Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

JAK-hemmer ved ervervet hemofagocytisk syndrom på intensivavdelingen (JAKAHDI)

29. januar 2024 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Hemofagocytisk syndrom (HS) er en sjelden tilstand som kan være ansvarlig for alvorlig organsvikt. Terapeutiske retningslinjer er hovedsakelig basert på observasjonsstudier og ekspertuttalelser: ingen terapeutiske fremskritt har blitt utviklet på flere år, noe som forklarer hvorfor dødeligheten i HS forblir høy (dødelighet på intensivavdelingen varierer fra 40 til 70 %). Hvis etoposid forblir gullstandarden hos kritisk syke HS-pasienter, er nesten 20 % av pasientene motstandsdyktige mot denne behandlingen: behandlingsøkning er vanlig, og krever oftest administrering av intensive behandlinger som genererer høy toksisitet. Ruxolitinib er den første godkjente JAK-hemmeren. Det har vært assosiert med forbedring av HS-manifestasjoner og overlevelse i en pre-klinisk murin modell. Data om mennesker er knappe, men lovende.

Målet er å demonstrere at ruxolitinib, i forbindelse med standardbehandling, kan reversere organsvikt (som representert ved Sequential Organ Failure Assessment (SOFA)-score) bedre enn standardbehandling alene hos kritisk syke pasienter med ervervet HS.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • voksne pasienter over 18 år
  • ervervet hemofagocytisk syndrom, uavhengig av etiologi, definert av tilstedeværelsen av 5 eller 6 HLH-2004-kriterier eller HScore ≥ 200
  • innleggelse på intensivavdelingen
  • behov for symptomatisk behandling av HS i forbindelse med organsvikt, som definert ved SOFA-score ≥ 4

  • Informert samtykke signert:

    • av pasienten,
    • Eller informert samtykke signert av et familiemedlem/pålitelig person hvis tilstanden hans ikke tillater ham å uttrykke sitt samtykke skriftlig
  • Eller i en nødssituasjon og ved fravær av familiemedlemmer/pålitelig person kan pasienten innskrives. Samtykke til å delta i forskningen vil bli bedt om så snart pasientens tilstand tillater det).
  • Inkludering av kvinner i fertil alder krever bruk av et svært effektivt prevensjonsmiddel. Prevensjon bør opprettholdes under behandlingen og én dag etter

Ekskluderingskriterier:

  • Døende, definert av forventet levealder < 48 timer;
  • Gravide eller ammende pasienter (kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest for humant koriongonadotropin i urin eller blod før prøvestart);
  • Ingen tilknytning til helseforsikring;
  • Kjent overfølsomhet overfor ruxolitinib;
  • Laktoseintoleranse;
  • Overfølsomhet for cellulose, mikrokrystallinsk; magnesiumstearat; silika, kolloidalt vannfritt; natriumstivelsesglykolat (type A); povidon K30; hydroksypropylcellulose 300 til 600 cps,
  • Eksisterende vedtak om tilbakeholdelse/fratak av omsorg,
  • Historie om progressiv multifokal leukoencefalopati
  • Ukontrollert hudkreft
  • Personer under psykiatrisk omsorg som vil hindre forståelse av informert samtykke og optimal behandling og oppfølging
  • Voksne som er underlagt et rettsverntiltak (vergemål, kuratorskap og rettssikkerhet)
  • Pasienter som er fratatt friheten ved en rettslig eller administrativ avgjørelse
  • Deltakelse i annen intervensjonsforskning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intervensjonsmedisin
Legemiddel: Ruxolitinib
Oral ruxolitinib to ganger daglig (10 mg x 2 i løpet av 28 dager) i forbindelse med standardbehandling i HS.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse med nedgang i SOFA-score ≥ 3 poeng
Tidsramme: På dag 7
Sekvensiell organsviktvurderingsscore varierer fra 0 til 4 og tillater å vurdere organsvikt. En høyere score indikerer bedre nevrologisk funksjon.
På dag 7

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse hos HS kritisk syke pasienter
Tidsramme: Ved 6 måneder
Ved 6 måneder
SOFA-poengsum
Tidsramme: På dag 1
Sekvensiell organsviktvurderingsscore varierer fra 0 til 4 og tillater å vurdere organsvikt. En høyere score indikerer bedre nevrologisk funksjon.
På dag 1
SOFA-poengsum
Tidsramme: På dag 14
Sekvensiell organsviktvurderingsscore varierer fra 0 til 4 og tillater å vurdere organsvikt. En høyere score indikerer bedre nevrologisk funksjon.
På dag 14
SOFA-poengsum
Tidsramme: På dag 28
Sekvensiell organsviktvurderingsscore varierer fra 0 til 4 og tillater å vurdere organsvikt. En høyere score indikerer bedre nevrologisk funksjon.
På dag 28
Lengde på liggetid på intensivavdeling
Tidsramme: Inntil 6 måneder
antall dager på intensivavdelingen fra inkludering til utskrivning eller død
Inntil 6 måneder
Sykehusets liggetid
Tidsramme: Inntil 6 måneder
antall dager på sykehuset fra inkludering til utskrivning eller død
Inntil 6 måneder
Måling av kliniske og biologiske manifestasjoner
Tidsramme: På dag 1
Målinger av temperatur, ferritinnivå, CD25-oppløselig reseptordosering, fibrinogennivå, triglyseridnivå, hemoglobinnivå, antall hvite blodlegemer, antall blodplater
På dag 1
Måling av kliniske og biologiske manifestasjoner
Tidsramme: På dag 7
Målinger av temperatur, ferritinnivå, CD25-oppløselig reseptordosering, fibrinogennivå, triglyseridnivå, hemoglobinnivå, antall hvite blodlegemer, antall blodplater
På dag 7
Måling av temperatur
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling av temperatur
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Måling av ferritinnivå
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling av ferritinnivå
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Måling av CD25-oppløselig reseptordosering
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling av CD25-oppløselig reseptordosering
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Måling av fibrinogennivå
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling av fibrinogennivå
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Måling av triglyseridnivå
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling av triglyseridnivå
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Måling av hemoglobinnivå
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling av hemoglobinnivå
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Måling av antall hvite blodlegemer
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Måling av antall hvite blodlegemer
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Blodplater teller
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Blodplater teller
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Doser av IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma, TNF alfa
Tidsramme: På dag 1
På dag 1
Doser av IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma, TNF alfa
Tidsramme: På dag 7
På dag 7
Doser av IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma, TNF alfa
Tidsramme: På dag 14
På dag 14
Doser av IL2, IL6, IL10, IL12, GM-CSF, IFN gamma, TNF alfa
Tidsramme: På dag 28
På dag 28
Forekomst av nosokomiale infeksjoner (virale og bakterielle)
Tidsramme: Frem til dag 28
Frem til dag 28
Forekomst av uønsket hendelse, alvorlig uønsket hendelse
Tidsramme: Frem til dag 28
Intensitet og frekvens av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser i henhold til CTCAE Toxicity Grading Scale for å bestemme alvorlighetsgraden av bivirkninger
Frem til dag 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

8. august 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2024

Først lagt ut (Antatt)

6. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

6. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2024

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APHP220919

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere