Fjernstudie: Bærbar teknologi for å evaluere hyperglykemi og HRV i DMD
Fjernstudie: Bærbar teknologi for å evaluere hyperglykemi og hjertefrekvensvariasjon i Duchenne muskeldystrofi
Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en X-koblet lidelse som forårsaker muskelsvinn, hjerte- og lungesvikt og for tidlig død. Hjertesvikt er en ledende dødsårsak ved DMD, men det eksisterer betydelige kunnskapshull om disponerende risikofaktorer. I den generelle befolkningen er hyperglykemi, insulinresistens og redusert hjertefrekvensvariabilitet (HRV; som reflekterer autonom dysfunksjon) assosiert med kardiomyopati (CM). Det er uklart om disse faktorene er assosiert med DMD-CM. Å lukke dette kunnskapsgapet kan føre til nye screening- og terapeutiske strategier for å forsinke progresjon av DMD-CM, nå den ledende dødsårsaken hos pasienter med DMD. Til tross for risikofaktorer for hyperglykemi, inkludert bruk av glukokortikoider (GC), sarkopeni, fedme og redusert ambulasjon, er lite kjent om glukoseavvik ved DMD. Noen av de samme risikofaktorene, sammen med avstanden som trengs for å reise for spesialbehandling, utgjør betydelige barrierer for forskningsdeltakelse og klinisk behandling for personer med DMD. Remote wearable-teknologi kan forbedre forskningsdeltakelsen i denne sårbare befolkningen. Derfor vil denne studien utnytte fjerntliggende bærbare teknologier for å overvinne disse barrierene og definere forholdet mellom dysglykemi og DMD-CM.
Målet med denne fjernstudien er å evaluere forekomsten av hyperglykemi hos individer med DMD sammenlignet med kontrolldeltakere som bruker kontinuerlige glukosemonitorer, og å bestemme forholdet mellom hyperglykemi og hjertefrekvensvariabilitet. Deltakerne vil bruke kontinuerlige glukosemonitorer, hjertemonitorer og aktivitetsmålere for å evaluere glukosenivåer, hjertefrekvens, aktivitet og søvn.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er et kritisk første skritt i å evaluere hyperglykemi ved DMD og forholdet til autonom dysfunksjon. Våre funn vil bidra til å etablere retningslinjer for screening og gi grunnlag for intervensjonsstudier rettet mot glykemi ved DMD. I tillegg vil denne studien, sammen med andre pågående studier (Wearable Technology to Evaluate Hyperglycemia and Heart Rate Variability in Duchenne Muscular Dystrophy - longitudinalt mål) etablere bærbar teknologi som undersøkelsesverktøy, for potensiell bruk i fremtidige kliniske studier, hos personer med DMD og nevromuskulær sykdommer.
Studiepopulasjon: Denne studien vil inkludere omtrent 40 deltakere med DMD og 40 alders/kjønn/BMI-kategorier, rase og etnisitetsmatchede deltakere uten DMD.
DMD er en X-koblet lidelse som rammer omtrent 1/3500-6000 menn og 1/50 millioner kvinner. Derfor vil kun menn inkluderes i denne studien.
Studieopptaksperiode: Forventet varighet av studiet er 6 år.
Studieprosedyrer (eksternt eller personlig):
- Sykehistorie og journalgjennomgang
- Kontinuerlig glukosemonitor (CGM) En CGM-sensor (Dexcom Pro, Dexcom Inc, San Diego, CA) vil bli plassert på magen til hver deltaker under studiebesøket eller sendt til deltakerens hjem. Hvis CGM-sensoren er eksternt plassert, vil prosessen med CGM-plassering bli gjennomgått over en videosamtale med studiepersonell. Deltakere vil ha på seg CGM i opptil 10 dager (blindet) og deretter returnere den via forhåndsbetalt konvolutt. CGM samler inn glukosedata hvert 5. minutt. Deltakerne vil bli tilbudt et valgfritt "skin grip"-lim (Skin Grip, Bountiful, UT) som de har muligheten til å plassere over CGM-sensoren for å holde den på plass.
- Aktivitetsovervåking (ActiGraph) Aktivitet og søvnvarighet vil bli målt over 1 uke ved hjelp av ActiGraph-akselerometre (ActiGraph, LLC, Pensacola, FL). Deltakerne blir bedt om å ha monitorene på sitt dominerende håndledd i 7 dager, 24 timer i døgnet. Data samles inn via ActiGraph med en hastighet på 40Hz og analyseres i 15-sekunders epoker (ActiLife versjon 6.4 programvare, Pensacola, FL). For både aktivitets- og søvnparametere er minimum gyldig slitasjetid for å utnytte dataene 1 helg dag/natt og 3 hverdagsdager/netter med minst 6 timers brukstid per dag/natt.
- Holter-overvåking (hjerte) En Holter-monitor med lengre bruk (Body Guardian Mini, Preventice, Rochester, MN) vil bli plassert av studiepersonell under personlige besøk eller deltakere hjemme. Deltakerne vil bruke monitoren i 7 dager samtidig som de har på seg CGM og ActiGraph. HRV beregnes automatisk av programvaren.
- Dagbok/elektronisk undersøkelse Deltakerne vil bli bedt om å fylle ut et kort svar på dagbok/undersøkelse (ca. 5-minutters undersøkelse to ganger daglig). REDCap-undersøkelsesdagboken vil bli sendt til deltakerne morgen og kveld via REDCap/Twilio. Dagboken vil inneholde spørsmål knyttet til søvn, aktivitet og matinntak. Deltakerne vil bli bedt om å fullføre undersøkelsen i de 7 dagene de har på seg både ActiGraph og CGM.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Jaclyn Tamaroff, MD
- Telefonnummer: 615-875-7853
- E-post: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
Studer Kontakt Backup
- Navn: Andrea Lee, MA, MLS
- Telefonnummer: 615-875-9602
- E-post: Andrea.e.lee@vumc.org
Studiesteder
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt University Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Jaclyn Tamaroff, MD
- Telefonnummer: 615-875-7853
- E-post: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
-
Ta kontakt med:
- Andrea Lee, MA, MLS
- Telefonnummer: 615-875-9602
- E-post: Andrea.e.lee@vumc.org
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Tilfelle: 40 ungdommer og unge voksne menn med DMD-kontroll: 40 ungdommer og unge voksne menn uten DMD
DMD påvirker omtrent 1/3500-6000 menn og 1/50 millioner kvinner, derfor vil kun mannlige deltakere bli påmeldt.
Beskrivelse
CASE, DMD inkluderingskriterier:
- Mann
- Alder ≥10 år
- Klinisk fenotype av DMD bekreftet med muskelbiopsi eller genotype.
- Informert samtykke for personer ≥18 år
- Informert samtykke fra foreldre/foresatte og samtykke fra barn for personer < 18 år
CASE, DMD eksklusjonskriterier:
- Nekter å delta.
- Diagnostisering av diabetes før studien og/eller bruk av insulin eller annen antidiabetisk medikamentbehandling i < 4 uker før behandling
- Bruk av pacemaker, implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) eller annen implantert enhet
- Ute av stand til å overholde studieprosedyrene, etter utrederens oppfatning.
CONTROL inkluderingskriterier:
- Mann
- Alder ≥10 år
- Informert samtykke for personer ≥18 år
- Informert samtykke fra foreldre/foresatte og samtykke fra barn for personer < 18 år
- BMI matchet av Centers for Disease Control and Prevention (CDC) kategori (undervektig, normal, overvektig, fedme) til tilfeller.
- Selvrapportert rase/etnisitet matchet saker.
- Ingen kjente bevis på diabetes, nedsatt fastende glukose eller nedsatt glukosetoleranse:
- For personer (alle ≥10 år) med fedme, forventer vi at de vil ha hemoglobin A1c (HbA1c) screening basert på American Academy of Pediatrics (AAP) anbefalinger.
- Deltakere vil bli inkludert hvis de har en normal HbA1c (< 5,7 %) eller hvis de har en forhøyet HbA1c (5,7-6,4 %) uten tegn på nedsatt fastende glukose eller nedsatt glukosetoleranse på klinisk oppnådde orale glukosetoleransetester (OGTT) ( for eksempel fastende glukose <100 mg/dL og 2-timers glukose <140 mg/dL).
KONTROLL, eksklusjonskriterier:
- Nekter å delta.
- Diagnostisering av diabetes før studien og/eller bruk av insulin eller annen antidiabetisk medikamentbehandling i < 4 uker før behandling
- Bruk av pacemaker, implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) eller annen implantert enhet
- Ute av stand til å overholde studieprosedyrene, etter utrederens oppfatning.
- Diagnose av DMD eller Becker muskeldystrofi
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Sak - DMD
40 mannlige individer med DMD
|
Tre bærbare enheter
Andre navn:
|
|
Kontroller
40 matchede kontroller (kjønn, alder ± 1 år, BMI-kategori, selvrapportert rase/etnisitet).
|
Tre bærbare enheter
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighet av hyperglykemi
Tidsramme: en gang over 10 dager
|
antall glukosemålinger ≥140mg/dL over totalt antall glukose sammenlignet mellom individer med og uten DMD
|
en gang over 10 dager
|
|
Standardavvik for gjennomsnittlig R-til-R-segment (SDANN)
Tidsramme: en gang over 7 dager
|
korrelasjon av rate av hyperglykemi og SDANN, som gjenspeiler hjertefrekvensvariabilitet
|
en gang over 7 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Variasjonskoeffisient på CGM
Tidsramme: en gang over 10 dager
|
variasjon av glukosenivåer på CGM målt ved COV sammenlignet mellom individer med og uten DMD
|
en gang over 10 dager
|
|
Hyppighet av signifikant hyperglykemi
Tidsramme: en gang over 10 dager
|
antall glukosemålinger ≥200mg/dL over totalt antall glukose sammenlignet mellom individer med og uten DMD
|
en gang over 10 dager
|
|
Standardavvik for normale R til R-intervaller (SDNN)
Tidsramme: en gang over 7 dager
|
korrelasjon av rate av hyperglykemi og SDNN
|
en gang over 7 dager
|
|
Aktivitetsnivå - målt ved ActiGraph
Tidsramme: en gang over 7 dager
|
Tid brukt i stillesittende, lav intensitet og moderat til kraftig fysisk aktivitet.
Fysisk aktivitet vil bli målt over 1 uke ved hjelp av ActiGraph GT9X akselerometre (ActiGraph, LLC, Pensacola, FL).
|
en gang over 7 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Kardiovaskulære sykdommer
- Muskelsykdommer
- Hjertesykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Glukosemetabolismeforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hjertefeil
- Kardiomyopatier
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Hyperglykemi
- Terapeutikk
- Fysioterapi -modaliteter
- Utstyr og forsyninger
- Pasientbehandling
- Rehabilitering
- Ettervern
- Kontinuitet i pasientbehandling
- Elektrisk utstyr og forsyninger
- Treningsterapi
- Bærbare elektroniske enheter
Andre studie-ID-numre
- 231636
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .