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Autoimmunzytopenien als Zeichen einer primären Immunschwäche.

28. März 2024 aktualisiert von: Eleonora Gambineri, Meyer Children's Hospital IRCCS

Autoimmunzytopenien als Zeichen einer primären Immunschwäche: Immunologischer und molekularer Ansatz zur Optimierung des diagnostisch-therapeutischen Weges

Behandlungsresistente autoimmune Zytopenien gehören zu den häufigsten klinischen Manifestationen, die bei Patienten mit angeborenen Veränderungen des Immunsystems, wie z. B. primären Immundefekten (PI), beobachtet werden. Der genaue Beitrag von Veränderungen des Immunsystems zur Pathogenese autoimmuner Zytopenien ist noch nicht vollständig geklärt. Darüber hinaus scheitern herkömmliche Therapiestrategien häufig, was zu erhöhten Gesundheitskosten, hoher Morbidität und sogar Mortalität führt. Daher besteht die Notwendigkeit, klinische Leitlinien für die Diagnose festzulegen und frühe Biomarker zu identifizieren, mit denen Personen identifiziert werden können, die auf die Therapie ansprechen. Somit wird ein systematischer Ansatz zur Untersuchung solcher Pathologien die Identifizierung früher Biomarker ermöglichen und die Entwicklung gezielter Therapiestrategien erleichtern

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

53

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Ghent, Belgien
        • Ghent University Hospital
      • Catania, Italien
        • Clinica Pediatrica - Università di Catania
      • Florence, Italien
        • Meyer Children's Hospital IRCCS
      • Genova, Italien
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Pisa, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33620
        • University of South Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische und hämatologische Diagnose einer Autoimmunzytopenie

Zusätzliche Einschlusskriterien für die Einteilung in Responder vs. Non-Responder:

  • Bei immunthrombozytopenischer Purpura: Anstieg der Thrombozytenzahl um >30.000 mit mindestens einer Verdoppelung des Wertes vor der Behandlung
  • Bei autoimmunhämolytischer Anämie: Hb ≥ 10 g/dl mit einem Anstieg von mindestens 2 g/dl im Vergleich zum Ausgangswert

Ausschlusskriterien:

  • Vorübergehende Zytopenie ohne Bestätigung einer Autoimmunität, bei der keine Erstbehandlung erforderlich ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Identifizierung spezifischer Marker
Analyse des immunologischen Profils, genetische Analyse mithilfe der Next-Generation-Sequencing-Technologie (NGS), bioinformatische Analyse, funktionelle Studien.
Analyse des immunologischen Profils, genetische Analyse mithilfe der Next-Generation-Sequencing-Technologie (NGS), bioinformatische Analyse, funktionelle Studien.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Identifizierung spezifischer Marker
Zeitfenster: Alle drei bis sechs Monate
Das Hauptziel besteht darin, durch eine umfassende Untersuchung klinischer Manifestationen und die Untersuchung von Zellen des Immunsystems in der untersuchten Patientenkohorte potenzielle primäre Immundefekte (PI) zu identifizieren, die für autoimmune Zytopenien verantwortlich sind. Die Studie umfasst die immunphänotypische Untersuchung von T- und B-Zell-Untergruppen mittels Durchflusszytometrie, die Anwendung genomischer Ansätze und möglicherweise den Einsatz spezifischer funktioneller immunologischer Tests zur Bestätigung und Validierung genetischer Ergebnisse.
Alle drei bis sechs Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juli 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Identifizierung spezifischer Marker

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