Аутоиммунные цитопении как признак первичного иммунодефицита.
28 марта 2024 г. обновлено: Eleonora Gambineri, Meyer Children's Hospital IRCCS
Аутоиммунные цитопении как признак первичного иммунодефицита: иммунологический и молекулярный подход к оптимизации диагностически-терапевтического пути
Аутоиммунные цитопении, резистентные к лечению, относятся к числу наиболее частых клинических проявлений, наблюдаемых у пациентов с врожденными изменениями иммунной системы, например первичными иммунодефицитами (ПИ).
Точный вклад изменений иммунной системы в патогенез аутоиммунных цитопений еще полностью не выяснен.
Более того, традиционно используемые терапевтические стратегии часто терпят неудачу, что приводит к увеличению затрат на здравоохранение, высокой заболеваемости и даже смертности.
Поэтому существует необходимость разработать клинические рекомендации по диагностике и идентифицировать ранние биомаркеры, позволяющие идентифицировать людей, реагирующих на терапию.
Таким образом, системный подход к изучению подобных патологий позволит идентифицировать ранние биомаркеры и будет способствовать разработке таргетных терапевтических стратегий.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
53
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Ghent, Бельгия
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
-
Catania, Италия
- Clinica Pediatrica - Università di Catania
-
Florence, Италия
- Meyer Children's Hospital IRCCS
-
Genova, Италия
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Pisa, Италия
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33620
- University of South Florida
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Клинико-гематологическая диагностика аутоиммунной цитопении
Дополнительные критерии включения для классификации на ответивших и не ответивших:
- При иммунной тромбоцитопенической пурпуре: увеличение количества тромбоцитов >30 000, по крайней мере, в два раза по сравнению с показателем до лечения.
- При аутоиммунной гемолитической анемии: уровень гемоглобина ≥10 г/дл с увеличением минимум на 2 г/дл по сравнению с исходным уровнем.
Критерий исключения:
- Транзиторная цитопения без подтверждения аутоиммунитета, когда лечение первой линии не требуется.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Идентификация конкретных маркеров
Анализ иммунологического профиля, Генетический анализ с использованием технологии секвенирования нового поколения (NGS), Биоинформатический анализ, Функциональные исследования.
|
Анализ иммунологического профиля, Генетический анализ с использованием технологии секвенирования нового поколения (NGS), Биоинформатический анализ, Функциональные исследования.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Идентификация конкретных маркеров
Временное ограничение: Каждые три-шесть месяцев
|
Основная цель — выявить потенциальные первичные иммунодефициты (ПИ), ответственные за аутоиммунные цитопении, путем комплексного изучения клинических проявлений и изучения клеток иммунной системы в исследуемой когорте пациентов.
Исследование будет включать иммунофенотипическое исследование подпопуляций Т- и В-клеток с использованием проточной цитометрии, применение геномных подходов и, возможно, использование специфических функциональных иммунологических тестов для подтверждения и подтверждения генетических результатов.
|
Каждые три-шесть месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 июля 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 февраля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 февраля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 февраля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CAPID
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .