Terapeutický účinek betainu u syringomyelie
11. března 2024 aktualizováno: Xuanwu Hospital, Beijing
Účinek betainu u refrakterní syringomyelie (RS)
Účel: Cílem této klinické studie je vyhodnotit indikace, terapeutické účinky a vedlejší účinky betainu u refrakterní syringomyelie.
Měření primárního výsledku: Primárním cílovým parametrem je změna ASIA ve 12. týdnu. Klinická účinnost je definována jako zvýšení ASIA ≥ 1 ve 12. týdnu ve srovnání s před použitím betainu.
Přehled studie
Detailní popis
Patogeneze syringomyelie je špatně pochopena a duraplastika nebo shunting nejsou vždy účinné. Ačkoli se obecně má za to, že syringomyelie je jednoduše akumulací CSF ze subarachnoidálního prostoru, patogeneze bude pravděpodobně složitější a může zahrnovat buněčné a molekulární procesy.
Výzkumníci předpokládali, že betain může hrát klíčovou roli v patogenezi syringomyelie, zejména posttraumatické syringomyelie (PTS), a že betain jako lék související s osmotickou homeostázou bude chránit osmotickou homeostázu u syringomyelie.
Primární cíle: Cílem této klinické studie je zhodnotit indikace, terapeutické účinky a bezpečnost betainu u refrakterní syringomyelie.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: chenghua yuan
- Telefonní číslo: +861083198899
- E-mail: yuanchenghua@ccmu.edu.cn
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: jian fengzeng
- Telefonní číslo: +861083198899
- E-mail: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 100053
- Nábor
- Fengzeng Jian
-
Kontakt:
- Yuan Chenghua
- E-mail: yuanchenghua@ccmu.edu.cn
-
Kontakt:
- Jian Fengzeng
- E-mail: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
-
Dílčí vyšetřovatel:
- jian guan, dr
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Kontraindikace k duraplastice a shuntingu kvůli anamnéze nebo vysokému riziku závažných nežádoucích účinků,
- neefektivní odpověď na duroplastiku a shunting během 12 měsíců před vstupem do studie.
- Odhadovaná délka života musí být delší než 12 měsíců.
- Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas nebo stálí pečovatelé, kteří dobře rozumí a ochota podepsat písemný informovaný souhlas.
- Musí být schopen polykat tablety
Kritéria vyloučení:
- Účastníci mají kardiometabolické onemocnění, na které užívají předepsané léky
- Důkaz nádorových metastáz, recidivy nebo invaze;
- Historie psychiatrických onemocnění ;
- Historie záchvatů;
- Anamnéza arteriosklerotických kardiovaskulárních onemocnění (ASCVD), např. mrtvice, infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris, do 6 měsíců;
- městnavé srdeční selhání II. nebo vyššího stupně New York Heart Association;
- Závažná a nedostatečně kontrolovaná srdeční arytmie;
- Významné cévní onemocnění, např. středně závažná nebo závažná stenóza karotidy, aneuryzma aorty, anamnéza disekce aorty;
- Těžká infekce;
- Historie alergie na příslušné léky;
- Program těhotenství, kojení nebo plodnosti v následujících 12 měsících;
- Anamnéza nebo současná diagnóza onemocnění periferních nervů;
- Abnormální funkce jater a ledvin;
- aktivní tuberkulóza;
- Transplantované orgány;
- Virus lidské imunodeficience;
- Účast na dalších experimentálních studiích.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: betain
perorální betain
|
50 mg/kg po dobu 12 týdnů
|
|
Komparátor placeba: placebo
rýžová mouka jako placebo
|
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
ASIE skóre
Časové okno: 1 den před a 3 dny, 3 měsíce, po léčbě drogami
|
Skóre American Spinal Injury Association (ASIA) pro hodnocení funkce míchy, stupeň funkce míchy, motorické 1-100, senzorické 1-224, vyšší skóre znamená lepší výsledek
|
1 den před a 3 dny, 3 měsíce, po léčbě drogami
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
remise syringomyelie
Časové okno: 1 den před a 3 dny, 3 měsíce, po léčbě drogami
|
remise syringomyelie je definována jako ≥ 25% snížení objemu syringomyelie na snímcích T2 ve 12. týdnu ve srovnání s před použitím thalidomidu
|
1 den před a 3 dny, 3 měsíce, po léčbě drogami
|
|
Výsledky elektrofyziologie
Časové okno: 1 den před a 3 dny, 3 měsíce, po léčbě drogami
|
elektromyografie a evokovaný potenciál; Změna N9-13 od základní linie v elektrofyziologii po operaci
|
1 den před a 3 dny, 3 měsíce, po léčbě drogami
|
|
Vizuální analogová škála (VAS)
Časové okno: 1 den před a 3 dny, 3 měsíce, po léčbě drogami
|
stupeň bolesti, 1-10, vyšší skóre znamená horší výsledek
|
1 den před a 3 dny, 3 měsíce, po léčbě drogami
|
|
Klekampova a Sammiho stupnice syringomyelie
Časové okno: 1 den před a 3 dny, 3 měsíce, po léčbě drogami
|
pro hodnocení funkce míchy vyšší skóre znamená lepší výsledek
|
1 den před a 3 dny, 3 měsíce, po léčbě drogami
|
|
upravené skóre japonské ortopedické asociace (mJOA)
Časové okno: 1 den před a 3 dny, 3 měsíce, po léčbě drogami
|
Motorické funkce, senzorické funkce, funkce močového měchýře, pro hodnocení funkce míchy, 0-17, vyšší skóre znamená lepší výsledek
|
1 den před a 3 dny, 3 měsíce, po léčbě drogami
|
|
měřítko syringomyelie xuanwu
Časové okno: 3 dny, 3 měsíce po léčbě drogami
|
pro hodnocení funkce míchy, pro hodnocení funkce míchy；0-18； vyšší skóre znamená horší výsledek
|
3 dny, 3 měsíce po léčbě drogami
|
|
Výskyt komplikací
Časové okno: 3 dny, 3 měsíce po léčbě drogami
|
Výskyt komplikací
|
3 dny, 3 měsíce po léčbě drogami
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Guan J, Yuan C, Yao Q, Du Y, Fang Z, Zhang L, Jia S, Zhang C, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. A novel scoring system for assessing adult syringomyelia associated with CM I treatment outcomes. Acta Neurol Belg. 2023 Jun;123(3):807-814. doi: 10.1007/s13760-023-02264-4. Epub 2023 Apr 12.
- Hemley SJ, Bilston LE, Cheng S, Stoodley MA. Aquaporin-4 expression and blood-spinal cord barrier permeability in canalicular syringomyelia. J Neurosurg Spine. 2012 Dec;17(6):602-12. doi: 10.3171/2012.9.SPINE1265. Epub 2012 Oct 19.
- Heiss JD. Cerebrospinal Fluid Hydrodynamics in Chiari I Malformation and Syringomyelia: Modeling Pathophysiology. Neurosurg Clin N Am. 2023 Jan;34(1):81-90. doi: 10.1016/j.nec.2022.08.007. Epub 2022 Nov 3.
- Guan J, Yuan C, Zhang C, Ma L, Yao Q, Cheng L, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Intradural Pathology Causing Cerebrospinal Fluid Obstruction in Syringomyelia and Effectiveness of Foramen Magnum and Foramen of Magendie Dredging Treatment. World Neurosurg. 2020 Dec;144:e178-e188. doi: 10.1016/j.wneu.2020.08.068. Epub 2020 Aug 15.
- Liu S, Ma L, Qi B, Li Q, Chen Z, Jian F. Suppression of TGFbetaR-Smad3 pathway alleviates the syrinx induced by syringomyelia. Cell Biosci. 2023 May 29;13(1):98. doi: 10.1186/s13578-023-01048-w.
- Mohrman AE, Farrag M, Huang H, Ossowski S, Haft S, Shriver LP, Leipzig ND. Spinal Cord Transcriptomic and Metabolomic Analysis after Excitotoxic Injection Injury Model of Syringomyelia. J Neurotrauma. 2017 Feb;34(3):720-733. doi: 10.1089/neu.2015.4341. Epub 2016 Oct 13.
- He R, Zhang H, Kang L, Li H, Shen M, Zhang Y, Mo R, Liu Y, Song J, Chen Z, Liu Y, Jin Y, Li M, Dong H, Zheng H, Li D, Qin J, Zhang H, Huang M, Liang D, Tian Y, Yao H, Yang Y. Analysis of 70 patients with hydrocephalus due to cobalamin C deficiency. Neurology. 2020 Dec 8;95(23):e3129-e3137. doi: 10.1212/WNL.0000000000010912. Epub 2020 Sep 17.
- Yuan C, Xia P, Duan W, Wang J, Guan J, Du Y, Zhang C, Liu Z, Wang K, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Long-Term Impairment of the Blood-Spinal Cord Barrier in Patients With Post-Traumatic Syringomyelia and its Effect on Prognosis. Spine (Phila Pa 1976). 2024 Mar 15;49(6):E62-E71. doi: 10.1097/BRS.0000000000004884. Epub 2023 Nov 28.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. března 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. března 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. února 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. března 2024
První zveřejněno (Aktuální)
13. března 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. března 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- XWTEBS
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .