Estudio remoto: tecnología portátil para evaluar la hiperglucemia y la VFC en la DMD
Estudio remoto: tecnología portátil para evaluar la hiperglucemia y la variabilidad de la frecuencia cardíaca en la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno ligado al cromosoma X que causa atrofia muscular, insuficiencia cardiopulmonar y muerte prematura. La insuficiencia cardíaca es una de las principales causas de muerte en la DMD, pero existen importantes lagunas en el conocimiento sobre los factores de riesgo predisponentes. En la población general, la hiperglucemia, la resistencia a la insulina y la disminución de la variabilidad de la frecuencia cardíaca (VFC; que refleja una disfunción autonómica) se asocian con la miocardiopatía (CM). No está claro si estos factores están asociados con DMD-CM. Cerrar esta brecha de conocimiento puede conducir a nuevas estrategias terapéuticas y de detección para retrasar la progresión de DMD-CM, ahora la principal causa de muerte en pacientes con DMD. A pesar de los factores de riesgo de hiperglucemia, incluido el uso de glucocorticoides (GC), sarcopenia, obesidad y deambulación reducida, se sabe poco sobre las anomalías de la glucosa en la DMD. Algunos de estos mismos factores de riesgo, junto con la distancia necesaria para viajar para recibir atención especializada, presentan barreras importantes para la participación en investigaciones y la atención clínica de personas con DMD. La tecnología portátil remota puede mejorar la participación en la investigación en esta población vulnerable. Por lo tanto, este estudio aprovechará las tecnologías portátiles remotas para superar estas barreras y definir la relación entre la disglucemia y la DMD-CM.
El objetivo de este estudio remoto es evaluar las tasas de hiperglucemia en personas con DMD en comparación con participantes de control que utilizan monitores continuos de glucosa y para determinar la relación entre la hiperglucemia y la variabilidad de la frecuencia cardíaca. Los participantes utilizarán monitores continuos de glucosa, monitores cardíacos y monitores de actividad para evaluar los niveles de glucosa, la frecuencia cardíaca, la actividad y el sueño.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un primer paso fundamental en la evaluación de la hiperglucemia en la DMD y la relación con la disfunción autonómica. Nuestros hallazgos ayudarán a establecer pautas de detección y proporcionarán una base para estudios de intervención dirigidos a la glucemia en la DMD. Además, este estudio, junto con otros estudios en curso (Tecnología portátil para evaluar la hiperglucemia y la variabilidad de la frecuencia cardíaca en la distrofia muscular de Duchenne - objetivo longitudinal) establecerá la tecnología portátil como herramientas de investigación, para su uso potencial en futuros ensayos clínicos, en personas con DMD y enfermedades neuromusculares. enfermedades.
Población de estudio: Este estudio incluirá aproximadamente 40 participantes con DMD y 40 participantes emparejados por edad/género/categoría de IMC, raza y etnia sin DMD.
La DMD es un trastorno ligado al cromosoma X que afecta aproximadamente a 1/3.500-6.000 hombres y 1/50 millones de mujeres. Por lo tanto, solo se incluirán hombres en este estudio.
Período de inscripción al estudio: la duración prevista del estudio es de 6 años.
Procedimientos de estudio (remoto o presencial):
- Historial médico y revisión de registros.
- Monitor continuo de glucosa (CGM) Se colocará un sensor CGM (Dexcom Pro, Dexcom Inc, San Diego, CA) en el abdomen de cada participante durante la visita del estudio o se enviará a la casa del participante. Si el sensor MCG se coloca de forma remota, el proceso de colocación del MCG se revisará mediante una videollamada con el personal del estudio. Los participantes usarán el MCG por hasta 10 días (ciego) y luego lo devolverán mediante un sobre prepago. El CGM recopila datos de glucosa cada 5 minutos. A los participantes se les ofrecerá un adhesivo opcional de "agarre de la piel" (Skin Grip, Bountiful, UT) que tienen la opción de colocar sobre el sensor CGM para ayudar a mantenerlo en su lugar.
- Monitoreo de actividad (ActiGraph) La actividad y la duración del sueño se medirán durante 1 semana utilizando los acelerómetros ActiGraph (ActiGraph, LLC, Pensacola, FL). Se indica a los participantes que usen los monitores en su muñeca dominante durante los 7 días, las 24 horas del día. Los datos se recopilan a través de ActiGraph a una velocidad de 40 Hz y se analizan en épocas de 15 segundos (software ActiLife versión 6.4, Pensacola, FL). Tanto para los parámetros de actividad como de sueño, el tiempo mínimo de uso válido para utilizar los datos es 1 día/noche de fin de semana y 3 días/noches de lunes a viernes con al menos 6 horas de uso por día/noche.
- Monitoreo Holter (cardíaco) Un monitor Holter de uso prolongado (Body Guardian Mini, Preventice, Rochester, MN) será colocado por el personal del estudio durante las visitas en persona o los participantes en el hogar. Los participantes usarán el monitor durante 7 días al mismo tiempo que usan el MCG y ActiGraph. El software calcula automáticamente la VFC.
- Diario/encuesta electrónica Se pedirá a los participantes que completen una breve respuesta a un diario/encuesta (una encuesta de aproximadamente 5 minutos dos veces al día). El diario de la encuesta REDCap se enviará por mensaje de texto a los participantes por la mañana y por la noche a través de REDCap/Twilio. El diario incluirá preguntas relacionadas con el sueño, la actividad y la ingesta de alimentos. Se pedirá a los participantes que completen la encuesta durante los 7 días que usen ActiGraph y CGM.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Jaclyn Tamaroff, MD
- Número de teléfono: 615-875-7853
- Correo electrónico: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Andrea Lee, MA, MLS
- Número de teléfono: 615-875-9602
- Correo electrónico: Andrea.e.lee@vumc.org
Ubicaciones de estudio
-
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Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center
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Contacto:
- Jaclyn Tamaroff, MD
- Número de teléfono: 615-875-7853
- Correo electrónico: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
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Contacto:
- Andrea Lee, MA, MLS
- Número de teléfono: 615-875-9602
- Correo electrónico: Andrea.e.lee@vumc.org
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Caso: 40 varones adolescentes y adultos jóvenes con DMD Control: 40 varones adolescentes y adultos jóvenes sin DMD
La DMD afecta aproximadamente a 1/3500-6000 hombres y 1/50 millones de mujeres, por lo tanto, solo se inscribirán participantes masculinos.
Descripción
CASO, criterios de inclusión de DMD:
- Masculino
- Edad ≥10 años
- Fenotipo clínico de DMD confirmado con biopsia muscular o genotipo.
- Consentimiento informado para personas ≥18 años
- Consentimiento informado del padre/tutor y consentimiento del niño para personas < 18 años
CASO, criterios de exclusión de DMD:
- Negativa a participar.
- Diagnóstico de diabetes antes del estudio y/o administración de insulina u otro tratamiento con medicamentos antidiabéticos en < 4 semanas antes del tratamiento.
- Uso de un marcapasos, un desfibrilador automático implantable (DAI) u otro dispositivo implantado
- Incapaz de cumplir con los procedimientos del estudio, en opinión del investigador.
Criterios de inclusión de CONTROL:
- Masculino
- Edad ≥10 años
- Consentimiento informado para personas ≥18 años
- Consentimiento informado del padre/tutor y consentimiento del niño para personas < 18 años
- IMC emparejado por categoría de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) (bajo peso, normal, sobrepeso, obesidad) con los casos.
- Raza/etnicidad autoinformada comparada con los casos.
- No se conoce evidencia de diabetes, alteración de la glucosa en ayunas o alteración de la tolerancia a la glucosa:
- Para las personas (todas ≥10 años) de edad con obesidad, anticipamos que se les realizarán pruebas de detección de hemoglobina A1c (HbA1c) según las recomendaciones de la Academia Estadounidense de Pediatría (AAP).
- Los participantes se incluirán si tienen una HbA1c normal (<5,7%) o si tienen una HbA1c elevada (5,7-6,4%) sin evidencia de alteración de la glucosa en ayunas o alteración de la tolerancia a la glucosa en pruebas de tolerancia a la glucosa oral (OGTT) obtenidas clínicamente ( ej., glucosa en ayunas <100 mg/dL y glucosa a las 2 horas <140 mg/dL).
CONTROL, criterios de exclusión:
- Negativa a participar.
- Diagnóstico de diabetes antes del estudio y/o administración de insulina u otro tratamiento con medicamentos antidiabéticos en < 4 semanas antes del tratamiento.
- Uso de un marcapasos, un desfibrilador automático implantable (DAI) u otro dispositivo implantado
- Incapaz de cumplir con los procedimientos del estudio, en opinión del investigador.
- Diagnóstico de DMD o distrofia muscular de Becker
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Caso - DMD
40 individuos varones con DMD
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Tres dispositivos portátiles
Otros nombres:
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Control S
40 controles emparejados (género, edad ± 1 año, categoría de IMC, raza/etnia autoinformada).
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Tres dispositivos portátiles
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de hiperglucemia
Periodo de tiempo: una vez cada 10 días
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número de mediciones de glucosa ≥140 mg/dL sobre el número total de glucosas comparado entre individuos con y sin DMD
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una vez cada 10 días
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Desviación estándar del segmento medio R a R (SDANN)
Periodo de tiempo: una vez en 7 días
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correlación de la tasa de hiperglucemia y SDANN, que refleja la variabilidad de la frecuencia cardíaca
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una vez en 7 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Coeficiente de variación en CGM
Periodo de tiempo: una vez cada 10 días
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variabilidad de los niveles de glucosa en CGM medidos por COV en comparación entre individuos con y sin DMD
|
una vez cada 10 días
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Tasa de hiperglucemia significativa
Periodo de tiempo: una vez cada 10 días
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número de mediciones de glucosa ≥200 mg/dL sobre el número total de glucosas comparado entre individuos con y sin DMD
|
una vez cada 10 días
|
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Desviación estándar de los intervalos normales R a R (SDNN)
Periodo de tiempo: una vez en 7 días
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correlación de la tasa de hiperglucemia y SDNN
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una vez en 7 días
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Nivel de actividad: medido por ActiGraph
Periodo de tiempo: una vez en 7 días
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Tiempo dedicado a actividad física sedentaria, de baja intensidad y de moderada a vigorosa.
La actividad física se medirá durante 1 semana utilizando los acelerómetros ActiGraph GT9X (ActiGraph, LLC, Pensacola, FL).
|
una vez en 7 días
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo de la glucosa
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Insuficiencia cardiaca
- Miocardiopatías
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Hiperglucemia
- Terapéutica
- Modalidades de fisioterapia
- Equipos y suministros
- Atención al paciente
- Rehabilitación
- Cuidado por los convalecientes
- Continuidad de la atención al paciente
- Equipos y suministros eléctricos
- Terapia de ejercicio
- Dispositivos electrónicos portátiles
Otros números de identificación del estudio
- 231636
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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