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Registro della miastenia grave in Cina

27 gennaio 2024 aggiornato da: Chongbo Zhao, Huashan Hospital
La miastenia gravis (MG) è una malattia autoimmune causata da una disfunzione della giunzione neuromuscolare, caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli scheletrici parziali o generalizzati. Il tasso di incidenza annuale stimato della MG in Cina è 0,68/100.000, con un alto tasso di recidiva e scarsa compliance al trattamento. Questo studio è un registro di pazienti prospettico, osservazionale e multicentrico in tutta la Cina. Per supportare la gestione standardizzata e il follow-up dei pazienti con MG in Cina, nel settembre 2023 è stata istituita una piattaforma di gestione dei pazienti con MG basata su cloud (CN MG Base) con il supporto dell'Alleanza cinese per le malattie rare. La piattaforma mira a raccogliere dati clinici longitudinali tra cui informazioni demografiche, età di esordio, anamnesi medica, comorbilità, utilizzo di farmaci, risposte al trattamento e altro. Si prevede di raccogliere ogni anno i nuovi casi di MG registrati e di seguire questi pazienti a intervalli di un anno per dieci anni

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo studio è una ricerca osservazionale multicentrica sul registro della MG a livello nazionale. A partire dal basale, saranno condotti follow-up annuali per raccogliere in modo prospettico informazioni sui farmaci terapeutici, sulla prognosi e sugli eventi di sicurezza. Possono essere applicate le seguenti definizioni di classificazione: ① Sottotipi clinici di MG (oculare, generalizzata a esordio precoce, correlata al timoma, generalizzata a esordio tardivo, correlata a MuSK e sieronegativa); ② Diversi metodi di trattamento (gruppo immunoterapico classico, terapia mirata alle cellule B, terapia con inibizione del complemento, terapia ad azione rapida e inibitori della via IL-6, ecc.).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
          • Yuzhou Guan
        • Investigatore principale:
          • Yuzhou Guan
      • Beijing, Beijing, Cina, 100053
        • Reclutamento
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Contatto:
          • Yuwei Da
        • Investigatore principale:
          • Yuwei Da
      • Beijing, Beijing, Cina, 100051
        • Reclutamento
        • Beijing Hospital
        • Investigatore principale:
          • Hua Zhang
        • Contatto:
          • Hua Zhang
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Cina, 401147
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
        • Contatto:
          • Fei Xiao
        • Investigatore principale:
          • Fei Xiao
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510060
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
        • Contatto:
          • Huiyu Feng
        • Investigatore principale:
          • Huiyu Feng
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510060
        • Reclutamento
        • The Third Hospital, Sun Yat-sen University
        • Contatto:
          • Wei Qiu
        • Investigatore principale:
          • Wei Qiu
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450052
        • Reclutamento
        • First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contatto:
          • Bo Song
        • Investigatore principale:
          • Bo Song
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410001
        • Reclutamento
        • Xiangya Hospital, Central South University
        • Contatto:
          • Huan yang
        • Investigatore principale:
          • Huan Yang
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215005
        • Reclutamento
        • The First Hospital, Soochow University
        • Contatto:
          • Qun Xue
        • Investigatore principale:
          • Qun Xue
      • Xuzhou, Jiangsu, Cina, 221004
        • Reclutamento
        • Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
        • Investigatore principale:
          • Yong Zhang
        • Contatto:
          • Yong Zhang
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina, 330209
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Nanchang University
        • Contatto:
          • Daojun Hong
        • Investigatore principale:
          • Daojun Hong
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • Reclutamento
        • The First Hospital, Jilin University
        • Contatto:
          • Hui Deng
        • Investigatore principale:
          • Hui Deng
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200040
        • Reclutamento
        • Huashan Hospital, Fudan University
        • Contatto:
          • Chongbo Zhao
        • Investigatore principale:
          • Chongbo Zhao
    • Shanxi
      • Xi'an, Shanxi, Cina, 710000
        • Reclutamento
        • Tangdu Hospital, The Air Force Medical University
        • Contatto:
          • Ting Chang
        • Investigatore principale:
          • Ting Chang
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Reclutamento
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contatto:
          • Hongyu Zhou
        • Investigatore principale:
          • Hongyu Zhou
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300052
        • Reclutamento
        • Tianjin Medical University General Hospital
        • Contatto:
          • Chunsheng Yang
        • Investigatore principale:
          • Chunsheng Yang

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con MG per lo più di etnia cinese Han (tipo MG oculare non più del 30%).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Debolezza fluttuante nei muscoli scheletrici, come i muscoli extraoculari, bulbari, degli arti, ecc. Dimostrazione di fluttuazione e affaticabilità: la debolezza è solitamente peggiore al mattino e migliora con il riposo; peggiora con l'attività prolungata.
  • I pazienti stessi o i loro tutori possono comprendere e firmare il modulo di consenso informato.

Per soddisfare i criteri di ammissibilità, è necessario soddisfare almeno uno dei seguenti criteri aggiuntivi:

  • UN. Test di tensione positivo;
  • B. Diminuzione del potenziale d'azione muscolare composto di oltre il 10% con stimolazione nervosa ripetitiva a bassa frequenza o allargamento del "jitter" (la variabilità nel tempo del secondo potenziale d'azione rispetto al primo) sull'elettromiografia a fibra singola, con o senza blocco ;
  • C. Anticorpi positivi: siero risultato positivo per anticorpi AChR, anticorpi MuSK o anticorpi LRP4.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con malattie mentali che non possono collaborare.
  • Pazienti con disfunzione multiorgano o in condizioni estremamente critiche, incapaci di completare la raccolta o la valutazione dell'anamnesi pertinente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti con miastenia grave

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione MSE
Lasso di tempo: Dieci anni
La percentuale di pazienti che hanno raggiunto un’espressione minima dei sintomi (MSE, definita come raggiungimento di un punteggio ADL pari a 0 o 1) dopo il trattamento.
Dieci anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi di sicurezza
Lasso di tempo: Dieci anni
Eventi di sicurezza tra cui infezione del tratto respiratorio superiore, infezione del tratto respiratorio inferiore, infezione del tratto urinario e altre infezioni;
Dieci anni
Recidiva dei sintomi della MG
Lasso di tempo: Dieci anni
Avere raggiunto MSE da oltre un anno ma avere una ricaduta dei sintomi, manifestata come un aumento del punteggio ADL maggiore o uguale a 2 punti.
Dieci anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Huashan Hospital

Collaboratori

China Alliance for Rare Diseases
National Center for Neurological Disorders (China)
China myasthenia gravis collaborating group (CMGCG)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2034

Completamento dello studio (Stimato)

30 gennaio 2035

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2024

Primo Inserito (Stimato)

5 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2023M-022
  • 2022YFC3501303 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: China's National Key R&D Program)
  • 82071410 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: National Natural Science Foundation of China)
  • 82001335 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: National Natural Science Foundation of China)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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