A betain terápiás hatása syringomyelia esetén
2024. március 11. frissítette: Xuanwu Hospital, Beijing
A betain hatása tűzálló syringomyelia (RS) esetén
Cél: A klinikai vizsgálat célja a betain indikációi, terápiás hatásai és mellékhatásainak értékelése refrakter syringomyelia esetén.
Elsődleges eredménymérő: Az elsődleges végpont az ASIA változása a 12. héten. A klinikai hatékonyságot úgy határozzák meg, hogy a 12. héten az ASIA növekedése ≥ 1, a betain alkalmazása előttihez képest.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A syringomyelia patogenezise kevéssé ismert, és a duraplasztika vagy a tolatás nem mindig hatékony. Bár általában úgy gondolják, hogy a syringomyelia egyszerűen a CSF felhalmozódása a subarachnoidális térből, a patogenezis valószínűleg összetettebb, és sejtes és molekuláris folyamatokat is magában foglalhat.
A kutatók feltételezték, hogy a betain kulcsszerepet játszhat a syringomyelia, különösen a poszttraumás syringomyelia (PTS) patogenezisében, és hogy a betain, mint ozmotikus homeosztázishoz kapcsolódó gyógyszer, megvédi az ozmotikus homeosztázist a syringomyelia esetén.
Elsődleges célok: A klinikai vizsgálat célja a betain indikációinak, terápiás hatásainak és biztonságosságának értékelése refrakter syringomyelia esetén.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: chenghua yuan
- Telefonszám: +861083198899
- E-mail: yuanchenghua@ccmu.edu.cn
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: jian fengzeng
- Telefonszám: +861083198899
- E-mail: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
Tanulmányi helyek
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kína, 100053
- Toborzás
- Fengzeng Jian
-
Kapcsolatba lépni:
- Yuan Chenghua
- E-mail: yuanchenghua@ccmu.edu.cn
-
Kapcsolatba lépni:
- Jian Fengzeng
- E-mail: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
-
Alkutató:
- jian guan, dr
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Ellenjavallat a duraplasztikai és tolatási kezelésre a kórtörténet vagy a súlyos káros hatások magas kockázata miatt,
- nem hatékony válasz duraplasztikai és shunting kezelésre a vizsgálatba lépést megelőző 12 hónapban.
- A becsült élettartamnak 12 hónapnál hosszabbnak kell lennie.
- Képes megérteni és aláírni az írásos beleegyező nyilatkozatot, vagy olyan állandó gondozók, akik jól megértik és hajlandóak aláírni egy írásos beleegyező nyilatkozatot.
- Tudnia kell lenyelni a tablettákat
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőknek kardiometabolikus betegségük van, amelyre felírt gyógyszereket szednek
- Tumoráttét, kiújulás vagy invázió bizonyítéka;
- Pszichiátriai betegségek története ;
- A rohamok története;
- Az anamnézisben szereplő arterioscleroticus kardiovaszkuláris betegségek (ASCVD), pl. stroke, szívinfarktus, instabil angina, 6 hónapon belül;
- New York Heart Association II. fokozatú vagy nagyobb pangásos szívelégtelenség;
- Súlyos és nem megfelelően kontrollált szívritmuszavar;
- Jelentős érbetegség, pl. mérsékelt vagy súlyos carotis szűkület, aorta aneurizma, -aorta disszekció anamnézisében;
- Súlyos fertőzés;
- A megfelelő gyógyszerekkel szembeni allergia anamnézisében;
- Terhesség, szoptatás vagy termékenységi program a következő 12 hónapban;
- Perifériás idegbetegség anamnézisében vagy jelenlegi diagnózisában;
- Rendellenes máj- és vesefunkció;
- Aktív tuberkulózis;
- Átültetett szervek;
- Humán immunhiány vírus;
- Részvétel egyéb kísérleti vizsgálatokban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: betain
orális betain
|
50 mg/kg 12 hétig
|
|
Placebo Comparator: placebo
rizsliszt placeboként
|
Placebo
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
ÁZSIA Pontszám
Időkeret: 1 nappal a gyógyszeres kezelés előtt és 3 nappal, 3 hónappal a gyógyszeres kezelés után
|
Az American Spinal Injury Association (ASIA) pontszáma a gerincvelő működésének értékelésére, a gerincvelő funkciójának mértéke, motor1-100, szenzoros 1-224, a magasabb pontszámok jobb eredményt jelentenek
|
1 nappal a gyógyszeres kezelés előtt és 3 nappal, 3 hónappal a gyógyszeres kezelés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
syringomyelia remisszió
Időkeret: 1 nappal a gyógyszeres kezelés előtt és 3 nappal, 3 hónappal a gyógyszeres kezelés után
|
A syringomyelia remisszióját a 12. héten a T2 képeken a syringomyelia térfogatának ≥ 25%-os csökkenéseként határozzák meg a talidomid alkalmazása előttihez képest
|
1 nappal a gyógyszeres kezelés előtt és 3 nappal, 3 hónappal a gyógyszeres kezelés után
|
|
Elektrofiziológiai eredmények
Időkeret: 1 nappal a gyógyszeres kezelés előtt és 3 nappal, 3 hónappal a gyógyszeres kezelés után
|
elektromiográfia és kiváltott potenciál; Az N9-13 változása a kiindulási állapothoz képest az elektrofiziológiában a műtét után
|
1 nappal a gyógyszeres kezelés előtt és 3 nappal, 3 hónappal a gyógyszeres kezelés után
|
|
Vizuális analóg skála (VAS)
Időkeret: 1 nappal a gyógyszeres kezelés előtt és 3 nappal, 3 hónappal a gyógyszeres kezelés után
|
a fájdalom mértéke, 1-10, a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek
|
1 nappal a gyógyszeres kezelés előtt és 3 nappal, 3 hónappal a gyógyszeres kezelés után
|
|
Klekamp és Sammi syringomyelia skála
Időkeret: 1 nappal a gyógyszeres kezelés előtt és 3 nappal, 3 hónappal a gyógyszeres kezelés után
|
a gerincvelő működésének értékeléséhez a magasabb pontszámok jobb eredményt jelentenek
|
1 nappal a gyógyszeres kezelés előtt és 3 nappal, 3 hónappal a gyógyszeres kezelés után
|
|
módosított Japán Ortopédiai Szövetség pontszámai (mJOA)
Időkeret: 1 nappal a gyógyszeres kezelés előtt és 3 nappal, 3 hónappal a gyógyszeres kezelés után
|
Motoros funkció, szenzoros, hólyagfunkció, a gerincvelő működésének értékelésére, 0-17, magasabb pontszám jobb eredményt jelent
|
1 nappal a gyógyszeres kezelés előtt és 3 nappal, 3 hónappal a gyógyszeres kezelés után
|
|
xuanwu syringomyelia skála
Időkeret: 3 nap, 3 hónap, gyógyszeres kezelés után
|
a gerincvelő működésének értékelésére, a gerincvelő működésének értékelésére；0-18， magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent
|
3 nap, 3 hónap, gyógyszeres kezelés után
|
|
A szövődmények előfordulása
Időkeret: 3 nap, 3 hónap, gyógyszeres kezelés után
|
A szövődmények előfordulása
|
3 nap, 3 hónap, gyógyszeres kezelés után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Guan J, Yuan C, Yao Q, Du Y, Fang Z, Zhang L, Jia S, Zhang C, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. A novel scoring system for assessing adult syringomyelia associated with CM I treatment outcomes. Acta Neurol Belg. 2023 Jun;123(3):807-814. doi: 10.1007/s13760-023-02264-4. Epub 2023 Apr 12.
- Hemley SJ, Bilston LE, Cheng S, Stoodley MA. Aquaporin-4 expression and blood-spinal cord barrier permeability in canalicular syringomyelia. J Neurosurg Spine. 2012 Dec;17(6):602-12. doi: 10.3171/2012.9.SPINE1265. Epub 2012 Oct 19.
- Heiss JD. Cerebrospinal Fluid Hydrodynamics in Chiari I Malformation and Syringomyelia: Modeling Pathophysiology. Neurosurg Clin N Am. 2023 Jan;34(1):81-90. doi: 10.1016/j.nec.2022.08.007. Epub 2022 Nov 3.
- Guan J, Yuan C, Zhang C, Ma L, Yao Q, Cheng L, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Intradural Pathology Causing Cerebrospinal Fluid Obstruction in Syringomyelia and Effectiveness of Foramen Magnum and Foramen of Magendie Dredging Treatment. World Neurosurg. 2020 Dec;144:e178-e188. doi: 10.1016/j.wneu.2020.08.068. Epub 2020 Aug 15.
- Liu S, Ma L, Qi B, Li Q, Chen Z, Jian F. Suppression of TGFbetaR-Smad3 pathway alleviates the syrinx induced by syringomyelia. Cell Biosci. 2023 May 29;13(1):98. doi: 10.1186/s13578-023-01048-w.
- Mohrman AE, Farrag M, Huang H, Ossowski S, Haft S, Shriver LP, Leipzig ND. Spinal Cord Transcriptomic and Metabolomic Analysis after Excitotoxic Injection Injury Model of Syringomyelia. J Neurotrauma. 2017 Feb;34(3):720-733. doi: 10.1089/neu.2015.4341. Epub 2016 Oct 13.
- He R, Zhang H, Kang L, Li H, Shen M, Zhang Y, Mo R, Liu Y, Song J, Chen Z, Liu Y, Jin Y, Li M, Dong H, Zheng H, Li D, Qin J, Zhang H, Huang M, Liang D, Tian Y, Yao H, Yang Y. Analysis of 70 patients with hydrocephalus due to cobalamin C deficiency. Neurology. 2020 Dec 8;95(23):e3129-e3137. doi: 10.1212/WNL.0000000000010912. Epub 2020 Sep 17.
- Yuan C, Xia P, Duan W, Wang J, Guan J, Du Y, Zhang C, Liu Z, Wang K, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Long-Term Impairment of the Blood-Spinal Cord Barrier in Patients With Post-Traumatic Syringomyelia and its Effect on Prognosis. Spine (Phila Pa 1976). 2024 Mar 15;49(6):E62-E71. doi: 10.1097/BRS.0000000000004884. Epub 2023 Nov 28.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2024. március 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. március 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. február 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 11.
Első közzététel (Tényleges)
2024. március 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 11.
Utolsó ellenőrzés
2024. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- XWTEBS
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .