Citopenias autoinmunes como signo de inmunodeficiencia primaria.
28 de marzo de 2024 actualizado por: Eleonora Gambineri, Meyer Children's Hospital IRCCS
Citopenias autoinmunes como signo de inmunodeficiencia primaria: enfoque inmunológico y molecular para optimizar la vía diagnóstico-terapéutica
Las citopenias autoinmunes resistentes al tratamiento se encuentran entre las manifestaciones clínicas más comunes observadas en pacientes con alteraciones congénitas del sistema inmunológico, como las inmunodeficiencias primarias (IP).
La contribución exacta de las alteraciones del sistema inmunológico a la patogénesis de las citopenias autoinmunes aún no se ha dilucidado por completo.
Además, las estrategias terapéuticas empleadas convencionalmente a menudo fracasan, lo que genera mayores costos de atención médica, alta morbilidad e incluso mortalidad.
Por lo tanto, existe la necesidad de establecer pautas clínicas para el diagnóstico e identificar biomarcadores tempranos capaces de identificar individuos que responden a la terapia.
Por lo tanto, un enfoque sistemático para el estudio de tales patologías permitirá la identificación de biomarcadores tempranos y facilitará el desarrollo de estrategias terapéuticas específicas.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
53
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ghent, Bélgica
- Ghent University Hospital
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
- University of South Florida
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Catania, Italia
- Clinica Pediatrica - Università di Catania
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Florence, Italia
- Meyer Children's Hospital IRCCS
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Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Pisa, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico y hematológico de la citopenia autoinmune.
Criterios de inclusión adicionales para la clasificación en respondedores versus no respondedores:
- Para la púrpura trombocitopénica inmunitaria: aumento del recuento de plaquetas >30 000 con al menos un aumento del doble respecto al valor previo al tratamiento
- Para anemia hemolítica autoinmune: Hb ≥10 g/dL con un aumento de al menos 2 g/dL en comparación con el valor inicial
Criterio de exclusión:
- Citopenia transitoria sin confirmación de autoinmunidad donde el tratamiento de primera línea no es necesario
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Identificación de marcadores específicos.
Análisis del perfil inmunológico, Análisis genético mediante tecnología de secuenciación de última generación (NGS), Análisis bioinformático, Estudios funcionales.
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Análisis del perfil inmunológico, Análisis genético mediante tecnología de secuenciación de última generación (NGS), Análisis bioinformático, Estudios funcionales.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Identificación de marcadores específicos.
Periodo de tiempo: Cada tres a seis meses
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El objetivo principal es identificar posibles inmunodeficiencias primarias (IP) como responsables de citopenias autoinmunes mediante un examen completo de las manifestaciones clínicas y el estudio de las células del sistema inmunológico en la cohorte de pacientes bajo investigación.
El estudio implicará la investigación inmunofenotípica de subconjuntos de células T y B mediante citometría de flujo, la aplicación de enfoques genómicos y posiblemente el uso de pruebas inmunológicas funcionales específicas para confirmar y validar los resultados genéticos.
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Cada tres a seis meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de julio de 2019
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de febrero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
23 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CAPID
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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