El efecto terapéutico de la betaína en la siringomielia
11 de marzo de 2024 actualizado por: Xuanwu Hospital, Beijing
El efecto de la betaína en la siringomielia refractaria (RS)
Propósito: Este ensayo clínico tiene como objetivo evaluar las indicaciones, efectos terapéuticos y efectos secundarios de la betaína en la siringomielia refractaria.
Medida de resultado primaria: el criterio de valoración principal es el cambio de ASIA en la semana 12. La eficacia clínica se define como un aumento de ASIA ≥ 1 en la semana 12, en comparación con el anterior al uso de betaína.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La patogénesis de la siringomielia no se conoce bien y la duraplastia o la derivación no siempre son efectivas. Aunque en general se piensa que la siringomielia es simplemente una acumulación de LCR del espacio subaracnoideo, es probable que la patogénesis sea más compleja y pueda involucrar procesos celulares y moleculares.
Los investigadores supusieron que la betaína podría desempeñar un papel clave en la patogénesis de la siringomielia, especialmente la siringomielia postraumática (SPT), y que la betaína, como fármaco relacionado con la homeostasis osmótica, protegería la homeostasis osmótica en la siringomielia.
Objetivos principales: este ensayo clínico tiene como objetivo evaluar las indicaciones, los efectos terapéuticos y la seguridad de la betaína en la siringomielia refractaria.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: chenghua yuan
- Número de teléfono: +861083198899
- Correo electrónico: yuanchenghua@ccmu.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: jian fengzeng
- Número de teléfono: +861083198899
- Correo electrónico: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100053
- Reclutamiento
- Fengzeng Jian
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Contacto:
- Yuan Chenghua
- Correo electrónico: yuanchenghua@ccmu.edu.cn
-
Contacto:
- Jian Fengzeng
- Correo electrónico: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
-
Sub-Investigador:
- jian guan, dr
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Contraindicación para la duraplastia y el tratamiento de derivación debido a antecedentes o alto riesgo de efectos adversos graves.
- respuesta no efectiva a la duraplastia y al tratamiento de derivación en los 12 meses anteriores al ingreso al estudio.
- La esperanza de vida estimada debe ser superior a 12 meses.
- Capacidad para comprender y disposición para firmar un documento de consentimiento informado por escrito, o cuidadores constantes que comprendan bien y disposición para firmar un documento de consentimiento informado por escrito.
- Debe poder tragar tabletas.
Criterio de exclusión:
- Los participantes tienen una enfermedad cardiometabólica para la cual toman medicamentos recetados.
- Evidencia de metástasis, recurrencia o invasión del tumor;
- Historia de enfermedades psiquiátricas;
- Historia de convulsiones;
- Antecedentes de enfermedades cardiovasculares arterioscleróticas (ASCVD), p. accidente cerebrovascular, infarto de miocardio, angina inestable, dentro de los 6 meses;
- Insuficiencia cardíaca congestiva de grado II o mayor de la New York Heart Association;
- Arritmia cardíaca grave y mal controlada;
- Enfermedad vascular importante, p. estenosis carotídea moderada o grave, aneurisma aórtico, antecedentes de disección aórtica;
- Infección grave;
- Historia de alergia a medicamentos relevantes;
- Programa de embarazo, lactancia o fertilidad en los siguientes 12 meses;
- Historia o diagnóstico actual de enfermedad de los nervios periféricos;
- Anormal en la función hepática y renal;
- Tuberculosis activa;
- Órganos trasplantados;
- Virus de inmunodeficiencia humana;
- Participación en otros estudios experimentales.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: betaína
betaína oral
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50 mg/kg durante 12 semanas
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Comparador de placebos: placebo
harina de arroz como placebo
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Placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación de Asia
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico
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Puntuación de la Asociación Estadounidense de Lesiones Espinal (ASIA) para evaluar la función de la médula espinal, grado de función de la médula espinal, motora 1-100, sensorial 1-224, las puntuaciones más altas significan un mejor resultado
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1 día antes y 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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remisión de siringomielia
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico
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La remisión de la siringomielia se define como una reducción ≥ 25% en el volumen de la siringomielia en las imágenes T2 en la semana 12, en comparación con la que había antes del uso de talidomida.
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1 día antes y 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico
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Resultados de electrofisiología
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico
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electromiografía y potencial evocado; Cambio de N9-13 desde el inicio en electrofisiología en el posoperatorio
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1 día antes y 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico
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Escala analógica visual (EVA)
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico
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grado del dolor, 1-10, las puntuaciones más altas significan un peor resultado
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1 día antes y 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico
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Escala de siringomielia de Klekamp y Sammi
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico
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Para evaluar la función de la médula espinal, las puntuaciones más altas significan un mejor resultado.
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1 día antes y 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico
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Puntuaciones modificadas de la Asociación Ortopédica Japonesa (mJOA)
Periodo de tiempo: 1 día antes y 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico
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Función motora, sensorial, función de la vejiga; para evaluar la función de la médula espinal; 0-17, puntuaciones más altas significan un mejor resultado
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1 día antes y 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico
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escala de siringomielia de xuanwu
Periodo de tiempo: 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico.
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para evaluar la función de la médula espinal, para evaluar la función de la médula espinal; 0-18, puntuaciones más altas significan un peor resultado
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3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico.
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Incidencia de complicaciones
Periodo de tiempo: 3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico.
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Incidencia de complicaciones
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3 días, 3 meses, después del tratamiento farmacológico.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Guan J, Yuan C, Yao Q, Du Y, Fang Z, Zhang L, Jia S, Zhang C, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. A novel scoring system for assessing adult syringomyelia associated with CM I treatment outcomes. Acta Neurol Belg. 2023 Jun;123(3):807-814. doi: 10.1007/s13760-023-02264-4. Epub 2023 Apr 12.
- Hemley SJ, Bilston LE, Cheng S, Stoodley MA. Aquaporin-4 expression and blood-spinal cord barrier permeability in canalicular syringomyelia. J Neurosurg Spine. 2012 Dec;17(6):602-12. doi: 10.3171/2012.9.SPINE1265. Epub 2012 Oct 19.
- Heiss JD. Cerebrospinal Fluid Hydrodynamics in Chiari I Malformation and Syringomyelia: Modeling Pathophysiology. Neurosurg Clin N Am. 2023 Jan;34(1):81-90. doi: 10.1016/j.nec.2022.08.007. Epub 2022 Nov 3.
- Guan J, Yuan C, Zhang C, Ma L, Yao Q, Cheng L, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Intradural Pathology Causing Cerebrospinal Fluid Obstruction in Syringomyelia and Effectiveness of Foramen Magnum and Foramen of Magendie Dredging Treatment. World Neurosurg. 2020 Dec;144:e178-e188. doi: 10.1016/j.wneu.2020.08.068. Epub 2020 Aug 15.
- Liu S, Ma L, Qi B, Li Q, Chen Z, Jian F. Suppression of TGFbetaR-Smad3 pathway alleviates the syrinx induced by syringomyelia. Cell Biosci. 2023 May 29;13(1):98. doi: 10.1186/s13578-023-01048-w.
- Mohrman AE, Farrag M, Huang H, Ossowski S, Haft S, Shriver LP, Leipzig ND. Spinal Cord Transcriptomic and Metabolomic Analysis after Excitotoxic Injection Injury Model of Syringomyelia. J Neurotrauma. 2017 Feb;34(3):720-733. doi: 10.1089/neu.2015.4341. Epub 2016 Oct 13.
- He R, Zhang H, Kang L, Li H, Shen M, Zhang Y, Mo R, Liu Y, Song J, Chen Z, Liu Y, Jin Y, Li M, Dong H, Zheng H, Li D, Qin J, Zhang H, Huang M, Liang D, Tian Y, Yao H, Yang Y. Analysis of 70 patients with hydrocephalus due to cobalamin C deficiency. Neurology. 2020 Dec 8;95(23):e3129-e3137. doi: 10.1212/WNL.0000000000010912. Epub 2020 Sep 17.
- Yuan C, Xia P, Duan W, Wang J, Guan J, Du Y, Zhang C, Liu Z, Wang K, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Long-Term Impairment of the Blood-Spinal Cord Barrier in Patients With Post-Traumatic Syringomyelia and its Effect on Prognosis. Spine (Phila Pa 1976). 2024 Mar 15;49(6):E62-E71. doi: 10.1097/BRS.0000000000004884. Epub 2023 Nov 28.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de marzo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
13 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de marzo de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- XWTEBS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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