Studio remoto: tecnologia indossabile per valutare l'iperglicemia e l'HRV nella DMD
Studio remoto: tecnologia indossabile per valutare l'iperglicemia e la variabilità della frequenza cardiaca nella distrofia muscolare di Duchenne
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia legata all'X che causa atrofia muscolare, insufficienza cardiopolmonare e morte prematura. L’insufficienza cardiaca è una delle principali cause di morte nella DMD, ma esistono sostanziali lacune nelle conoscenze riguardo ai fattori di rischio predisponenti. Nella popolazione generale, l’iperglicemia, la resistenza all’insulina e la ridotta variabilità della frequenza cardiaca (HRV; che riflette la disfunzione autonomica) sono associati alla cardiomiopatia (CM). Non è chiaro se questi fattori siano associati alla DMD-CM. Colmare questa lacuna di conoscenze potrebbe portare a nuove strategie di screening e terapeutiche per ritardare la progressione della DMD-CM, ora la principale causa di morte nei pazienti affetti da DMD. Nonostante i fattori di rischio per l’iperglicemia, compreso l’uso di glucocorticoidi (GC), la sarcopenia, l’obesità e la ridotta deambulazione, si sa poco riguardo alle anomalie del glucosio nella DMD. Alcuni di questi stessi fattori di rischio, insieme alla distanza necessaria per viaggiare per ottenere cure specialistiche, presentano barriere significative alla partecipazione alla ricerca e all’assistenza clinica per le persone affette da DMD. La tecnologia indossabile a distanza può migliorare la partecipazione alla ricerca in questa popolazione vulnerabile. Pertanto, questo studio sfrutterà le tecnologie indossabili a distanza per superare queste barriere e definire la relazione tra disglicemia e DMD-CM.
L'obiettivo di questo studio a distanza è valutare i tassi di iperglicemia negli individui con DMD rispetto ai partecipanti di controllo che utilizzano monitor continui del glucosio e determinare la relazione tra iperglicemia e variabilità della frequenza cardiaca. I partecipanti utilizzeranno monitor continui del glucosio, monitor cardiaci e monitor dell'attività per valutare i livelli di glucosio, la frequenza cardiaca, l'attività e il sonno.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio rappresenta un primo passo fondamentale nella valutazione dell’iperglicemia nella DMD e della relazione con la disfunzione autonomica. I nostri risultati aiuteranno a stabilire linee guida per lo screening e forniranno una base per studi di intervento mirati alla glicemia nella DMD. Inoltre, questo studio, insieme ad altri studi in corso (tecnologia indossabile per valutare l'iperglicemia e la variabilità della frequenza cardiaca nella distrofia muscolare di Duchenne - obiettivo longitudinale) stabilirà la tecnologia indossabile come strumenti di sperimentazione, per un potenziale utilizzo in futuri studi clinici, in individui con DMD e neuromuscolari malattie.
Popolazione in studio: questo studio includerà circa 40 partecipanti con DMD e 40 partecipanti abbinati per età/sesso/categoria BMI, razza ed etnia senza DMD.
La DMD è una malattia legata all'X che colpisce circa 1/3.500-6.000 maschi e 1/50 milioni di femmine. Pertanto, in questo studio verranno inclusi solo i maschi.
Periodo di iscrizione allo studio: la durata prevista dello studio è di 6 anni.
Procedure di studio (a distanza o di persona):
- Anamnesi medica e revisione dei dati
- Monitoraggio continuo del glucosio (CGM) Un sensore CGM (Dexcom Pro, Dexcom Inc, San Diego, CA) verrà posizionato sull'addome di ciascun partecipante durante la visita di studio o inviato a casa del partecipante. Se il sensore CGM viene posizionato in remoto, il processo di posizionamento del CGM verrà esaminato durante una videochiamata con il personale dello studio. I partecipanti indosseranno il CGM per un massimo di 10 giorni (in cieco), quindi lo restituiranno tramite busta prepagata. Il CGM raccoglie i dati sul glucosio ogni 5 minuti. Ai partecipanti verrà offerto un adesivo opzionale "skin grip" (Skin Grip, Bountiful, UT) che hanno la possibilità di posizionare sul sensore CGM per mantenerlo in posizione.
- Monitoraggio dell'attività (ActiGraph) L'attività e la durata del sonno verranno misurate nell'arco di 1 settimana utilizzando gli accelerometri ActiGraph (ActiGraph, LLC, Pensacola, FL). Ai partecipanti viene chiesto di indossare i monitor sul polso dominante per 7 giorni, 24 ore al giorno. I dati vengono raccolti tramite ActiGraph a una frequenza di 40 Hz e analizzati in periodi di 15 secondi (software ActiLife versione 6.4, Pensacola, FL). Sia per i parametri di attività che di sonno, il tempo minimo di utilizzo valido per utilizzare i dati è 1 giorno/notte nel fine settimana e 3 giorni/notti nei giorni feriali con almeno 6 ore di utilizzo al giorno/notte.
- Monitoraggio Holter (cardiaco) Un monitor Holter a uso prolungato (Body Guardian Mini, Preventice, Rochester, MN) verrà posizionato dal personale dello studio durante le visite di persona o i partecipanti a casa. I partecipanti indosseranno il monitor per 7 giorni contemporaneamente al CGM e all'ActiGraph. L'HRV viene calcolato automaticamente dal software.
- Diario/sondaggio elettronico Ai partecipanti verrà chiesto di completare un breve diario/risposta al sondaggio (sondaggio di circa 5 minuti due volte al giorno). Il diario del sondaggio REDCap verrà inviato tramite SMS ai partecipanti al mattino e alla sera tramite REDCap/Twilio. Il diario includerà domande relative al sonno, all'attività e all'assunzione di cibo. Ai partecipanti verrà chiesto di completare il sondaggio per i 7 giorni in cui indosseranno sia ActiGraph che CGM.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Jaclyn Tamaroff, MD
- Numero di telefono: 615-875-7853
- Email: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Andrea Lee, MA, MLS
- Numero di telefono: 615-875-9602
- Email: Andrea.e.lee@vumc.org
Luoghi di studio
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Reclutamento
- Vanderbilt University Medical Center
-
Contatto:
- Jaclyn Tamaroff, MD
- Numero di telefono: 615-875-7853
- Email: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
-
Contatto:
- Andrea Lee, MA, MLS
- Numero di telefono: 615-875-9602
- Email: Andrea.e.lee@vumc.org
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Caso: 40 maschi adolescenti e giovani adulti con DMD Controllo: 40 maschi adolescenti e giovani adulti senza DMD
La DMD colpisce circa 1/3500-6000 maschi e 1/50 milione di femmine, pertanto verranno arruolati solo partecipanti maschi.
Descrizione
CASO, criteri di inclusione DMD:
- Maschio
- Età ≥10 anni
- Fenotipo clinico della DMD confermato con biopsia muscolare o genotipo.
- Consenso informato per individui di età ≥18 anni
- Consenso informato del genitore/tutore e consenso del minore per soggetti di età < 18 anni
CASO, criteri di esclusione DMD:
- Rifiuto di partecipare.
- Diagnosi di diabete prima dello studio e/o assunzione di insulina o altra terapia farmacologica antidiabetica in < 4 settimane prima del trattamento
- Utilizzo di un pacemaker, un defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) o altro dispositivo impiantato
- Impossibile rispettare le procedure dello studio, a giudizio dello sperimentatore.
Criteri di inclusione CONTROLLO:
- Maschio
- Età ≥10 anni
- Consenso informato per individui di età ≥18 anni
- Consenso informato del genitore/tutore e consenso del minore per soggetti di età < 18 anni
- BMI abbinato dalla categoria dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (CDC) (sottopeso, normale, sovrappeso, obeso) ai casi.
- Razza/etnia autodichiarata abbinata ai casi.
- Nessuna evidenza nota di diabete, alterata glicemia a digiuno o ridotta tolleranza al glucosio:
- Per gli individui (tutti di età ≥ 10 anni) con obesità, prevediamo che saranno sottoposti a screening dell'emoglobina A1c (HbA1c) basato sulle raccomandazioni dell'American Academy of Pediatrics (AAP).
- I partecipanti verranno inclusi se hanno un HbA1c normale (< 5,7%) o se hanno un HbA1c elevato (5,7-6,4%) senza evidenza di alterata glicemia a digiuno o ridotta tolleranza al glucosio nei test di tolleranza al glucosio orale ottenuti clinicamente (OGTT) ( ad esempio, glicemia a digiuno <100 mg/dl e glicemia a 2 ore <140 mg/dl).
CONTROLLO, criteri di esclusione:
- Rifiuto di partecipare.
- Diagnosi di diabete prima dello studio e/o assunzione di insulina o altra terapia farmacologica antidiabetica in < 4 settimane prima del trattamento
- Utilizzo di un pacemaker, un defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) o altro dispositivo impiantato
- Impossibile rispettare le procedure dello studio, a giudizio dello sperimentatore.
- Diagnosi di DMD o distrofia muscolare di Becker
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Caso: DMD
40 individui maschi con DMD
|
Tre dispositivi indossabili
Altri nomi:
|
|
Controlli
40 controlli abbinati (sesso, età ± 1 anno, categoria BMI, razza/etnia auto-riferita).
|
Tre dispositivi indossabili
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tasso di iperglicemia
Lasso di tempo: una volta nell'arco di 10 giorni
|
numero di misurazioni del glucosio ≥140 mg/dl sul numero totale di glucosio rispetto a individui con e senza DMD
|
una volta nell'arco di 10 giorni
|
|
Deviazione standard del segmento R-to-R medio (SDANN)
Lasso di tempo: una volta nell'arco di 7 giorni
|
correlazione tra tasso di iperglicemia e SDANN, che riflette la variabilità della frequenza cardiaca
|
una volta nell'arco di 7 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Coefficiente di variazione del CGM
Lasso di tempo: una volta nell'arco di 10 giorni
|
variabilità dei livelli di glucosio sul CGM misurata dal COV rispetto tra individui con e senza DMD
|
una volta nell'arco di 10 giorni
|
|
Tasso di iperglicemia significativa
Lasso di tempo: una volta nell'arco di 10 giorni
|
numero di misurazioni del glucosio ≥ 200 mg/dl sul numero totale di glucosio rispetto a individui con e senza DMD
|
una volta nell'arco di 10 giorni
|
|
Deviazione standard degli intervalli normali da R a R (SDNN)
Lasso di tempo: una volta nell'arco di 7 giorni
|
correlazione tra tasso di iperglicemia e SDNN
|
una volta nell'arco di 7 giorni
|
|
Livello di attività: misurato da ActiGraph
Lasso di tempo: una volta nell'arco di 7 giorni
|
Tempo trascorso in attività fisica sedentaria, a bassa intensità e da moderata a vigorosa.
L'attività fisica verrà misurata nell'arco di 1 settimana utilizzando gli accelerometri ActiGraph GT9X (ActiGraph, LLC, Pensacola, FL).
|
una volta nell'arco di 7 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattia cardiovascolare
- Malattie muscolari
- Malattie cardiache
- Malattie neuromuscolari
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Disturbi del metabolismo del glucosio
- Malattie genetiche, legate all'X
- Disturbi muscolari, atrofico
- Distrofie muscolari
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Arresto cardiaco
- Cardiomiopatie
- Distrofia muscolare, Duchenne
- Iperglicemia
- Terapie
- Modalità di terapia fisica
- Attrezzatura e forniture
- Cura del paziente
- Riabilitazione
- Assistenza post -terapia
- Continuità della cura del paziente
- Apparecchiature elettriche e forniture
- Terapia di esercizio
- Dispositivi elettronici indossabili
Altri numeri di identificazione dello studio
- 231636
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .