Autoimunitní cytopenie jako známka primární imunodeficience.
28. března 2024 aktualizováno: Eleonora Gambineri, Meyer Children's Hospital IRCCS
Autoimunitní cytopenie jako známka primární imunodeficience: Imunologický a molekulární přístup k optimalizaci diagnosticko-terapeutické cesty
Autoimunitní cytopenie rezistentní na léčbu patří mezi nejčastější klinické projevy pozorované u pacientů s vrozenými změnami imunitního systému, jako jsou primární imunodeficience (PI).
Přesný podíl změn imunitního systému na patogenezi autoimunitních cytopenií nebyl dosud plně objasněn.
Navíc konvenčně používané terapeutické strategie často selhávají, což vede ke zvýšeným nákladům na zdravotní péči, vysoké morbiditě a dokonce úmrtnosti.
Proto je potřeba stanovit klinická doporučení pro diagnostiku a identifikovat časné biomarkery schopné identifikovat jedince reagující na terapii.
Systematický přístup ke studiu takových patologií tedy umožní identifikaci časných biomarkerů a usnadní vývoj cílených terapeutických strategií.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
53
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Ghent, Belgie
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
-
Catania, Itálie
- Clinica Pediatrica - Università di Catania
-
Florence, Itálie
- Meyer Children's Hospital IRCCS
-
Genova, Itálie
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Pisa, Itálie
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
- University of South Florida
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická a hematologická diagnostika autoimunitní cytopenie
Další kritéria pro zařazení do kategorie reagující vs. nereagující:
- U imunitní trombocytopenické purpury: zvýšení počtu krevních destiček > 30 000 s alespoň dvojnásobným zvýšením oproti hodnotě před léčbou
- U autoimunitní hemolytické anémie: Hb ≥10 g/dl se zvýšením alespoň o 2 g/dl ve srovnání s výchozí hodnotou
Kritéria vyloučení:
- Přechodná cytopenie bez potvrzení autoimunity, kde není nutná frontová léčba
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Diagnostický
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Identifikace specifických markerů
Analýza imunologického profilu, Genetická analýza pomocí technologie sekvenování nové generace (NGS), Bioinformatická analýza, Funkční studie.
|
Analýza imunologického profilu, Genetická analýza pomocí technologie sekvenování nové generace (NGS), Bioinformatická analýza, Funkční studie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Identifikace specifických markerů
Časové okno: Každé tři až šest měsíců
|
Primárním cílem je identifikovat potenciální primární imunodeficience (PI) jako zodpovědné za autoimunitní cytopenie prostřednictvím komplexního vyšetření klinických projevů a studia buněk imunitního systému ve vyšetřované kohortě pacientů.
Studie bude zahrnovat imunofenotypové vyšetření podskupin T a B buněk pomocí průtokové cytometrie, aplikace genomických přístupů a případně použití specifických funkčních imunologických testů k potvrzení a validaci genetických výsledků.
|
Každé tři až šest měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. července 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. února 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. února 2024
První zveřejněno (Aktuální)
23. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CAPID
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .