Estudo remoto: tecnologia vestível para avaliar hiperglicemia e VFC na DMD
Estudo remoto: tecnologia vestível para avaliar hiperglicemia e variabilidade da frequência cardíaca na distrofia muscular de Duchenne
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença ligada ao cromossomo X que causa perda muscular, insuficiência cardiopulmonar e morte prematura. A insuficiência cardíaca é uma das principais causas de morte na DMD, mas existem lacunas substanciais no conhecimento sobre os fatores de risco predisponentes. Na população em geral, hiperglicemia, resistência à insulina e diminuição da variabilidade da frequência cardíaca (VFC; refletindo disfunção autonômica) estão associadas à cardiomiopatia (MC). Não está claro se esses fatores estão associados ao DMD-CM. Fechar esta lacuna de conhecimento pode levar a novas estratégias terapêuticas e de triagem para retardar a progressão da DMD-CM, agora a principal causa de morte em pacientes com DMD. Apesar dos fatores de risco para hiperglicemia, incluindo o uso de glicocorticóides (GC), sarcopenia, obesidade e redução da deambulação, pouco se sabe sobre as anormalidades da glicose na DMD. Alguns desses mesmos fatores de risco, juntamente com a distância necessária para percorrer os cuidados especializados, apresentam barreiras significativas à participação em pesquisas e aos cuidados clínicos para indivíduos com DMD. A tecnologia wearable remota pode melhorar a participação na investigação desta população vulnerável. Portanto, este estudo aproveitará tecnologias vestíveis remotas para superar essas barreiras e definir a relação entre disglicemia e DMD-CM.
O objetivo deste estudo remoto é avaliar as taxas de hiperglicemia em indivíduos com DMD em comparação com participantes controle usando monitores contínuos de glicose e determinar a relação entre hiperglicemia e variabilidade da frequência cardíaca. Os participantes utilizarão monitores contínuos de glicose, monitores cardíacos e monitores de atividade para avaliar os níveis de glicose, frequência cardíaca, atividade e sono.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um primeiro passo crítico na avaliação da hiperglicemia na DMD e na relação com a disfunção autonômica. Nossas descobertas ajudarão a estabelecer diretrizes de triagem e fornecerão uma base para estudos de intervenção direcionados à glicemia na DMD. Além disso, este estudo, juntamente com outros estudos em andamento (Tecnologia vestível para avaliar a hiperglicemia e a variabilidade da frequência cardíaca na distrofia muscular de Duchenne - objetivo longitudinal) estabelecerá a tecnologia vestível como ferramentas de investigação, para uso potencial em futuros ensaios clínicos, em indivíduos com DMD e doenças neuromusculares. doenças.
População do estudo: Este estudo incluirá aproximadamente 40 participantes com DMD e 40 participantes pareados por idade/sexo/categoria de IMC, raça e etnia sem DMD.
A DMD é uma doença ligada ao X que afeta aproximadamente 1/3.500-6.000 homens e 1/50 milhão de mulheres. Portanto, apenas homens serão incluídos neste estudo.
Período de inscrição no estudo: A duração prevista do estudo é de 6 anos.
Procedimentos de estudo (remoto ou presencial):
- Histórico médico e revisão de registros
- Monitor Contínuo de Glicose (CGM) Um sensor CGM (Dexcom Pro, Dexcom Inc, San Diego, CA) será colocado no abdômen de cada participante durante a visita do estudo ou enviado para a casa do participante. Se o sensor CGM for colocado remotamente, o processo de colocação do CGM será revisado por meio de uma videochamada com a equipe do estudo. Os participantes usarão o CGM por até 10 dias (às cegas) e depois o devolverão em envelope pré-pago. O CGM coleta dados de glicose a cada 5 minutos. Será oferecido aos participantes um adesivo opcional de “aderência à pele” (Skin Grip, Bountiful, UT) que eles têm a opção de colocar sobre o sensor CGM para ajudar a mantê-lo no lugar.
- Monitoramento de atividades (ActiGraph) A atividade e a duração do sono serão medidas ao longo de 1 semana usando os acelerômetros ActiGraph (ActiGraph, LLC, Pensacola, FL). Os participantes são instruídos a usar os monitores no pulso dominante por 7 dias, 24 horas por dia. Os dados são coletados via ActiGraph a uma taxa de 40 Hz e analisados em épocas de 15 segundos (software ActiLife versão 6.4, Pensacola, FL). Para os parâmetros de atividade e sono, o tempo de uso mínimo válido para utilizar os dados é 1 dia/noite de fim de semana e 3 dias/noites durante a semana com pelo menos 6 horas de uso por dia/noite.
- Monitoramento Holter (cardíaco) Um monitor Holter de uso prolongado (Body Guardian Mini, Preventice, Rochester, MN) será colocado pela equipe do estudo durante visitas pessoais ou participantes em casa. Os participantes usarão o monitor por 7 dias ao mesmo tempo que usam o CGM e o ActiGraph. A VFC é calculada automaticamente pelo software.
- Diário/pesquisa eletrônica Os participantes serão solicitados a preencher um breve diário/resposta à pesquisa (pesquisa de aproximadamente 5 minutos, duas vezes ao dia). O diário da pesquisa REDCap será enviado por mensagem de texto aos participantes pela manhã e à noite via REDCap/Twilio. O diário incluirá perguntas relacionadas ao sono, atividade e ingestão de alimentos. Os participantes serão solicitados a preencher a pesquisa durante os 7 dias em que estiverem usando o ActiGraph e o CGM.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Jaclyn Tamaroff, MD
- Número de telefone: 615-875-7853
- E-mail: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
Estude backup de contato
- Nome: Andrea Lee, MA, MLS
- Número de telefone: 615-875-9602
- E-mail: Andrea.e.lee@vumc.org
Locais de estudo
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Recrutamento
- Vanderbilt University Medical Center
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Contato:
- Jaclyn Tamaroff, MD
- Número de telefone: 615-875-7853
- E-mail: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
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Contato:
- Andrea Lee, MA, MLS
- Número de telefone: 615-875-9602
- E-mail: Andrea.e.lee@vumc.org
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Caso: 40 adolescentes e adultos jovens do sexo masculino com DMD Controle: 40 adolescentes e adultos jovens do sexo masculino sem DMD
O DMD afeta cerca de 1/3.500-6.000 homens e 1/50 milhão de mulheres, portanto, apenas participantes do sexo masculino serão inscritos.
Descrição
CASO, critérios de inclusão do DMD:
- Macho
- Idade ≥10 anos
- Fenótipo clínico de DMD confirmado com biópsia muscular ou genótipo.
- Consentimento informado para indivíduos ≥18 anos
- Consentimento informado dos pais/responsáveis e consentimento da criança para indivíduos < 18 anos
CASO, critérios de exclusão de DMD:
- Recusa em participar.
- Diagnóstico de diabetes antes do estudo e/ou uso de insulina ou outra terapia medicamentosa antidiabética em < 4 semanas antes do tratamento
- Uso de marca-passo, cardioversor-desfibrilador implantável (CDI) ou outro dispositivo implantado
- Incapaz de cumprir os procedimentos do estudo, na opinião do investigador.
Critérios de inclusão de CONTROLE:
- Macho
- Idade ≥10 anos
- Consentimento informado para indivíduos ≥18 anos
- Consentimento informado dos pais/responsáveis e consentimento da criança para indivíduos < 18 anos
- IMC correspondente pela categoria dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) (baixo peso, normal, sobrepeso, obesidade) aos casos.
- Raça/etnia autodeclarada correspondente aos casos.
- Nenhuma evidência conhecida de diabetes, alteração da glicemia de jejum ou alteração da tolerância à glicose:
- Para indivíduos (todos ≥10 anos) de idade com obesidade, prevemos que eles farão triagem de hemoglobina A1c (HbA1c) com base nas recomendações da Academia Americana de Pediatria (AAP).
- Os participantes serão incluídos se tiverem HbA1c normal (<5,7%) ou se tiverem HbA1c elevada (5,7-6,4%) sem evidência de glicemia de jejum alterada ou tolerância à glicose diminuída em testes orais de tolerância à glicose obtidos clinicamente (OGTT) ( por exemplo, glicemia de jejum <100mg/dL e glicemia de 2 horas <140mg/dL).
CONTROLE, critérios de exclusão:
- Recusa em participar.
- Diagnóstico de diabetes antes do estudo e/ou uso de insulina ou outra terapia medicamentosa antidiabética em < 4 semanas antes do tratamento
- Uso de marca-passo, cardioversor-desfibrilador implantável (CDI) ou outro dispositivo implantado
- Incapaz de cumprir os procedimentos do estudo, na opinião do investigador.
- Diagnóstico de DMD ou distrofia muscular de Becker
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Caso - DMD
40 indivíduos do sexo masculino com DMD
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Três dispositivos vestíveis
Outros nomes:
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Controles
40 controles pareados (sexo, idade ± 1 ano, categoria de IMC, raça/etnia autorreferida).
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Três dispositivos vestíveis
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de hiperglicemia
Prazo: uma vez durante 10 dias
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número de medições de glicose ≥140mg/dL sobre o número total de glicoses comparado entre indivíduos com e sem DMD
|
uma vez durante 10 dias
|
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Desvio padrão da média do segmento R para R (SDANN)
Prazo: uma vez durante 7 dias
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correlação da taxa de hiperglicemia e SDANN, que reflete a variabilidade da frequência cardíaca
|
uma vez durante 7 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Coeficiente de variação no CGM
Prazo: uma vez durante 10 dias
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variabilidade dos níveis de glicose no CGM medido por COV em comparação entre indivíduos com e sem DMD
|
uma vez durante 10 dias
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Taxa de hiperglicemia significativa
Prazo: uma vez durante 10 dias
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número de medições de glicose ≥200mg/dL sobre o número total de glicoses comparado entre indivíduos com e sem DMD
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uma vez durante 10 dias
|
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Desvio padrão dos intervalos R a R normais (SDNN)
Prazo: uma vez durante 7 dias
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correlação da taxa de hiperglicemia e SDNN
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uma vez durante 7 dias
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Nível de atividade - medido pelo ActiGraph
Prazo: uma vez durante 7 dias
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Tempo gasto em atividade física sedentária, de baixa intensidade e moderada a vigorosa.
A atividade física será medida durante 1 semana usando os acelerômetros ActiGraph GT9X (ActiGraph, LLC, Pensacola, FL).
|
uma vez durante 7 dias
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Musculares
- Doenças cardíacas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do Metabolismo da Glicose
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Insuficiência cardíaca
- Cardiomiopatias
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Hiperglicemia
- Terapêutica
- Modalidades de fisioterapia
- Equipamentos e suprimentos
- Atendimento ao paciente
- Reabilitação
- Cuidados posteriores
- Continuidade do atendimento ao paciente
- Equipamento e suprimentos elétricos
- Terapia de exercícios
- Dispositivos eletrônicos vestíveis
Outros números de identificação do estudo
- 231636
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .