Autoimmuunisytopeniat primaarisen immuunipuutoksen merkkinä.
torstai 28. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Eleonora Gambineri, Meyer Children's Hospital IRCCS
Autoimmuunisytopeniat primaarisen immuunipuutosen merkkinä: immunologinen ja molekulaarinen lähestymistapa diagnostisen ja terapeuttisen polun optimointiin
Hoidolle vastustuskykyiset autoimmuunisytopeniat ovat yksi yleisimmistä kliinisistä ilmenemismuodoista, joita havaitaan potilailla, joilla on synnynnäisiä immuunijärjestelmän muutoksia, kuten primaarisia immuunipuutoksia (PI).
Immuunijärjestelmän muutosten tarkkaa vaikutusta autoimmuunisytopenioiden patogeneesiin ei ole vielä täysin selvitetty.
Lisäksi perinteisesti käytetyt hoitostrategiat epäonnistuvat usein, mikä lisää terveydenhuoltokustannuksia, korkeaa sairastuvuutta ja jopa kuolleisuutta.
Siksi on tarpeen luoda kliiniset ohjeet diagnoosia varten ja tunnistaa varhaiset biomarkkerit, jotka pystyvät tunnistamaan hoitoon reagoivat yksilöt.
Siten järjestelmällinen lähestymistapa tällaisten patologioiden tutkimiseen mahdollistaa varhaisten biomarkkerien tunnistamisen ja helpottaa kohdennettujen hoitostrategioiden kehittämistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
53
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Ghent, Belgia
- Ghent university Hospital
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- Clinica Pediatrica - Università di Catania
-
Florence, Italia
- Meyer Children's Hospital IRCCS
-
Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Pisa, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33620
- University of South Florida
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Autoimmuunisytopenian kliininen ja hematologinen diagnoosi
Lisäkriteerit luokittelussa vastaajaan ja ei-vastaaviin:
- Immuuni trombosytopeeninen purppura: verihiutaleiden määrän nousu >30 000 vähintään kaksinkertaisella nousulla hoitoa edeltävään arvoon
- Autoimmuuni hemolyyttinen anemia: Hb ≥10 g/dl, nousu vähintään 2 g/dl lähtötasoon verrattuna
Poissulkemiskriteerit:
- Ohimenevä sytopenia ilman autoimmuniteetin vahvistusta, jolloin etulinjan hoito ei ole tarpeen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tiettyjen merkkien tunnistaminen
Immunologisen profiilin analyysi, Geneettinen analyysi seuraavan sukupolven sekvensointiteknologialla (NGS), Bioinformaattinen analyysi, Funktionaaliset tutkimukset.
|
Immunologisen profiilin analyysi, Geneettinen analyysi seuraavan sukupolven sekvensointiteknologialla (NGS), Bioinformaattinen analyysi, Funktionaaliset tutkimukset.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tiettyjen merkkien tunnistaminen
Aikaikkuna: Kolmen-kuuden kuukauden välein
|
Ensisijaisena tavoitteena on tunnistaa mahdolliset primaariset immuunipuutokset (PI), jotka ovat vastuussa autoimmuunisytopenioista, tutkimalla kattavasti kliinisiä ilmenemismuotoja ja tutkimalla immuunijärjestelmän soluja tutkittavassa potilaskohortissa.
Tutkimukseen kuuluu T- ja B-solualaryhmien immunofenotyyppitutkimus virtaussytometriaa käyttäen, genomimenetelmien soveltaminen ja mahdollisesti spesifisten toiminnallisten immunologisten testien käyttö geneettisten tulosten vahvistamiseksi ja validoimiseksi.
|
Kolmen-kuuden kuukauden välein
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 23. heinäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 18. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 18. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 23. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CAPID
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .