvence u Duchenneovy svalové dystrofie
Duchennova svalová dystrofie (DMD) je X-vázaná porucha, která způsobuje ochabování svalů, kardiopulmonální selhání a předčasnou smrt. Srdeční selhání je hlavní příčinou úmrtí u DMD, ale existují značné mezery ve znalostech ohledně predisponujících rizikových faktorů. V běžné populaci jsou hyperglykémie, inzulínová rezistence a snížená variabilita srdeční frekvence (HRV; odrážející autonomní dysfunkci) spojeny s kardiomyopatií (CM). Není jasné, zda jsou tyto faktory spojeny s DMD-CM. Překonání této mezery ve znalostech může vést k novým screeningovým a terapeutickým strategiím ke zpomalení progrese DMD-CM, která je nyní hlavní příčinou úmrtí u pacientů s DMD. Navzdory rizikovým faktorům pro hyperglykémii, včetně užívání glukokortikoidů (GC), sarkopenie, obezity a snížené schopnosti chůze, je o abnormalitách glukózy u DMD známo jen málo. Některé z těchto rizikových faktorů spolu se vzdáleností potřebnou k cestování za speciální péčí představují významné překážky pro účast ve výzkumu a klinickou péči o jedince s DMD. Technologie dálkového nošení může zlepšit účast na výzkumu v této zranitelné populaci. Proto tato studie využije technologie dálkového nošení k překonání těchto bariér a definování vztahu mezi dysglykémií a DMD-CM.
Cílem této vzdálené studie je vyhodnotit míru hyperglykémie u jedinců s DMD ve srovnání s kontrolními účastníky pomocí kontinuálních monitorů glukózy a určit vztah mezi hyperglykémií a variabilitou srdeční frekvence. Účastníci budou využívat kontinuální monitory glukózy, srdeční monitory a monitory aktivity k vyhodnocení hladin glukózy, srdeční frekvence, aktivity a spánku.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je kritickým prvním krokem při hodnocení hyperglykémie u DMD a vztahu k autonomní dysfunkci. Naše zjištění pomohou vytvořit pokyny pro screening a poskytnout základ pro intervenční studie zaměřené na glykémii u DMD. Kromě toho tato studie spolu s dalšími probíhajícími studiemi (Nositelná technologie pro hodnocení hyperglykémie a variability srdeční frekvence u Duchennovy svalové dystrofie – longitudinální cíl) zavede nositelnou technologii jako výzkumné nástroje pro potenciální použití v budoucích klinických studiích u jedinců s DMD a neuromuskulárními nemocí.
Studijní populace: Tato studie bude zahrnovat přibližně 40 účastníků s DMD a 40 účastníků s odpovídající věkovou kategorií/pohlavím/BMI, rasou a etnickým původem bez DMD.
DMD je X-vázaná porucha postihující přibližně 1/3500-6000 mužů a 1/50 milionu žen. Proto budou do této studie zahrnuti pouze muži.
Doba zápisu do studia: Předpokládaná délka studia je 6 let.
Studijní postupy (na dálku nebo osobně):
- Lékařská historie a přehled záznamu
- Kontinuální monitor glukózy (CGM) Senzor CGM (Dexcom Pro, Dexcom Inc, San Diego, CA) bude umístěn na břicho každého účastníka během studijní návštěvy nebo bude zaslán účastníkovi domů. Pokud je senzor CGM umístěn vzdáleně, proces umístění CGM bude zkontrolován prostřednictvím videohovoru s pracovníky studie. Účastníci budou nosit CGM po dobu až 10 dnů (naslepo), poté jej vrátí prostřednictvím předplacené obálky. CGM shromažďuje údaje o glykémii každých 5 minut. Účastníkům bude nabídnuto volitelné lepidlo „skin grip“ (Skin Grip, Bountiful, UT), které mají možnost umístit na senzor CGM, aby jej udrželo na místě.
- Monitorování aktivity (ActiGraph) Aktivita a trvání spánku budou měřeny po dobu 1 týdne pomocí akcelerometrů ActiGraph (ActiGraph, LLC, Pensacola, FL). Účastníci jsou instruováni, aby nosili monitory na svém dominantním zápěstí po dobu 7 dní, 24 hodin denně. Data jsou shromažďována pomocí ActiGraph při frekvenci 40 Hz a analyzována v 15sekundových epochách (software ActiLife verze 6.4, Pensacola, FL). Pro parametry aktivity i spánku je minimální platná doba nošení pro využití dat 1 víkendový den/noc a 3 dny/noc ve všední dny s alespoň 6 hodinami nošení za den/noc.
- Holterův (kardiální) monitoring Holterův monitor s prodlouženým opotřebením (Body Guardian Mini, Preventice, Rochester, MN) bude umístěn studijním personálem během osobních návštěv nebo účastníků doma. Účastníci budou nosit monitor po dobu 7 dnů ve stejnou dobu, kdy mají na sobě CGM a ActiGraph. HRV vypočítává software automaticky.
- Deník/elektronický průzkum Účastníci budou požádáni, aby vyplnili stručnou odpověď v deníku/průzkumu (přibližně 5minutový průzkum dvakrát denně). Průzkumný deník REDCap bude účastníkům zaslán ráno a večer prostřednictvím SMS prostřednictvím REDCap/Twilio. Deník bude obsahovat otázky týkající se spánku, aktivity a příjmu potravy. Účastníci budou požádáni, aby vyplnili průzkum po dobu 7 dnů, kdy nosí ActiGraph i CGM.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Jaclyn Tamaroff, MD
- Telefonní číslo: 615-875-7853
- E-mail: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Andrea Lee, MA, MLS
- Telefonní číslo: 615-875-9602
- E-mail: Andrea.e.lee@vumc.org
Studijní místa
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Nábor
- Vanderbilt University Medical Center
-
Kontakt:
- Jaclyn Tamaroff, MD
- Telefonní číslo: 615-875-7853
- E-mail: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
-
Kontakt:
- Andrea Lee, MA, MLS
- Telefonní číslo: 615-875-9602
- E-mail: Andrea.e.lee@vumc.org
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Případ: 40 dospívajících a mladých dospělých mužů s kontrolou DMD: 40 dospívajících a mladých dospělých mužů bez DMD
DMD postihuje asi 1/3500-6000 mužů a 1/50 milionu žen, proto budou zapsáni pouze mužští účastníci.
Popis
CASE, kritéria pro zařazení DMD:
- mužský
- Věk ≥10 let
- Klinický fenotyp DMD potvrzen svalovou biopsií nebo genotypem.
- Informovaný souhlas pro osoby ≥18 let
- Informovaný souhlas rodiče/opatrovníka a souhlas dítěte pro osoby mladší 18 let
CASE, kritéria vyloučení DMD:
- Odmítnutí účasti.
- Diagnóza diabetu před studií a/nebo užívání inzulinu nebo jiných antidiabetických léků v době < 4 týdny před léčbou
- Použití kardiostimulátoru, implantabilního kardioverteru-defibrilátoru (ICD) nebo jiného implantovaného zařízení
- Podle názoru zkoušejícího nelze dodržet postupy studie.
CONTROL kritéria pro zařazení:
- mužský
- Věk ≥10 let
- Informovaný souhlas pro osoby ≥18 let
- Informovaný souhlas rodiče/opatrovníka a souhlas dítěte pro osoby mladší 18 let
- BMI odpovídalo případům podle kategorie Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC) (podváha, normální, nadváha, obezita).
- Sama nahlášená rasa/etnická příslušnost odpovídající případům.
- Nejsou známy žádné známky diabetu, poruchy glykémie nalačno nebo poruchy glukózové tolerance:
- U jedinců (všech ≥10 let) s obezitou předpokládáme, že budou mít screening hemoglobinu A1c (HbA1c) na základě doporučení Americké akademie pediatrie (AAP).
- Účastníci budou zahrnuti, pokud mají normální HbA1c (< 5,7 %) nebo pokud mají zvýšený HbA1c (5,7-6,4 %) bez známek zhoršené glykémie nalačno nebo zhoršené glukózové tolerance na klinicky získaných orálních glukózových tolerančních testech (OGTT) ( např. glukóza nalačno <100 mg/dl a 2-hodinová glukóza <140 mg/dl).
CONTROL, kritéria vyloučení:
- Odmítnutí účasti.
- Diagnóza diabetu před studií a/nebo užívání inzulinu nebo jiných antidiabetických léků v době < 4 týdny před léčbou
- Použití kardiostimulátoru, implantabilního kardioverteru-defibrilátoru (ICD) nebo jiného implantovaného zařízení
- Podle názoru zkoušejícího nelze dodržet postupy studie.
- Diagnostika DMD nebo Beckerovy svalové dystrofie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Případ - DMD
40 mužů s DMD
|
Tři nositelná zařízení
Ostatní jména:
|
|
Řízení
40 shodných kontrol (pohlaví, věk ± 1 rok, kategorie BMI, vlastní rasa/etnická příslušnost).
|
Tři nositelná zařízení
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra hyperglykémie
Časové okno: jednou za 10 dní
|
počet měření glukózy ≥140 mg/dl oproti celkovému počtu glukózy ve srovnání mezi jednotlivci s a bez DMD
|
jednou za 10 dní
|
|
Směrodatná odchylka středního segmentu R-to-R (SDANN)
Časové okno: jednou za 7 dní
|
korelace rychlosti hyperglykémie a SDANN, která odráží variabilitu srdeční frekvence
|
jednou za 7 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Variační koeficient na CGM
Časové okno: jednou za 10 dní
|
variabilita hladin glukózy na CGM měřená pomocí COV ve srovnání mezi jednotlivci s a bez DMD
|
jednou za 10 dní
|
|
Míra významné hyperglykémie
Časové okno: jednou za 10 dní
|
počet měření glukózy ≥200 mg/dl oproti celkovému počtu glukózy ve srovnání mezi jednotlivci s a bez DMD
|
jednou za 10 dní
|
|
Směrodatná odchylka normálních R až R intervalů (SDNN)
Časové okno: jednou za 7 dní
|
korelace míry hyperglykémie a SDNN
|
jednou za 7 dní
|
|
Úroveň aktivity – měřeno pomocí ActiGraph
Časové okno: jednou za 7 dní
|
Čas strávený sedavým zaměstnáním, nízkou intenzitou a střední až intenzivní fyzickou aktivitou.
Fyzická aktivita bude měřena po dobu 1 týdne pomocí akcelerometrů ActiGraph GT9X (ActiGraph, LLC, Pensacola, FL).
|
jednou za 7 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci nervového systému
- Kardiovaskulární choroby
- Svalová onemocnění
- Srdeční choroba
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Poruchy metabolismu glukózy
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Srdeční selhání
- Kardiomyopatie
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Hyperglykémie
- Terapeutika
- Modality fyzikální terapie
- Vybavení a potřeby
- Péče o pacienty
- Rehabilitace
- Následná péče
- Kontinuita péče o pacienty
- Elektrické vybavení a zásoby
- Cvičební terapie
- Nositelná elektronická zařízení
Další identifikační čísla studie
- 231636
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .