Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

JAK-inhibiittori hankitussa hemofagosyyttisyndroomassa tehohoitoyksikössä (JAKAHDI)

maanantai 29. tammikuuta 2024 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Hemofagosyyttinen oireyhtymä (HS) on harvinainen sairaus, joka voi olla vastuussa vakavasta elinten vajaatoiminnasta. Terapeuttiset ohjeet perustuvat pääosin havainnointitutkimuksiin ja asiantuntijalausuntoihin: terapeuttista kehitystä ei ole kehitetty vuosiin, mikä selittää miksi HS-kuolleisuus on edelleen korkea (tehohoitoyksikön kuolleisuus vaihtelee 40-70 %). Jos etoposidi säilyy kriittisesti sairaiden HS-potilaiden kulta-standardina, lähes 20 % potilaista on vastustuskykyinen tälle hoidolle: hoidon eskaloituminen on yleistä, mikä useimmiten vaatii intensiivisten, korkean toksisuuden aiheuttavien hoitojen antamista. Ruksolitinibi on ensimmäinen hyväksytty JAK-estäjä. Se on yhdistetty HS:n ilmentymien ja eloonjäämisen paranemiseen prekliinisessä hiirimallissa. Ihmisiä koskevat tiedot ovat niukkoja, mutta lupaavia.

Tavoitteena on osoittaa, että ruksolitinibi voi yhdessä tavanomaisen hoidon kanssa kääntää elinten vajaatoiminnan (jota edustaa SOFA-pisteet) paremmin kuin tavallinen hoito yksinään kriittisesti sairailla potilailla, joilla on hankittu HS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

42

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • aikuiset yli 18-vuotiaat potilaat
  • hankittu hemofagosyyttinen oireyhtymä etiologiasta riippumatta, joka määritellään 5 tai 6 HLH-2004 kriteerin tai HScore ≥ 200 perusteella
  • pääsy teho-osastolle
  • HS:n oireenmukaisen hoidon tarve elinten vajaatoiminnan yhteydessä, määriteltynä SOFA-pisteellä ≥ 4

  • Tietoinen suostumus allekirjoitettu:

    • potilaan toimesta,
    • Tai perheenjäsenen/luotettavan henkilön allekirjoittama tietoinen suostumus, jos hänen tilansa ei salli hänen ilmaista suostumustaan ​​kirjallisesti
  • Tai hätätilanteessa ja perheenjäsenten/luotettavan henkilön poissa ollessa potilas voidaan ottaa mukaan. Suostumus tutkimukseen osallistumiseen pyydetään heti, kun potilaan tila sen sallii).
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten mukaan ottaminen edellyttää erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöä. Ehkäisyä tulee käyttää hoidon aikana ja yhden päivän kuluttua sen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Kuoleva, määrittelee elinajanodote < 48 tuntia;
  • Raskaana olevat tai imettävät potilaat (hedelmällisessä iässä olevien naisten ihmisen koriongonadotropiinin raskaustestin on oltava negatiivinen ennen tutkimukseen tuloa);
  • Ei kuulu sairausvakuutukseen;
  • Tunnettu yliherkkyys ruksolitinibille;
  • Laktoosi-intoleranssi;
  • Yliherkkyys selluloosalle, mikrokiteinen; magnesiumstearaatti; piidioksidi, kolloidinen vedetön; natriumtärkkelysglykolaatti (tyyppi A); povidoni K30; hydroksipropyyliselluloosa 300-600 cps,
  • Aiemmat päätökset hoidon epäämisestä/peruuttamisesta,
  • Progressiivinen multifokaalinen leukoenkefalopatia historiassa
  • Hallitsematon ihosyöpä
  • Psykiatrisessa hoidossa olevat henkilöt, jotka vaikeuttaisivat tietoisen suostumuksen ymmärtämistä ja optimaalista hoitoa ja seurantaa
  • Aikuiset, joihin sovelletaan oikeudellista suojelua (huoltajuus, huoltajuus ja oikeusturva)
  • Potilaat, joilta on riistetty vapaus tuomioistuimen tai hallinnon päätöksellä
  • Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventiolääkevalmiste
Lääke: Ruksolitinibi
Suun kautta otettava ruksolitinibi kahdesti vuorokaudessa (10 mg x 2 28 päivän aikana) HS:n normaalihoidon yhteydessä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selviytyminen SOFA-pisteiden laskulla ≥ 3 pistettä
Aikaikkuna: Päivänä 7
Peräkkäisen elinten vajaatoiminnan arviointipisteet vaihtelevat 0–4 ja mahdollistavat elinten vajaatoiminnan arvioinnin. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa neurologista toimintaa.
Päivänä 7

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiseloonjääminen kriittisesti sairailla HS-potilailla
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
6 kuukauden iässä
SOFA pisteet
Aikaikkuna: Päivänä 1
Peräkkäisen elinten vajaatoiminnan arviointipisteet vaihtelevat 0–4 ja mahdollistavat elinten vajaatoiminnan arvioinnin. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa neurologista toimintaa.
Päivänä 1
SOFA pisteet
Aikaikkuna: Päivänä 14
Peräkkäisen elinten vajaatoiminnan arviointipisteet vaihtelevat 0–4 ja mahdollistavat elinten vajaatoiminnan arvioinnin. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa neurologista toimintaa.
Päivänä 14
SOFA pisteet
Aikaikkuna: Päivänä 28
Peräkkäisen elinten vajaatoiminnan arviointipisteet vaihtelevat 0–4 ja mahdollistavat elinten vajaatoiminnan arvioinnin. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa neurologista toimintaa.
Päivänä 28
Oleskelun kesto teho-osastolla
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
teho-osastolla olleiden päivien lukumäärä teho-osastolta kotiuttamiseen tai kuolemaan
Jopa 6 kuukautta
Sairaalassa oleskelun kesto
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
sairaalassa viettämien päivien lukumäärä sisällyttämisestä sairaalasta lähtöön tai kuolemaan
Jopa 6 kuukautta
Kliinisten ja biologisten ilmenemismuotojen mittaaminen
Aikaikkuna: Päivänä 1
Lämpötilamittaukset, ferritiinitaso, CD25-liukoisen reseptorin annostus, fibrinogeenitaso, triglyseriditaso, hemoglobiinitaso, valkosolujen määrä, verihiutaleiden määrä
Päivänä 1
Kliinisten ja biologisten ilmenemismuotojen mittaaminen
Aikaikkuna: Päivänä 7
Lämpötilamittaukset, ferritiinitaso, CD25-liukoisen reseptorin annostus, fibrinogeenitaso, triglyseriditaso, hemoglobiinitaso, valkosolujen määrä, verihiutaleiden määrä
Päivänä 7
Lämpötilan mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 14
Päivänä 14
Lämpötilan mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 28
Päivänä 28
Ferritiinitason mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 14
Päivänä 14
Ferritiinitason mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 28
Päivänä 28
CD25-liukoisen reseptorin annostuksen mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 14
Päivänä 14
CD25-liukoisen reseptorin annostuksen mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 28
Päivänä 28
Fibrinogeenitason mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 14
Päivänä 14
Fibrinogeenitason mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 28
Päivänä 28
Triglyseriditason mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 14
Päivänä 14
Triglyseriditason mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 28
Päivänä 28
Hemoglobiinitason mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 14
Päivänä 14
Hemoglobiinitason mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 28
Päivänä 28
Valkosolujen määrän mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 14
Päivänä 14
Valkosolujen määrän mittaus
Aikaikkuna: Päivänä 28
Päivänä 28
Verihiutaleet laskevat
Aikaikkuna: Päivänä 14
Päivänä 14
Verihiutaleet laskevat
Aikaikkuna: Päivänä 28
Päivänä 28
IL2:n, IL6:n, IL10:n, IL12:n, GM-CSF:n, IFN-gamman, TNF-alfan annokset
Aikaikkuna: Päivänä 1
Päivänä 1
IL2:n, IL6:n, IL10:n, IL12:n, GM-CSF:n, IFN-gamman, TNF-alfan annokset
Aikaikkuna: Päivänä 7
Päivänä 7
IL2:n, IL6:n, IL10:n, IL12:n, GM-CSF:n, IFN-gamman, TNF-alfan annokset
Aikaikkuna: Päivänä 14
Päivänä 14
IL2:n, IL6:n, IL10:n, IL12:n, GM-CSF:n, IFN-gamman, TNF-alfan annokset
Aikaikkuna: Päivänä 28
Päivänä 28
Sairaalainfektioiden ilmaantuvuus (virus- ja bakteeriperäiset)
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
Päivään 28 asti
Haittavaikutusten ilmaantuvuus, vakava haittatapahtuma
Aikaikkuna: Päivään 28 asti
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien intensiteetti ja esiintymistiheys haittatapahtumien vakavuuden määrittämiseen käytettävän CTCAE:n toksisuusluokitusasteikon mukaan
Päivään 28 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 8. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 6. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 6. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APHP220919

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ruksolitinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa