Autoimmune cytopenier som et tegn på primær immunsvikt.
28. mars 2024 oppdatert av: Eleonora Gambineri, Meyer Children's Hospital IRCCS
Autoimmune cytopenier som et tegn på primær immunsvikt: Immunologisk og molekylær tilnærming for å optimalisere den diagnostisk-terapeutiske veien
Autoimmune cytopenier som er resistente mot behandling er blant de vanligste kliniske manifestasjonene som er observert hos pasienter med medfødte endringer i immunsystemet, slik som primære immunsvikt (PI).
Det nøyaktige bidraget til endringer i immunsystemet til patogenesen av autoimmune cytopenier er ennå ikke fullstendig klarlagt.
Dessuten mislykkes konvensjonelt anvendte terapeutiske strategier ofte, noe som fører til økte helsekostnader, høy sykelighet og til og med dødelighet.
Derfor er det behov for å etablere kliniske retningslinjer for diagnose og å identifisere tidlige biomarkører som er i stand til å identifisere individer som reagerer på terapi.
Dermed vil en systematisk tilnærming til studiet av slike patologier tillate identifisering av tidlige biomarkører og lette utviklingen av målrettede terapeutiske strategier
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
53
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Ghent, Belgia
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33620
- University of South Florida
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- Clinica Pediatrica - Università di Catania
-
Florence, Italia
- Meyer Children's Hospital IRCCS
-
Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Pisa, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Klinisk og hematologisk diagnose av autoimmun cytopeni
Ytterligere inklusjonskriterier for klassifisering i responder vs. non-responder:
- For immun trombocytopenisk purpura: økning i antall blodplater >30 000 med minst en dobling fra verdi før behandling
- For autoimmun hemolytisk anemi: Hb ≥10 g/dL med en økning på minst 2 g/dL sammenlignet med baseline
Ekskluderingskriterier:
- Forbigående cytopeni uten bekreftelse av autoimmunitet der frontlinjebehandling ikke er nødvendig
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Diagnostisk
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Identifikasjon av spesifikke markører
Analyse av den immunologiske profilen, Genetisk analyse ved bruk av neste generasjons sekvenseringsteknologi (NGS), Bioinformatisk analyse, Funksjonsstudier.
|
Analyse av den immunologiske profilen, Genetisk analyse ved bruk av neste generasjons sekvenseringsteknologi (NGS), Bioinformatisk analyse, Funksjonsstudier.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Identifikasjon av spesifikke markører
Tidsramme: Hver tredje til sjette måned
|
Det primære målet er å identifisere potensielle primære immunsvikt (PI) som ansvarlig for autoimmune cytopenier gjennom en omfattende undersøkelse av kliniske manifestasjoner og studiet av immunsystemceller i pasientkohorten som undersøkes.
Studien vil involvere immunfenotypisk undersøkelse av T- og B-celleundergrupper ved bruk av flowcytometri, anvendelse av genomiske tilnærminger, og muligens bruk av spesifikke funksjonelle immunologiske tester for å bekrefte og validere genetiske resultater.
|
Hver tredje til sjette måned
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. juli 2019
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2024
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. februar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. februar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
23. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CAPID
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .