Inibidor de JAK na síndrome hemofagocítica adquirida na unidade de terapia intensiva (JAKAHDI)
29 de janeiro de 2024 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
A síndrome hemofagocítica (SH) é uma condição rara que pode ser responsável por falência grave de órgãos. As diretrizes terapêuticas baseiam-se principalmente em estudos observacionais e opiniões de especialistas: nenhum avanço terapêutico foi desenvolvido durante anos, explicando por que a mortalidade no HS permanece elevada (mortalidade em Unidade de Terapia Intensiva variando de 40 a 70%). Se o etoposídeo continuar sendo o padrão-ouro em pacientes gravemente enfermos com HS, quase 20% dos pacientes são refratários a essa terapia: o escalonamento do tratamento é comum, exigindo na maioria das vezes a administração de tratamentos intensivos que geram alta toxicidade. Ruxolitinibe é o primeiro inibidor de JAK aprovado. Tem sido associado à melhora das manifestações de HS e à sobrevivência em um modelo murino pré-clínico. Os dados em humanos são escassos, mas promissores.
O objetivo é demonstrar que o ruxolitinibe, em associação com o tratamento padrão, pode reverter a falência de órgãos (conforme representado pela pontuação Sequential Organ Failure Assessment (SOFA)) melhor do que o tratamento padrão sozinho em pacientes gravemente enfermos com HS adquirida.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
42
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Jérôme Lambert, Pr
- Número de telefone: +33142499742
- E-mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Estude backup de contato
- Nome: Sandrine Valade, Dr
- Número de telefone: +33142499419
- E-mail: sandrine.valade@aphp.fr
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- pacientes adultos com mais de 18 anos
- síndrome hemofagocítica adquirida, independente da etiologia, definida pela presença de 5 ou 6 critérios HLH-2004 ou HScore ≥ 200
- internação na UTI
- necessidade de tratamento sintomático da EH em relação à falência de órgãos, conforme definido pela pontuação SOFA ≥ 4
Consentimento informado assinado:
- pelo paciente,
- Ou consentimento informado assinado por um membro da família/pessoa de confiança se a sua condição não lhe permitir expressar o seu consentimento por escrito
- Ou em situação de emergência e na ausência de familiares/pessoa de confiança, o paciente pode ser cadastrado. O consentimento para participação na pesquisa será solicitado assim que a condição do paciente permitir).
- A inclusão de mulheres com potencial para engravidar requer a utilização de uma medida contraceptiva altamente eficaz. A contracepção deve ser mantida durante o tratamento e um dia após
Critério de exclusão:
- Moribundo, definido por expectativa de vida < 48 horas;
- Pacientes grávidas ou lactantes (mulheres com potencial para engravidar devem ter urina ou sangue negativo teste de gravidez de gonadotrofina coriônica humana antes da entrada no estudo);
- Sem filiação a plano de saúde;
- Hipersensibilidade conhecida ao ruxolitinibe;
- Intolerância a lactose;
- Hipersensibilidade à celulose microcristalina; estearato de magnesio; sílica coloidal anidra; glicolato de amido sódico (Tipo A); povidona K30; hidroxipropilcelulose 300 a 600 cps,
- Decisões pré-existentes de retenção/retirada de cuidados,
- História de leucoencefalopatia multifocal progressiva
- Câncer cutâneo não controlado
- Pessoas sob cuidados psiquiátricos que impediriam a compreensão do consentimento informado e o tratamento e acompanhamento ideais
- Adultos sujeitos a medida de proteção jurídica (tutela, curadoria e salvaguarda da justiça)
- Pacientes privados de liberdade por decisão judicial ou administrativa
- Participação em mais uma pesquisa intervencionista
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Medicamento intervencionista
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Ruxolitinibe oral duas vezes ao dia (10 mg x 2 durante 28 dias) em associação com tratamento padrão em HS.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência com diminuição da pontuação SOFA ≥ 3 pontos
Prazo: No dia 7
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A pontuação de avaliação sequencial de falência de órgãos varia de 0 a 4 e permite avaliar a falência de órgãos.
Uma pontuação mais alta indica melhor função neurológica.
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No dia 7
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevida global em pacientes críticos com HS
Prazo: Aos 6 meses
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Aos 6 meses
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Pontuação SOFÁ
Prazo: No dia 1
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A pontuação de avaliação sequencial de falência de órgãos varia de 0 a 4 e permite avaliar a falência de órgãos.
Uma pontuação mais alta indica melhor função neurológica.
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No dia 1
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Pontuação SOFÁ
Prazo: No dia 14
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A pontuação de avaliação sequencial de falência de órgãos varia de 0 a 4 e permite avaliar a falência de órgãos.
Uma pontuação mais alta indica melhor função neurológica.
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No dia 14
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Pontuação SOFÁ
Prazo: No dia 28
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A pontuação de avaliação sequencial de falência de órgãos varia de 0 a 4 e permite avaliar a falência de órgãos.
Uma pontuação mais alta indica melhor função neurológica.
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No dia 28
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Tempo de permanência na Unidade de Terapia Intensiva
Prazo: Até 6 meses
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número de dias na UTI desde a inclusão até a alta da UTI ou óbito
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Até 6 meses
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Tempo de internação hospitalar
Prazo: Até 6 meses
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número de dias no hospital desde a inclusão até a alta hospitalar ou óbito
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Até 6 meses
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Medição de manifestações clínicas e biológicas
Prazo: No dia 1
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Medições de temperatura, nível de ferritina, dosagem de receptor solúvel CD25, nível de fibrinogênio, nível de triglicerídeos, nível de hemoglobina, contagem de glóbulos brancos, contagem de plaquetas
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No dia 1
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Medição de manifestações clínicas e biológicas
Prazo: No dia 7
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Medições de temperatura, nível de ferritina, dosagem de receptor solúvel CD25, nível de fibrinogênio, nível de triglicerídeos, nível de hemoglobina, contagem de glóbulos brancos, contagem de plaquetas
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No dia 7
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Medição de temperatura
Prazo: No dia 14
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No dia 14
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Medição de temperatura
Prazo: No dia 28
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No dia 28
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Medição do nível de ferritina
Prazo: No dia 14
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No dia 14
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Medição do nível de ferritina
Prazo: No dia 28
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No dia 28
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Medição da dosagem do receptor solúvel CD25
Prazo: No dia 14
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No dia 14
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Medição da dosagem do receptor solúvel CD25
Prazo: No dia 28
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No dia 28
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Medição do nível de fibrinogênio
Prazo: No dia 14
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No dia 14
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Medição do nível de fibrinogênio
Prazo: No dia 28
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No dia 28
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Medição do nível de triglicerídeos
Prazo: No dia 14
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No dia 14
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Medição do nível de triglicerídeos
Prazo: No dia 28
|
No dia 28
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Medição do nível de hemoglobina
Prazo: No dia 14
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No dia 14
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Medição do nível de hemoglobina
Prazo: No dia 28
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No dia 28
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Medição da contagem de glóbulos brancos
Prazo: No dia 14
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No dia 14
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Medição da contagem de glóbulos brancos
Prazo: No dia 28
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No dia 28
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Contagem de plaquetas
Prazo: No dia 14
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No dia 14
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Contagem de plaquetas
Prazo: No dia 28
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No dia 28
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Dosagens de IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gama, TNF alfa
Prazo: No dia 1
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No dia 1
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Dosagens de IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gama, TNF alfa
Prazo: No dia 7
|
No dia 7
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Dosagens de IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gama, TNF alfa
Prazo: No dia 14
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No dia 14
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Dosagens de IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gama, TNF alfa
Prazo: No dia 28
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No dia 28
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Incidência de infecções nosocomiais (virais e bacterianas)
Prazo: Até dia 28
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Até dia 28
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Incidência de evento adverso, evento adverso grave
Prazo: Até dia 28
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Intensidade e frequência de evento adverso e evento adverso grave de acordo com a Escala de Classificação de Toxicidade CTCAE para Determinar a Gravidade de Eventos Adversos
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Até dia 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
8 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de dezembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Estimado)
6 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
6 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de dezembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- APHP220919
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .