Registro de Miastenia Gravis na China
27 de janeiro de 2024 atualizado por: Chongbo Zhao, Huashan Hospital
A miastenia gravis (MG) é uma doença autoimune causada por disfunção na junção neuromuscular, caracterizada por fraqueza muscular esquelética parcial ou generalizada e fatigabilidade.
A taxa de incidência anual estimada de MG na China é de 0,68/100.000, com uma elevada taxa de recidiva e baixa adesão ao tratamento.
Este estudo é um registro de pacientes prospectivo, observacional e multicêntrico em toda a China.
Para apoiar a gestão padronizada e o acompanhamento de pacientes com MG na China, uma plataforma de gerenciamento de pacientes com MG baseada na nuvem (CN MG Base) foi estabelecida em setembro de 2023 com o apoio da Aliança Chinesa de Doenças Raras.
A plataforma tem como objetivo coletar dados clínicos longitudinais, incluindo informações demográficas, idade de início, histórico médico, comorbidades, uso de medicamentos, respostas ao tratamento, entre outros.
Pretende-se coletar novos casos de MG registrados a cada ano e acompanhar esses pacientes em intervalos de um ano durante dez anos.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Este estudo é uma pesquisa observacional multicêntrica de registro de MG em todo o país.
A partir da linha de base, acompanhamentos anuais serão realizados para coletar prospectivamente informações sobre medicamentos de tratamento, prognóstico e eventos de segurança.
As seguintes definições de classificação podem ser aplicadas: ① Subtipos clínicos de MG (ocular, início precoce generalizado, relacionado ao timoma, início tardio generalizado, relacionado ao MuSK e soronegativo); ② Diferentes métodos de tratamento (grupo de imunoterapia clássica, terapia direcionada às células B, terapia de inibição do complemento, terapia de ação rápida e inibidores da via da IL-6, etc.).
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
1500
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Sushan Luo, MD, PhD
- Número de telefone: 86 2152889999
- E-mail: luosushan@fudan.edu.cn
Locais de estudo
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100730
- Recrutamento
- Peking Union Medical College Hospital
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Contato:
- Yuzhou Guan
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Investigador principal:
- Yuzhou Guan
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Beijing, Beijing, China, 100053
- Recrutamento
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
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Contato:
- Yuwei Da
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Investigador principal:
- Yuwei Da
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Beijing, Beijing, China, 100051
- Recrutamento
- Beijing Hospital
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Investigador principal:
- Hua Zhang
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Contato:
- Hua Zhang
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Chongqing
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Chongqing, Chongqing, China, 401147
- Recrutamento
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Contato:
- Fei Xiao
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Investigador principal:
- Fei Xiao
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510060
- Recrutamento
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Contato:
- Huiyu Feng
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Investigador principal:
- Huiyu Feng
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510060
- Recrutamento
- The Third Hospital, Sun Yat-sen University
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Contato:
- Wei Qiu
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Investigador principal:
- Wei Qiu
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China, 450052
- Recrutamento
- First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
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Contato:
- Bo Song
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Investigador principal:
- Bo Song
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Hunan
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Changsha, Hunan, China, 410001
- Recrutamento
- Xiangya Hospital, Central South University
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Contato:
- Huan yang
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Investigador principal:
- Huan Yang
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, China, 215005
- Recrutamento
- The First Hospital, Soochow University
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Contato:
- Qun Xue
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Investigador principal:
- Qun Xue
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Xuzhou, Jiangsu, China, 221004
- Recrutamento
- Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
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Investigador principal:
- Yong Zhang
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Contato:
- Yong Zhang
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, China, 330209
- Recrutamento
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University
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Contato:
- Daojun Hong
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Investigador principal:
- Daojun Hong
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Jilin
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Changchun, Jilin, China, 130021
- Recrutamento
- The First Hospital, Jilin University
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Contato:
- Hui Deng
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Investigador principal:
- Hui Deng
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, China, 200040
- Recrutamento
- Huashan Hospital, Fudan University
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Contato:
- Chongbo Zhao
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Investigador principal:
- Chongbo Zhao
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Shanxi
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Xi'an, Shanxi, China, 710000
- Recrutamento
- Tangdu Hospital, The Air Force Medical University
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Contato:
- Ting Chang
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Investigador principal:
- Ting Chang
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China, 610041
- Recrutamento
- West China Hospital, Sichuan University
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Contato:
- Hongyu Zhou
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Investigador principal:
- Hongyu Zhou
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China, 300052
- Recrutamento
- Tianjin Medical University General Hospital
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Contato:
- Chunsheng Yang
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Investigador principal:
- Chunsheng Yang
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com MG, principalmente de etnia chinesa Han (tipo de MG ocular não superior a 30%).
Descrição
Critério de inclusão:
- Fraqueza flutuante nos músculos esqueléticos, como músculos extraoculares, bulbares, dos membros, etc. Demonstrando flutuação e fadiga: A fraqueza geralmente piora pela manhã e melhora com o repouso; piora com atividade sustentada.
- Os próprios pacientes ou seus responsáveis poderão compreender e assinar o termo de consentimento livre e esclarecido.
Para atender aos critérios de elegibilidade, pelo menos um dos seguintes critérios adicionais deve ser atendido:
- a. Teste Tensilon positivo;
- b. Diminuição do potencial de ação muscular composto em mais de 10% com estimulação nervosa repetitiva de baixa frequência ou alargamento do "jitter" (a variabilidade no tempo do segundo potencial de ação em relação ao primeiro) na eletromiografia de fibra única, com ou sem bloqueio ;
- c. Anticorpos positivos: Teste sérico positivo para anticorpos AChR, anticorpos MuSK ou anticorpos LRP4.
Critério de exclusão:
- Pacientes com doenças mentais que não conseguem cooperar.
- Pacientes com disfunção de múltiplos órgãos ou em estado extremamente crítico, incapazes de completar a coleta ou avaliação do histórico médico relevante.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Pacientes com miastenia gravis
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção MSE
Prazo: Dez anos
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A proporção de pacientes que alcançam expressão mínima de sintomas (MSE, definida como atingir uma pontuação ADL de 0 ou 1) após o tratamento.
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Dez anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos de segurança
Prazo: Dez anos
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Eventos de segurança, incluindo infecção do trato respiratório superior, infecção do trato respiratório inferior, infecção do trato urinário e outras infecções;
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Dez anos
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Recaída dos sintomas de MG
Prazo: Dez anos
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Ter atingido o MSE há mais de um ano, mas apresentar recidiva dos sintomas, manifestada como aumento na pontuação nas AVD maior ou igual a 2 pontos.
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Dez anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2034
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de janeiro de 2035
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de janeiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Estimado)
5 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
5 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Fraqueza muscular
- Miastenia grave
Outros números de identificação do estudo
- 2023M-022
- 2022YFC3501303 (Número de outro subsídio/financiamento: China's National Key R&D Program)
- 82071410 (Número de outro subsídio/financiamento: National Natural Science Foundation of China)
- 82001335 (Número de outro subsídio/financiamento: National Natural Science Foundation of China)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .