Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhibitor JAK u získaného hemofagocytárního syndromu na jednotce intenzivní péče (JAKAHDI)

29. ledna 2024 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Hemofagocytární syndrom (HS) je vzácný stav, který může být zodpovědný za závažné selhání orgánů. Terapeutická doporučení jsou založena především na observačních studiích a odborných názorech: po léta nebyl vyvinut žádný terapeutický pokrok, který by vysvětloval, proč mortalita u HS zůstává vysoká (úmrtnost na jednotkách intenzivní péče se pohybuje od 40 do 70 %). Pokud etoposid zůstává zlatým standardem u kriticky nemocných pacientů s HS, téměř 20 % pacientů je refrakterních na tuto terapii: eskalace léčby je běžná, nejčastěji vyžaduje podávání intenzivní léčby generující vysokou toxicitu. Ruxolitinib je prvním schváleným inhibitorem JAK. Bylo spojeno se zlepšením projevů HS a přežitím v preklinickém myším modelu. Data u lidí jsou vzácná, ale slibná.

Cílem je prokázat, že ruxolitinib ve spojení se standardní péčí může u kriticky nemocných pacientů se získanou HS zvrátit orgánové selhání (jak je reprezentováno skóre Sequential Organ Failure Assessment (SOFA)) lépe než samotná standardní péče.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

42

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • dospělých pacientů starších 18 let
  • získaný hemofagocytární syndrom, bez ohledu na etiologii, definovaný přítomností 5 nebo 6 kritérií HLH-2004 nebo HScore ≥ 200
  • přijetí na JIP
  • potřeba symptomatické léčby HS ve vztahu k orgánovému selhání, jak je definováno skóre SOFA ≥ 4

  • Informovaný souhlas podepsán:

    • ze strany pacienta,
    • Nebo informovaný souhlas podepsaný rodinným příslušníkem/důvěryhodnou osobou, pokud mu jeho stav neumožňuje vyjádřit svůj souhlas písemně
  • Nebo v nouzové situaci a v nepřítomnosti rodinných příslušníků/důvěryhodné osoby lze pacienta zapsat. Souhlas s účastí na výzkumu bude vyžádán, jakmile to stav pacienta dovolí).
  • Začlenění žen ve fertilním věku vyžaduje použití vysoce účinného antikoncepčního opatření. Během léčby a jeden den po ní by měla být zachována antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  • Umírající, definovaná očekávanou délkou života < 48 hodin;
  • Těhotné nebo kojící pacientky (ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na lidský choriový gonadotropin v moči nebo krvi před vstupem do studie);
  • Žádná účast na zdravotním pojištění;
  • Známá přecitlivělost na ruxolitinib;
  • Laktózová intolerance;
  • Přecitlivělost na celulózu, mikrokrystalickou; stearát hořečnatý; oxid křemičitý, koloidní bezvodý; sodná sůl glykolátu škrobu (typ A); povidon K30; hydroxypropylcelulóza 300 až 600 cps,
  • dříve existující rozhodnutí o odepření/odnětí péče,
  • Historie progresivní multifokální leukoencefalopatie
  • Nekontrolovaná rakovina kůže
  • Osoby v psychiatrické péči, která by bránila porozumění informovanému souhlasu a optimální léčbě a sledování
  • Dospělí, na které se vztahuje opatření právní ochrany (opatrovnictví, opatrovnictví a zabezpečení spravedlnosti)
  • Pacienti zbavení svobody soudním nebo správním rozhodnutím
  • Účast na jiném intervenčním výzkumu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intervenční léčivý přípravek
Lék: Ruxolitinib
Perorální ruxolitinib dvakrát denně (10 mg x 2 během 28 dnů) ve spojení se standardní péčí u HS.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití s ​​poklesem skóre SOFA ≥ 3 body
Časové okno: V den 7
Skóre hodnocení sekvenčního selhání orgánů se pohybuje od 0 do 4 a umožňuje posoudit selhání orgánů. Vyšší skóre ukazuje na lepší neurologickou funkci.
V den 7

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití u kriticky nemocných pacientů s HS
Časové okno: V 6 měsících
V 6 měsících
Skóre SOFA
Časové okno: V den 1
Skóre hodnocení sekvenčního selhání orgánů se pohybuje od 0 do 4 a umožňuje posoudit selhání orgánů. Vyšší skóre ukazuje na lepší neurologickou funkci.
V den 1
Skóre SOFA
Časové okno: V den 14
Skóre hodnocení sekvenčního selhání orgánů se pohybuje od 0 do 4 a umožňuje posoudit selhání orgánů. Vyšší skóre ukazuje na lepší neurologickou funkci.
V den 14
Skóre SOFA
Časové okno: V den 28
Skóre hodnocení sekvenčního selhání orgánů se pohybuje od 0 do 4 a umožňuje posoudit selhání orgánů. Vyšší skóre ukazuje na lepší neurologickou funkci.
V den 28
Délka pobytu na jednotce intenzivní péče
Časové okno: Až 6 měsíců
počet dní na JIP od zařazení do propuštění z JIP nebo úmrtí
Až 6 měsíců
Délka pobytu v nemocnici
Časové okno: Až 6 měsíců
počet dní v nemocnici od zařazení do propuštění z nemocnice nebo úmrtí
Až 6 měsíců
Měření klinických a biologických projevů
Časové okno: V den 1
Měření teploty, hladiny feritinu, dávkování rozpustného receptoru CD25, hladina fibrinogenu, hladina triglyceridů, hladina hemoglobinu, počet bílých krvinek, počet krevních destiček
V den 1
Měření klinických a biologických projevů
Časové okno: V den 7
Měření teploty, hladiny feritinu, dávkování rozpustného receptoru CD25, hladina fibrinogenu, hladina triglyceridů, hladina hemoglobinu, počet bílých krvinek, počet krevních destiček
V den 7
Měření teploty
Časové okno: V den 14
V den 14
Měření teploty
Časové okno: V den 28
V den 28
Měření hladiny feritinu
Časové okno: V den 14
V den 14
Měření hladiny feritinu
Časové okno: V den 28
V den 28
Měření dávky rozpustného receptoru CD25
Časové okno: V den 14
V den 14
Měření dávky rozpustného receptoru CD25
Časové okno: V den 28
V den 28
Měření hladiny fibrinogenu
Časové okno: V den 14
V den 14
Měření hladiny fibrinogenu
Časové okno: V den 28
V den 28
Měření hladiny triglyceridů
Časové okno: V den 14
V den 14
Měření hladiny triglyceridů
Časové okno: V den 28
V den 28
Měření hladiny hemoglobinu
Časové okno: V den 14
V den 14
Měření hladiny hemoglobinu
Časové okno: V den 28
V den 28
Měření počtu bílých krvinek
Časové okno: V den 14
V den 14
Měření počtu bílých krvinek
Časové okno: V den 28
V den 28
Počet krevních destiček
Časové okno: V den 14
V den 14
Počet krevních destiček
Časové okno: V den 28
V den 28
Dávkování IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gama, TNF alfa
Časové okno: V den 1
V den 1
Dávkování IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gama, TNF alfa
Časové okno: V den 7
V den 7
Dávkování IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gama, TNF alfa
Časové okno: V den 14
V den 14
Dávkování IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gama, TNF alfa
Časové okno: V den 28
V den 28
Výskyt nozokomiálních infekcí (virových a bakteriálních)
Časové okno: Až do dne 28
Až do dne 28
Výskyt nežádoucí příhody, závažná nežádoucí příhoda
Časové okno: Až do dne 28
Intenzita a frekvence nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod podle stupnice hodnocení toxicity CTCAE pro stanovení závažnosti nežádoucích příhod
Až do dne 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

8. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. ledna 2024

První zveřejněno (Odhadovaný)

6. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP220919

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit