Fernstudie: Tragbare Technologie zur Bewertung von Hyperglykämie und HRV bei DMD
Fernstudie: Tragbare Technologie zur Bewertung von Hyperglykämie und Herzfrequenzvariabilität bei Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-chromosomale Erkrankung, die Muskelschwund, Herz-Lungen-Versagen und vorzeitigen Tod verursacht. Herzinsuffizienz ist eine der häufigsten Todesursachen bei DMD, es bestehen jedoch erhebliche Wissenslücken hinsichtlich prädisponierender Risikofaktoren. In der Allgemeinbevölkerung sind Hyperglykämie, Insulinresistenz und verminderte Herzfrequenzvariabilität (HRV; ein Ausdruck einer autonomen Dysfunktion) mit einer Kardiomyopathie (CM) verbunden. Es ist unklar, ob diese Faktoren mit DMD-CM zusammenhängen. Die Schließung dieser Wissenslücke könnte zu neuen Screening- und Therapiestrategien führen, um das Fortschreiten von DMD-CM zu verzögern, der mittlerweile häufigsten Todesursache bei Patienten mit DMD. Trotz Risikofaktoren für Hyperglykämie, einschließlich der Verwendung von Glukokortikoiden (GCs), Sarkopenie, Fettleibigkeit und eingeschränkter Gehfähigkeit, ist wenig über Glukoseanomalien bei DMD bekannt. Einige dieser Risikofaktoren stellen zusammen mit der Entfernung, die für die fachärztliche Versorgung erforderlich ist, erhebliche Hindernisse für die Teilnahme an der Forschung und die klinische Versorgung von Personen mit DMD dar. Ferngesteuerte tragbare Technologien können die Forschungsbeteiligung dieser gefährdeten Bevölkerungsgruppe verbessern. Daher wird diese Studie tragbare Ferntechnologien nutzen, um diese Hindernisse zu überwinden und den Zusammenhang zwischen Dysglykämie und DMD-CM zu definieren.
Das Ziel dieser Fernstudie besteht darin, die Hyperglykämieraten bei Personen mit DMD im Vergleich zu Kontrollteilnehmern zu bewerten, die kontinuierliche Glukosemonitore verwenden, und den Zusammenhang zwischen Hyperglykämie und Herzfrequenzvariabilität zu bestimmen. Die Teilnehmer verwenden kontinuierliche Glukosemonitore, Herzmonitore und Aktivitätsmonitore, um den Glukosespiegel, die Herzfrequenz, die Aktivität und den Schlaf zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie ist ein entscheidender erster Schritt bei der Bewertung der Hyperglykämie bei DMD und der Beziehung zur autonomen Dysfunktion. Unsere Ergebnisse werden dazu beitragen, Screening-Richtlinien festzulegen und eine Grundlage für Interventionsstudien zur Behandlung von Glykämie bei DMD zu schaffen. Darüber hinaus wird diese Studie zusammen mit anderen laufenden Studien (Wearable Technology to Evaluate Hyperglycemia and Heart Rate Variability in Duchenne Muscular Dystrophy – Längsschnittziel) tragbare Technologie als Untersuchungsinstrumente für den möglichen Einsatz in zukünftigen klinischen Studien bei Personen mit DMD und neuromuskulärer Dystrophie etablieren Krankheiten.
Studienpopulation: Diese Studie umfasst etwa 40 Teilnehmer mit DMD und 40 Teilnehmer mit übereinstimmender Alters-/Geschlechts-/BMI-Kategorie, Rasse und ethnischer Zugehörigkeit ohne DMD.
DMD ist eine X-chromosomale Erkrankung, von der etwa 1/3500–6000 Männer und 1/50 Million Frauen betroffen sind. Daher werden in diese Studie nur Männer einbezogen.
Einschreibezeitraum für die Studie: Die voraussichtliche Dauer der Studie beträgt 6 Jahre.
Studienabläufe (remote oder persönlich):
- Anamnese und Akteneinsicht
- Kontinuierlicher Glukosemonitor (CGM) Ein CGM-Sensor (Dexcom Pro, Dexcom Inc, San Diego, CA) wird während des Studienbesuchs auf dem Bauch jedes Teilnehmers platziert oder an den Teilnehmer nach Hause geschickt. Wenn der CGM-Sensor aus der Ferne platziert wird, wird der Prozess der CGM-Platzierung in einem Videoanruf mit dem Studienpersonal überprüft. Die Teilnehmer tragen das CGM bis zu 10 Tage lang (blind) und senden es dann per frankiertem Umschlag zurück. Das CGM erfasst alle 5 Minuten Glukosedaten. Den Teilnehmern wird optional ein „Skin Grip“-Kleber (Skin Grip, Bountiful, UT) angeboten, den sie über den CGM-Sensor kleben können, um ihn an Ort und Stelle zu halten.
- Aktivitätsüberwachung (ActiGraph) Aktivität und Schlafdauer werden über eine Woche mit den ActiGraph-Beschleunigungsmessern (ActiGraph, LLC, Pensacola, FL) gemessen. Die Teilnehmer werden angewiesen, die Monitore 7 Tage lang, 24 Stunden am Tag, an ihrem dominanten Handgelenk zu tragen. Die Daten werden über ActiGraph mit einer Rate von 40 Hz gesammelt und in 15-Sekunden-Epochen analysiert (ActiLife-Software Version 6.4, Pensacola, FL). Sowohl für Aktivitäts- als auch für Schlafparameter beträgt die gültige Mindesttragezeit zur Nutzung der Daten 1 Tag/Nacht am Wochenende und 3 Tage/Nächte an Wochentagen mit mindestens 6 Stunden Tragezeit pro Tag/Nacht.
- Holter-Überwachung (Herz) Ein Langzeit-Holter-Monitor (Body Guardian Mini, Preventice, Rochester, MN) wird vom Studienpersonal bei persönlichen Besuchen oder bei Teilnehmern zu Hause angebracht. Die Teilnehmer tragen den Monitor 7 Tage lang und tragen gleichzeitig CGM und ActiGraph. Die HRV wird von der Software automatisch berechnet.
- Tagebuch/elektronische Umfrage Die Teilnehmer werden gebeten, ein kurzes Tagebuch/eine kurze Umfrageantwort auszufüllen (ca. 5-minütige Umfrage zweimal täglich). Das REDCap-Umfragetagebuch wird den Teilnehmern morgens und abends über REDCap/Twilio per SMS zugesandt. Das Tagebuch enthält Fragen zu Schlaf, Aktivität und Nahrungsaufnahme. Die Teilnehmer werden gebeten, die Umfrage für die 7 Tage auszufüllen, an denen sie sowohl den ActiGraph als auch das CGM tragen.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Jaclyn Tamaroff, MD
- Telefonnummer: 615-875-7853
- E-Mail: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Andrea Lee, MA, MLS
- Telefonnummer: 615-875-9602
- E-Mail: Andrea.e.lee@vumc.org
Studienorte
-
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Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Rekrutierung
- Vanderbilt University Medical Center
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Kontakt:
- Jaclyn Tamaroff, MD
- Telefonnummer: 615-875-7853
- E-Mail: Jaclyn.tamaroff@vumc.org
-
Kontakt:
- Andrea Lee, MA, MLS
- Telefonnummer: 615-875-9602
- E-Mail: Andrea.e.lee@vumc.org
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Fall: 40 jugendliche und junge erwachsene Männer mit DMD. Kontrolle: 40 jugendliche und junge erwachsene Männer ohne DMD
DMD betrifft etwa 1/3500–6000 Männer und 1/50 Million Frauen, daher werden nur männliche Teilnehmer eingeschrieben.
Beschreibung
CASE, DMD-Einschlusskriterien:
- Männlich
- Alter ≥10 Jahre
- Klinischer Phänotyp von DMD, bestätigt durch Muskelbiopsie oder Genotyp.
- Einverständniserklärung für Personen ab 18 Jahren
- Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten und Zustimmung des Kindes für Personen unter 18 Jahren
CASE, DMD-Ausschlusskriterien:
- Verweigerung der Teilnahme.
- Diagnose von Diabetes vor der Studie und/oder Einnahme von Insulin oder einer anderen antidiabetischen Arzneimitteltherapie in < 4 Wochen vor der Behandlung
- Verwendung eines Herzschrittmachers, eines implantierbaren Kardioverter-Defibrillators (ICD) oder eines anderen implantierten Geräts
- Nach Ansicht des Prüfarztes können die Studienabläufe nicht eingehalten werden.
CONTROL-Einschlusskriterien:
- Männlich
- Alter ≥10 Jahre
- Einverständniserklärung für Personen ab 18 Jahren
- Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten und Zustimmung des Kindes für Personen unter 18 Jahren
- Der BMI wurde anhand der Kategorie des Centers for Disease Control and Prevention (CDC) (Untergewicht, Normal, Übergewicht, Fettleibigkeit) den Fällen zugeordnet.
- Selbstberichtete Rasse/ethnische Zugehörigkeit stimmte mit den Fällen überein.
- Keine bekannten Hinweise auf Diabetes, eingeschränkte Nüchternglukose oder beeinträchtigte Glukosetoleranz:
- Bei Personen (alle ≥ 10 Jahre) mit Adipositas gehen wir davon aus, dass sie sich einem Hämoglobin A1c (HbA1c)-Screening auf der Grundlage der Empfehlungen der American Academy of Pediatrics (AAP) unterziehen werden.
- Teilnehmer werden eingeschlossen, wenn sie einen normalen HbA1c-Wert (< 5,7 %) oder einen erhöhten HbA1c-Wert (5,7–6,4 %) haben und bei klinisch durchgeführten oralen Glukosetoleranztests (OGTT) keine Anzeichen einer beeinträchtigten Nüchternglukose oder einer beeinträchtigten Glukosetoleranz vorliegen ( z. B. Nüchternglukose <100 mg/dl und 2-Stunden-Glukose <140 mg/dl).
KONTROLLE, Ausschlusskriterien:
- Verweigerung der Teilnahme.
- Diagnose von Diabetes vor der Studie und/oder Einnahme von Insulin oder einer anderen antidiabetischen Arzneimitteltherapie in < 4 Wochen vor der Behandlung
- Verwendung eines Herzschrittmachers, eines implantierbaren Kardioverter-Defibrillators (ICD) oder eines anderen implantierten Geräts
- Nach Ansicht des Prüfarztes können die Studienabläufe nicht eingehalten werden.
- Diagnose von DMD oder Becker-Muskeldystrophie
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Fall - DMD
40 männliche Personen mit DMD
|
Drei tragbare Geräte
Andere Namen:
|
|
Kontrollen
40 abgestimmte Kontrollen (Geschlecht, Alter ± 1 Jahr, BMI-Kategorie, selbst angegebene Rasse/ethnische Zugehörigkeit).
|
Drei tragbare Geräte
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Hyperglykämierate
Zeitfenster: einmal über 10 Tage
|
Anzahl der Glukosemessungen ≥ 140 mg/dl über die Gesamtzahl der Glukosewerte im Vergleich zwischen Personen mit und ohne DMD
|
einmal über 10 Tage
|
|
Standardabweichung des mittleren R-zu-R-Segments (SDANN)
Zeitfenster: einmal über 7 Tage
|
Korrelation der Hyperglykämierate und SDANN, die die Herzfrequenzvariabilität widerspiegelt
|
einmal über 7 Tage
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Variationskoeffizient des CGM
Zeitfenster: einmal über 10 Tage
|
Variabilität der Glukosespiegel im CGM, gemessen anhand des COV, im Vergleich zwischen Personen mit und ohne DMD
|
einmal über 10 Tage
|
|
Rate signifikanter Hyperglykämie
Zeitfenster: einmal über 10 Tage
|
Anzahl der Glukosemessungen ≥200 mg/dL über die Gesamtzahl der Glukosewerte im Vergleich zwischen Personen mit und ohne DMD
|
einmal über 10 Tage
|
|
Standardabweichung der normalen R-zu-R-Intervalle (SDNN)
Zeitfenster: einmal über 7 Tage
|
Korrelation der Hyperglykämierate und SDNN
|
einmal über 7 Tage
|
|
Aktivitätsniveau – gemessen mit ActiGraph
Zeitfenster: einmal über 7 Tage
|
Zeit, die mit sitzender, geringer Intensität und mäßiger bis starker körperlicher Aktivität verbracht wird.
Die körperliche Aktivität wird über eine Woche mit den ActiGraph GT9X-Beschleunigungsmessern (ActiGraph, LLC, Pensacola, FL) gemessen.
|
einmal über 7 Tage
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Jaclyn Tamaroff, MD, Vanderbilt University Medical Center
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Erkrankungen des Nervensystems
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Muskelerkrankungen
- Herzkrankheiten
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechselerkrankungen
- Störungen des Glukosestoffwechsels
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Muskelerkrankungen, atrophisch
- Muskeldystrophien
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Herzfehler
- Kardiomyopathien
- Muskeldystrophie, Duchenne
- Hyperglykämie
- Therapeutika
- Physiotherapiemodalitäten
- Ausrüstung und Vorräte
- Patientenversorgung
- Rehabilitation
- Nachbehandlung
- Kontinuität der Patientenversorgung
- Elektrische Geräte und Vorräte
- Trainingstherapie
- Tragbare elektronische Geräte
Andere Studien-ID-Nummern
- 231636
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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