Cytopenia autoimmunologiczna jako oznaka pierwotnego niedoboru odporności.
28 marca 2024 zaktualizowane przez: Eleonora Gambineri, Meyer Children's Hospital IRCCS
Cytopenia autoimmunologiczna jako oznaka pierwotnego niedoboru odporności: podejście immunologiczne i molekularne w optymalizacji ścieżki diagnostyczno-terapeutycznej
Cytopenie autoimmunologiczne oporne na leczenie należą do najczęstszych objawów klinicznych obserwowanych u pacjentów z wrodzonymi zmianami układu odpornościowego, takimi jak pierwotne niedobory odporności (PI).
Dokładny udział zmian układu odpornościowego w patogenezie cytopenii autoimmunologicznych nie został jeszcze w pełni wyjaśniony.
Co więcej, konwencjonalnie stosowane strategie terapeutyczne często zawodzą, co prowadzi do wzrostu kosztów opieki zdrowotnej, wysokiej zachorowalności, a nawet śmiertelności.
Dlatego istnieje potrzeba ustalenia klinicznych wytycznych dotyczących diagnostyki i identyfikacji wczesnych biomarkerów umożliwiających identyfikację osób reagujących na terapię.
Tym samym systematyczne podejście do badania takich patologii pozwoli na identyfikację wczesnych biomarkerów i ułatwi opracowanie ukierunkowanych strategii terapeutycznych
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
53
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ghent, Belgia
- Ghent University Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33620
- University of South Florida
-
-
-
-
-
Catania, Włochy
- Clinica Pediatrica - Università di Catania
-
Florence, Włochy
- Meyer Children's Hospital IRCCS
-
Genova, Włochy
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Pisa, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnostyka kliniczna i hematologiczna cytopenii autoimmunologicznej
Dodatkowe kryteria włączenia do klasyfikacji na odpowiadających i nie odpowiadających:
- W przypadku immunologicznej plamicy małopłytkowej: wzrost liczby płytek krwi > 30 000, co najmniej dwukrotnie w porównaniu z wartością przed leczeniem
- W przypadku autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej: Hb ≥10 g/dl ze wzrostem o co najmniej 2 g/dl w porównaniu do wartości wyjściowych
Kryteria wyłączenia:
- Przejściowa cytopenia bez potwierdzenia autoimmunizacji, gdy leczenie pierwszego rzutu nie jest konieczne
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Diagnostyczny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Identyfikacja specyficznych markerów
Analiza profilu immunologicznego, Analiza genetyczna z wykorzystaniem technologii sekwencjonowania nowej generacji (NGS), Analiza bioinformatyczna, Badania funkcjonalne.
|
Analiza profilu immunologicznego, Analiza genetyczna z wykorzystaniem technologii sekwencjonowania nowej generacji (NGS), Analiza bioinformatyczna, Badania funkcjonalne.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Identyfikacja specyficznych markerów
Ramy czasowe: Co trzy do sześciu miesięcy
|
Głównym celem jest identyfikacja potencjalnych pierwotnych niedoborów odporności (PI) odpowiedzialnych za cytopenie autoimmunologiczne poprzez kompleksowe badanie objawów klinicznych i badanie komórek układu odpornościowego w badanej kohorcie pacjentów.
Badanie obejmie badanie immunofenotypowe podzbiorów komórek T i B przy użyciu cytometrii przepływowej, zastosowanie podejść genomicznych i ewentualnie zastosowanie specyficznych funkcjonalnych testów immunologicznych w celu potwierdzenia i walidacji wyników genetycznych.
|
Co trzy do sześciu miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 lipca 2019
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 lutego 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 lutego 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 lutego 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CAPID
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .