Registr Myasthenia Gravis v Číně
27. ledna 2024 aktualizováno: Chongbo Zhao, Huashan Hospital
Myasthenia gravis (MG) je autoimunitní onemocnění způsobené dysfunkcí neuromuskulárního spojení, charakterizované částečnou nebo generalizovanou slabostí a únavností kosterního svalstva.
Odhadovaná roční míra výskytu MG v Číně je 0,68/100 000, s vysokou mírou relapsu a špatnou compliance s léčbou.
Tato studie je prospektivní, observační, multicentrický registr pacientů v celé Číně.
Pro podporu standardizovaného řízení a sledování pacientů s MG v Číně byla v září 2023 s podporou Čínské aliance pro vzácná onemocnění založena Cloudová platforma pro správu pacientů MG (CN MG Base).
Platforma si klade za cíl shromažďovat longitudinální klinická data včetně demografických informací, věku nástupu, anamnézy, komorbidit, užívání léků, léčebných odpovědí a dalších.
Záměrem je každoročně shromažďovat nově registrované případy MG a tyto pacienty sledovat v ročních intervalech po dobu deseti let
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Tato studie je observačním celostátním multicentrickým výzkumem registru MG.
Počínaje výchozím stavem budou prováděna roční sledování za účelem prospektivního sběru informací o léčebných lécích, prognóze a bezpečnostních událostech.
Lze použít následující klasifikační definice: ① Klinické podtypy MG (oční, generalizovaný s časným nástupem, související s thymomem, generalizovaný s pozdním nástupem, související s MuSK a séronegativní); ② Různé léčebné metody (klasická skupina imunoterapie, terapie cílená na B-buňky, terapie inhibicí komplementu, rychle působící terapie a inhibitory dráhy IL-6 atd.).
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
1500
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Sushan Luo, MD, PhD
- Telefonní číslo: 86 2152889999
- E-mail: luosushan@fudan.edu.cn
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 100730
- Nábor
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Yuzhou Guan
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Yuzhou Guan
-
Beijing, Beijing, Čína, 100053
- Nábor
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
-
Kontakt:
- Yuwei Da
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Yuwei Da
-
Beijing, Beijing, Čína, 100051
- Nábor
- Beijing Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hua Zhang
-
Kontakt:
- Hua Zhang
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, Čína, 401147
- Nábor
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Kontakt:
- Fei Xiao
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Fei Xiao
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510060
- Nábor
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
-
Kontakt:
- Huiyu Feng
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Huiyu Feng
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510060
- Nábor
- The Third Hospital, Sun Yat-sen University
-
Kontakt:
- Wei Qiu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Wei Qiu
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Čína, 450052
- Nábor
- First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
-
Kontakt:
- Bo Song
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Bo Song
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína, 410001
- Nábor
- Xiangya Hospital, Central South University
-
Kontakt:
- Huan yang
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Huan Yang
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Čína, 215005
- Nábor
- The First Hospital, Soochow University
-
Kontakt:
- Qun Xue
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Qun Xue
-
Xuzhou, Jiangsu, Čína, 221004
- Nábor
- Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Yong Zhang
-
Kontakt:
- Yong Zhang
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Čína, 330209
- Nábor
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University
-
Kontakt:
- Daojun Hong
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Daojun Hong
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Čína, 130021
- Nábor
- The First Hospital, Jilin University
-
Kontakt:
- Hui Deng
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hui Deng
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Čína, 200040
- Nábor
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Kontakt:
- Chongbo Zhao
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chongbo Zhao
-
-
Shanxi
-
Xi'an, Shanxi, Čína, 710000
- Nábor
- Tangdu Hospital, The Air Force Medical University
-
Kontakt:
- Ting Chang
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ting Chang
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
- Nábor
- West China Hospital, Sichuan University
-
Kontakt:
- Hongyu Zhou
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hongyu Zhou
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 300052
- Nábor
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Kontakt:
- Chunsheng Yang
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chunsheng Yang
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s MG většinou čínského etnika Han (oční typ MG ne více než 30 %).
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Kolísavá slabost kosterních svalů, jako jsou extraokulární, bulbární svaly, svaly končetin atd.. Projevování fluktuace a únavy: Slabost je obvykle horší ráno a zlepšuje se s odpočinkem; se při trvalé aktivitě zhoršuje.
- Samotní pacienti nebo jejich opatrovníci mohou formulář informovaného souhlasu porozumět a podepsat jej.
Aby byla splněna kritéria způsobilosti, musí být splněno alespoň jedno z následujících dodatečných kritérií:
- A. Pozitivní tahový test;
- b. Snížení složeného svalového akčního potenciálu o více než 10 % při nízkofrekvenční opakované nervové stimulaci nebo rozšíření „jitteru“ (variabilita v čase druhého akčního potenciálu vzhledem k prvnímu) na elektromyografii s jedním vláknem, s blokováním nebo bez něj ;
- C. Pozitivní protilátky: Testování séra pozitivní na protilátky AChR, protilátky MuSK nebo protilátky LRP4.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s duševním onemocněním, kteří nemohou spolupracovat.
- Pacienti s víceorgánovou dysfunkcí nebo v extrémně kritickém stavu, neschopní dokončit příslušný sběr anamnézy nebo vyšetření.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti s myasthenia gravis
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl MSE
Časové okno: Deset let
|
Podíl pacientů dosahujících minimální exprese symptomů (MSE, definovaná jako dosažení skóre ADL 0 nebo 1) po léčbě.
|
Deset let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnostní akce
Časové okno: Deset let
|
Bezpečnostní události včetně infekce horních cest dýchacích, infekce dolních cest dýchacích, infekce močových cest a dalších infekcí;
|
Deset let
|
|
Relaps příznaků MG
Časové okno: Deset let
|
Po dosažení MSE déle než rok, ale došlo k relapsu symptomů, který se projevil zvýšením skóre ADL větším nebo rovným 2 bodům.
|
Deset let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. února 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2034
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. ledna 2035
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. ledna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. ledna 2024
První zveřejněno (Odhadovaný)
5. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
5. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Autoimunitní onemocnění
- Novotvary podle místa
- Neurologické projevy
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Svalová slabost
- Myasthenia Gravis
Další identifikační čísla studie
- 2023M-022
- 2022YFC3501303 (Jiné číslo grantu/financování: China's National Key R&D Program)
- 82071410 (Jiné číslo grantu/financování: National Natural Science Foundation of China)
- 82001335 (Jiné číslo grantu/financování: National Natural Science Foundation of China)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .