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Registre de la myasthénie grave en Chine

27 janvier 2024 mis à jour par: Chongbo Zhao, Huashan Hospital
La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune causée par un dysfonctionnement de la jonction neuromusculaire, caractérisée par une faiblesse et une fatigabilité partielles ou généralisées des muscles squelettiques. Le taux d'incidence annuel estimé de la MG en Chine est de 0,68/100 000, avec un taux élevé de rechute et une mauvaise observance du traitement. Cette étude est un registre de patients prospectif, observationnel et multicentrique à travers la Chine. Pour soutenir la gestion et le suivi standardisés des patients MG en Chine, une plateforme cloud de gestion des patients MG (CN MG Base) a été créée en septembre 2023 avec le soutien de la Chinese Rare Diseases Alliance. La plateforme vise à collecter des données cliniques longitudinales, notamment des informations démographiques, l'âge d'apparition, les antécédents médicaux, les comorbidités, l'utilisation de médicaments, les réponses au traitement, etc. Il est prévu de collecter chaque année les cas de MG nouvellement enregistrés et de suivre ces patients à intervalles d'un an pendant dix ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Cette étude est une recherche observationnelle multicentrique nationale sur le registre MG. À partir de la ligne de base, des suivis annuels seront effectués pour collecter de manière prospective des informations sur les médicaments de traitement, le pronostic et les événements de sécurité. Les définitions de classification suivantes peuvent être appliquées : ① Sous-types cliniques de MG (oculaire, généralisée à apparition précoce, liée au thymome, généralisée à apparition tardive, liée à MuSK et séronégative) ; ② Différentes méthodes de traitement (groupe d'immunothérapie classique, thérapie ciblée sur les lymphocytes B, thérapie par inhibition du complément, thérapie à action rapide et inhibiteurs de la voie IL-6, etc.).

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

1500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100730
        • Recrutement
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
          • Yuzhou Guan
        • Chercheur principal:
          • Yuzhou Guan
      • Beijing, Beijing, Chine, 100053
        • Recrutement
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Contact:
          • Yuwei Da
        • Chercheur principal:
          • Yuwei Da
      • Beijing, Beijing, Chine, 100051
        • Recrutement
        • Beijing Hospital
        • Chercheur principal:
          • Hua Zhang
        • Contact:
          • Hua Zhang
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Chine, 401147
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
        • Contact:
          • Fei Xiao
        • Chercheur principal:
          • Fei Xiao
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510060
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
        • Contact:
          • Huiyu Feng
        • Chercheur principal:
          • Huiyu Feng
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510060
        • Recrutement
        • The Third Hospital, Sun Yat-sen University
        • Contact:
          • Wei Qiu
        • Chercheur principal:
          • Wei Qiu
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chine, 450052
        • Recrutement
        • First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contact:
          • Bo Song
        • Chercheur principal:
          • Bo Song
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410001
        • Recrutement
        • Xiangya Hospital, Central South University
        • Contact:
          • Huan yang
        • Chercheur principal:
          • Huan Yang
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, 215005
        • Recrutement
        • The First Hospital, Soochow University
        • Contact:
          • Qun Xue
        • Chercheur principal:
          • Qun Xue
      • Xuzhou, Jiangsu, Chine, 221004
        • Recrutement
        • Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
        • Chercheur principal:
          • Yong Zhang
        • Contact:
          • Yong Zhang
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine, 330209
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Nanchang University
        • Contact:
          • Daojun Hong
        • Chercheur principal:
          • Daojun Hong
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chine, 130021
        • Recrutement
        • The First Hospital, Jilin University
        • Contact:
          • Hui Deng
        • Chercheur principal:
          • Hui Deng
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200040
        • Recrutement
        • Huashan Hospital, Fudan University
        • Contact:
          • Chongbo Zhao
        • Chercheur principal:
          • Chongbo Zhao
    • Shanxi
      • Xi'an, Shanxi, Chine, 710000
        • Recrutement
        • Tangdu Hospital, The Air Force Medical University
        • Contact:
          • Ting Chang
        • Chercheur principal:
          • Ting Chang
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
        • Recrutement
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contact:
          • Hongyu Zhou
        • Chercheur principal:
          • Hongyu Zhou
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300052
        • Recrutement
        • Tianjin Medical University General Hospital
        • Contact:
          • Chunsheng Yang
        • Chercheur principal:
          • Chunsheng Yang

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de MG, principalement d'origine chinoise Han (type de MG oculaire pas plus de 30 %).

La description

Critère d'intégration:

  • Faiblesse fluctuante des muscles squelettiques, tels que les muscles extraoculaires, bulbaires, des membres, etc. Démontrant une fluctuation et une fatigabilité : la faiblesse est généralement pire le matin et s'améliore avec le repos ; s'aggrave avec une activité soutenue.
  • Les patients eux-mêmes ou leurs tuteurs peuvent comprendre et signer le formulaire de consentement éclairé.

Pour répondre aux critères d’éligibilité, au moins un des critères supplémentaires suivants doit être rempli :

  • un. Test de traction positif ;
  • b. Diminution du potentiel d'action musculaire composé de plus de 10 % avec une stimulation nerveuse répétitive à basse fréquence ou un élargissement du « jitter » (la variabilité dans le temps du deuxième potentiel d'action par rapport au premier) sur l'électromyographie monofibre, avec ou sans blocage ;
  • c. Anticorps positifs : sérum positif pour les anticorps AChR, les anticorps MuSK ou les anticorps LRP4.

Critère d'exclusion:

  • Patients souffrant de maladie mentale qui ne peuvent pas coopérer.
  • Patients présentant un dysfonctionnement de plusieurs organes ou dans un état extrêmement critique, incapables de compléter la collecte ou l'évaluation pertinente des antécédents médicaux.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients atteints de myasthénie grave

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de MSE
Délai: Dix ans
La proportion de patients atteignant une expression minimale des symptômes (MSE, définie comme l'atteinte d'un score ADL de 0 ou 1) après le traitement.
Dix ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements de sécurité
Délai: Dix ans
Événements de sécurité, notamment infection des voies respiratoires supérieures, infection des voies respiratoires inférieures, infection des voies urinaires et autres infections ;
Dix ans
Rechute des symptômes de MG
Délai: Dix ans
Ayant atteint le MSE depuis plus d'un an mais connaissant une rechute des symptômes, se manifestant par une augmentation du score ADL supérieure ou égale à 2 points.
Dix ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Huashan Hospital

Collaborateurs

China Alliance for Rare Diseases
National Center for Neurological Disorders (China)
China myasthenia gravis collaborating group (CMGCG)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 février 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2034

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 janvier 2035

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2024

Première publication (Estimé)

5 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

5 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2023M-022
  • 2022YFC3501303 (Autre subvention/numéro de financement: China's National Key R&D Program)
  • 82071410 (Autre subvention/numéro de financement: National Natural Science Foundation of China)
  • 82001335 (Autre subvention/numéro de financement: National Natural Science Foundation of China)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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