Registro de miastenia gravis en China
27 de enero de 2024 actualizado por: Chongbo Zhao, Huashan Hospital
La miastenia gravis (MG) es una enfermedad autoinmune causada por una disfunción en la unión neuromuscular, caracterizada por debilidad y fatiga parcial o generalizada del músculo esquelético.
La tasa de incidencia anual estimada de MG en China es de 0,68/100.000, con una alta tasa de recaída y mal cumplimiento del tratamiento.
Este estudio es un registro de pacientes prospectivo, observacional y multicéntrico en China.
Para respaldar la gestión y el seguimiento estandarizados de los pacientes con MG en China, en septiembre de 2023 se estableció una plataforma de gestión de pacientes con MG basada en la nube (CN MG Base) con el apoyo de la Alianza China de Enfermedades Raras.
La plataforma tiene como objetivo recopilar datos clínicos longitudinales que incluyen información demográfica, edad de inicio, historial médico, comorbilidades, uso de medicamentos, respuestas al tratamiento y otros.
El objetivo es recopilar cada año los nuevos casos registrados de MG y realizar un seguimiento de estos pacientes a intervalos de un año durante diez años.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio es una investigación de registro de MG multicéntrica observacional a nivel nacional.
A partir de la línea de base, se realizarán seguimientos anuales para recopilar información sobre los medicamentos de tratamiento, el pronóstico y los eventos de seguridad.
Se pueden aplicar las siguientes definiciones de clasificación: ① subtipos clínicos de MG (ocular, generalizada de aparición temprana, relacionada con timoma, generalizada de aparición tardía, relacionada con MuSK y seronegativa); ② Diferentes métodos de tratamiento (grupo de inmunoterapia clásica, terapia dirigida a células B, terapia de inhibición del complemento, terapia de acción rápida e inhibidores de la vía de IL-6, etc.).
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
1500
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Sushan Luo, MD, PhD
- Número de teléfono: 86 2152889999
- Correo electrónico: luosushan@fudan.edu.cn
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
- Reclutamiento
- Peking Union Medical College Hospital
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Contacto:
- Yuzhou Guan
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Investigador principal:
- Yuzhou Guan
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100053
- Reclutamiento
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
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Contacto:
- Yuwei Da
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Investigador principal:
- Yuwei Da
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100051
- Reclutamiento
- Beijing Hospital
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Investigador principal:
- Hua Zhang
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Contacto:
- Hua Zhang
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Chongqing
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Chongqing, Chongqing, Porcelana, 401147
- Reclutamiento
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Contacto:
- Fei Xiao
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Investigador principal:
- Fei Xiao
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-
Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510060
- Reclutamiento
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Contacto:
- Huiyu Feng
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Investigador principal:
- Huiyu Feng
-
Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510060
- Reclutamiento
- The Third Hospital, Sun Yat-sen University
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Contacto:
- Wei Qiu
-
Investigador principal:
- Wei Qiu
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-
Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450052
- Reclutamiento
- First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
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Contacto:
- Bo Song
-
Investigador principal:
- Bo Song
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Porcelana, 410001
- Reclutamiento
- Xiangya Hospital, Central South University
-
Contacto:
- Huan yang
-
Investigador principal:
- Huan Yang
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-
Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215005
- Reclutamiento
- The First Hospital, Soochow University
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Contacto:
- Qun Xue
-
Investigador principal:
- Qun Xue
-
Xuzhou, Jiangsu, Porcelana, 221004
- Reclutamiento
- Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
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Investigador principal:
- Yong Zhang
-
Contacto:
- Yong Zhang
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-
Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330209
- Reclutamiento
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University
-
Contacto:
- Daojun Hong
-
Investigador principal:
- Daojun Hong
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Porcelana, 130021
- Reclutamiento
- The First Hospital, Jilin University
-
Contacto:
- Hui Deng
-
Investigador principal:
- Hui Deng
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200040
- Reclutamiento
- Huashan Hospital, Fudan University
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Contacto:
- Chongbo Zhao
-
Investigador principal:
- Chongbo Zhao
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Shanxi
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Xi'an, Shanxi, Porcelana, 710000
- Reclutamiento
- Tangdu Hospital, The Air Force Medical University
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Contacto:
- Ting Chang
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Investigador principal:
- Ting Chang
-
-
Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
- Reclutamiento
- West China Hospital, Sichuan University
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Contacto:
- Hongyu Zhou
-
Investigador principal:
- Hongyu Zhou
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-
Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300052
- Reclutamiento
- Tianjin Medical University General Hospital
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Contacto:
- Chunsheng Yang
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Investigador principal:
- Chunsheng Yang
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con MG en su mayoría de etnia china Han (tipo de MG ocular no más del 30%).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debilidad fluctuante en los músculos esqueléticos, como los músculos extraoculares, bulbares, de las extremidades, etc. Demostración de fluctuación y fatigabilidad: la debilidad suele empeorar por la mañana y mejora con el descanso; empeora con la actividad sostenida.
- Los propios pacientes o sus tutores pueden comprender y firmar el formulario de consentimiento informado.
Para cumplir con los criterios de elegibilidad, se debe cumplir al menos uno de los siguientes criterios adicionales:
- a. Prueba Tensilon positiva;
- b. Disminución del potencial de acción muscular compuesto en más del 10% con estimulación nerviosa repetitiva de baja frecuencia o ampliación de la "nerviosidad" (la variabilidad en el tiempo del segundo potencial de acción en relación con el primero) en la electromiografía de una sola fibra, con o sin bloqueo ;
- C. Anticuerpos positivos: suero positivo para anticuerpos AChR, anticuerpos MuSK o anticuerpos LRP4.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con enfermedades mentales que no pueden cooperar.
- Pacientes con disfunción multiorgánica o en estado extremadamente crítico, incapaces de completar la recopilación o evaluación de antecedentes médicos relevantes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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Pacientes con miastenia gravis
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de MPE
Periodo de tiempo: Diez años
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La proporción de pacientes que logran una expresión mínima de los síntomas (MSE, definida como alcanzar una puntuación de AVD de 0 o 1) después del tratamiento.
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Diez años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos de seguridad
Periodo de tiempo: Diez años
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Eventos de seguridad que incluyen infección del tracto respiratorio superior, infección del tracto respiratorio inferior, infección del tracto urinario y otras infecciones;
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Diez años
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Recaída de los síntomas de MG
Periodo de tiempo: Diez años
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Haber alcanzado el MSE durante más de un año pero experimentar una recaída de los síntomas, manifestada como un aumento en la puntuación de AVD mayor o igual a 2 puntos.
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Diez años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2034
Finalización del estudio (Estimado)
30 de enero de 2035
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2024
Publicado por primera vez (Estimado)
5 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
5 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades autoinmunes
- Neoplasias por sitio
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Debilidad muscular
- Miastenia gravis
Otros números de identificación del estudio
- 2023M-022
- 2022YFC3501303 (Otro número de subvención/financiamiento: China's National Key R&D Program)
- 82071410 (Otro número de subvención/financiamiento: National Natural Science Foundation of China)
- 82001335 (Otro número de subvención/financiamiento: National Natural Science Foundation of China)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .