Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Inhibitor JAK w nabytym zespole hemofagocytarnym na oddziale intensywnej terapii (JAKAHDI)

29 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Zespół hemofagocytarny (HS) to rzadkie schorzenie, które może być przyczyną ciężkiej niewydolności narządów. Wytyczne terapeutyczne opierają się głównie na badaniach obserwacyjnych i opiniach ekspertów: od lat nie osiągnięto postępu terapeutycznego, co wyjaśniałoby, dlaczego śmiertelność w HS pozostaje wysoka (śmiertelność na oddziałach intensywnej terapii waha się od 40 do 70%). Jeśli etopozyd pozostaje złotym standardem u krytycznie chorych pacjentów z HS, prawie 20% pacjentów jest opornych na tę terapię: częsta jest eskalacja leczenia, najczęściej wymagająca stosowania intensywnego leczenia generującego wysoką toksyczność. Ruksolitynib jest pierwszym zatwierdzonym inhibitorem JAK. Powiązano to z poprawą objawów HS i przeżyciem w przedklinicznym modelu mysim. Dane dotyczące ludzi są skąpe, ale obiecujące.

Celem jest wykazanie, że ruksolitynib w połączeniu ze standardowym leczeniem może odwrócić niewydolność narządów (przedstawioną w skali SOFA) lepiej niż sam standard leczenia u krytycznie chorych pacjentów z nabytym HS.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

42

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • dorośli pacjenci w wieku powyżej 18 lat
  • nabyty zespół hemofagocytarny, niezależnie od etiologii, definiowany na podstawie obecności 5 lub 6 kryteriów HLH-2004 lub HScore ≥ 200
  • przyjęcie na OIOM
  • konieczność leczenia objawowego HS w związku z niewydolnością narządową, zdefiniowaną na podstawie wyniku SOFA ≥ 4

  • Podpisano świadomą zgodę:

    • przez pacjenta,
    • Lub świadoma zgoda podpisana przez członka rodziny/osobę godną zaufania, jeżeli stan zdrowia nie pozwala na wyrażenie zgody w formie pisemnej
  • Lub w sytuacji awaryjnej i w przypadku nieobecności członków rodziny/osoby godnej zaufania, pacjent może zostać zapisany. Wyrażenie zgody na udział w badaniu zostanie poproszony, gdy tylko stan pacjenta na to pozwoli).
  • Włączenie kobiet w wieku rozrodczym wymaga stosowania wysoce skutecznych środków antykoncepcyjnych. W trakcie leczenia i jeden dzień po jego zakończeniu należy stosować antykoncepcję

Kryteria wyłączenia:

  • Moribund, zdefiniowany jako oczekiwana długość życia < 48 godzin;
  • Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią (kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w moczu lub krwi na ludzką gonadotropinę kosmówkową przed przystąpieniem do badania);
  • Brak przynależności do ubezpieczenia zdrowotnego;
  • Znana nadwrażliwość na ruksolitynib;
  • Nietolerancja laktozy;
  • Nadwrażliwość na celulozę mikrokrystaliczną; stearynian magnezu; krzemionka koloidalna bezwodna; karboksymetyloskrobia sodowa (typ A); powidon K30; hydroksypropyloceluloza 300 do 600 cps,
  • Wcześniejsze decyzje o wstrzymaniu/zaprzestaniu opieki,
  • Historia postępującej wieloogniskowej leukoencefalopatii
  • Niekontrolowany rak skóry
  • Osoby objęte opieką psychiatryczną, co utrudniałoby zrozumienie świadomej zgody oraz optymalnego leczenia i obserwacji
  • Osoby dorosłe objęte środkiem ochrony prawnej (opieka, kuratela i gwarancja sprawiedliwości)
  • Pacjenci pozbawieni wolności decyzją sądową lub administracyjną
  • Udział w kolejnych badaniach interwencyjnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Interwencyjny produkt leczniczy
Lek: Ruksolitynib
Doustny ruksolitynib dwa razy dziennie (10 mg x 2 przez 28 dni) w połączeniu ze standardowym leczeniem w HS.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie przy spadku wyniku SOFA ≥ 3 punkty
Ramy czasowe: W dniu 7
Wynik sekwencyjnej oceny niewydolności narządowej waha się od 0 do 4 i pozwala na ocenę niewydolności narządowej. Wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję neurologiczną.
W dniu 7

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie u pacjentów z HS w stanie krytycznym
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
W wieku 6 miesięcy
Wynik SOFA
Ramy czasowe: W dniu 1
Wynik sekwencyjnej oceny niewydolności narządowej waha się od 0 do 4 i pozwala na ocenę niewydolności narządowej. Wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję neurologiczną.
W dniu 1
Wynik SOFA
Ramy czasowe: W dniu 14
Wynik sekwencyjnej oceny niewydolności narządowej waha się od 0 do 4 i pozwala na ocenę niewydolności narządowej. Wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję neurologiczną.
W dniu 14
Wynik SOFA
Ramy czasowe: W dniu 28
Wynik sekwencyjnej oceny niewydolności narządowej waha się od 0 do 4 i pozwala na ocenę niewydolności narządowej. Wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję neurologiczną.
W dniu 28
Długość pobytu na oddziale intensywnej terapii
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
liczba dni spędzonych na OIT od przyjęcia do wypisu z OIT lub śmierci
Do 6 miesięcy
Długość pobytu w szpitalu
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
liczba dni spędzonych w szpitalu od włączenia do wypisu ze szpitala lub śmierci
Do 6 miesięcy
Pomiar objawów klinicznych i biologicznych
Ramy czasowe: W dniu 1
Pomiary temperatury, poziomu ferrytyny, dawkowania rozpuszczalnych receptorów CD25, poziomu fibrynogenu, poziomu trójglicerydów, poziomu hemoglobiny, liczby białych krwinek, liczby płytek krwi
W dniu 1
Pomiar objawów klinicznych i biologicznych
Ramy czasowe: W dniu 7
Pomiary temperatury, poziomu ferrytyny, dawkowania rozpuszczalnych receptorów CD25, poziomu fibrynogenu, poziomu trójglicerydów, poziomu hemoglobiny, liczby białych krwinek, liczby płytek krwi
W dniu 7
Pomiar temperatury
Ramy czasowe: W dniu 14
W dniu 14
Pomiar temperatury
Ramy czasowe: W dniu 28
W dniu 28
Pomiar poziomu ferrytyny
Ramy czasowe: W dniu 14
W dniu 14
Pomiar poziomu ferrytyny
Ramy czasowe: W dniu 28
W dniu 28
Pomiar dawki rozpuszczalnego receptora CD25
Ramy czasowe: W dniu 14
W dniu 14
Pomiar dawki rozpuszczalnego receptora CD25
Ramy czasowe: W dniu 28
W dniu 28
Pomiar poziomu fibrynogenu
Ramy czasowe: W dniu 14
W dniu 14
Pomiar poziomu fibrynogenu
Ramy czasowe: W dniu 28
W dniu 28
Pomiar poziomu trójglicerydów
Ramy czasowe: W dniu 14
W dniu 14
Pomiar poziomu trójglicerydów
Ramy czasowe: W dniu 28
W dniu 28
Pomiar poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: W dniu 14
W dniu 14
Pomiar poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: W dniu 28
W dniu 28
Pomiar liczby białych krwinek
Ramy czasowe: W dniu 14
W dniu 14
Pomiar liczby białych krwinek
Ramy czasowe: W dniu 28
W dniu 28
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: W dniu 14
W dniu 14
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: W dniu 28
W dniu 28
Dawki IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma, TNF alfa
Ramy czasowe: W dniu 1
W dniu 1
Dawki IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma, TNF alfa
Ramy czasowe: W dniu 7
W dniu 7
Dawki IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma, TNF alfa
Ramy czasowe: W dniu 14
W dniu 14
Dawki IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma, TNF alfa
Ramy czasowe: W dniu 28
W dniu 28
Częstość występowania zakażeń szpitalnych (wirusowych i bakteryjnych)
Ramy czasowe: Do dnia 28
Do dnia 28
Występowanie zdarzenia niepożądanego, poważne zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: Do dnia 28
Intensywność i częstotliwość zdarzenia niepożądanego oraz poważnego zdarzenia niepożądanego zgodnie ze Skalą Stopniowania Toksyczności CTCAE do określania ciężkości zdarzeń niepożądanych
Do dnia 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

8 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Szacowany)

6 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

6 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP220919

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj