- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06308367
O efeito terapêutico da betaína na siringomielia
O efeito da betaína na siringomielia refratária (RS)
Objetivo: Este ensaio clínico tem como objetivo avaliar as indicações, efeitos terapêuticos e efeitos colaterais da betaína na siringomielia refratária.
Medida de desfecho primário: O desfecho primário é a mudança da ASIA na semana 12. A eficácia clínica é definida como aumento ASIA ≥ 1 na semana 12, em comparação com antes do uso de betaína.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A patogênese da siringomielia é pouco compreendida e a duroplastia ou o shunt nem sempre são eficazes. Embora se pense geralmente que a siringomielia é simplesmente uma acumulação de LCR do espaço subaracnóideo, a patogénese é provavelmente mais complexa e pode envolver processos celulares e moleculares.
Os investigadores supuseram que a betaína poderia desempenhar um papel fundamental na patogênese da siringomielia, especialmente na siringomielia pós-traumática (PTS), e que a betaína, como medicamento relacionado à homeostase osmótica, protegeria a homeostase osmótica na siringomielia.
Objetivos primários: Este ensaio clínico visa avaliar as indicações, efeitos terapêuticos e segurança da betaína na siringomielia refratária.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: chenghua yuan
- Número de telefone: +861083198899
- E-mail: yuanchenghua@ccmu.edu.cn
Estude backup de contato
- Nome: jian fengzeng
- Número de telefone: +861083198899
- E-mail: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
Locais de estudo
-
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Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100053
- Recrutamento
- Fengzeng Jian
-
Contato:
- Yuan Chenghua
- E-mail: yuanchenghua@ccmu.edu.cn
-
Contato:
- Jian Fengzeng
- E-mail: jianfengzeng@xwh.ccmu.edu.cn
-
Subinvestigador:
- jian guan, dr
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Contra-indicação para duroplastia e tratamento de shunt devido à história ou alto risco de efeitos adversos graves,
- resposta ineficaz à duroplastia e tratamento de desvio nos 12 meses anteriores ao início do estudo.
- A expectativa de vida estimada deve ser superior a 12 meses.
- Capacidade de compreensão e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito, ou cuidadores constantes que entendam bem e estejam dispostos a assinar um documento de consentimento informado por escrito.
- Deve ser capaz de engolir comprimidos
Critério de exclusão:
- Os participantes têm uma doença cardiometabólica para a qual tomam medicamentos prescritos
- Evidência de metástase tumoral, recorrência ou invasão;
- História de doenças psiquiátricas;
- História de convulsões;
- História de doenças cardiovasculares arterioscleróticas (ASCVD), por ex. acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio, angina instável, dentro de 6 meses;
- Insuficiência cardíaca congestiva grau II ou superior da New York Heart Association;
- Arritmia cardíaca grave e inadequadamente controlada;
- Doença vascular significativa, por ex. estenose carotídea moderada ou grave, aneurisma de aorta, -história de dissecção aórtica;
- Infecção grave;
- História de alergia a medicamentos relevantes;
- Programa de gravidez, lactação ou fertilidade nos 12 meses seguintes;
- História ou diagnóstico atual de doença dos nervos periféricos;
- Anormal na função hepática e renal;
- Tuberculose ativa;
- Órgãos transplantados;
- Vírus da imunodeficiência humana;
- Participação em outros estudos experimentais.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: betaína
betaína oral
|
50mg/kg por 12 semanas
|
Comparador de Placebo: placebo
farinha de arroz como placebo
|
Placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação ÁSIA
Prazo: 1 dia antes e 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
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Pontuação da American Spinal Injury Association (ASIA) para avaliar a função da medula espinhal, grau da função da medula espinhal, motora 1-100, sensorial 1-224, pontuações mais altas significam um melhor resultado
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1 dia antes e 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
remissão da siringomielia
Prazo: 1 dia antes e 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
a remissão da siringomielia é definida como redução ≥ 25% no volume da siringomielia nas imagens T2 na semana 12, em comparação com antes do uso da talidomida
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1 dia antes e 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
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Resultados de eletrofisiologia
Prazo: 1 dia antes e 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
eletromiografia e potencial evocado; Mudança de N9-13 da linha de base em eletrofisiologia no pós-operatório
|
1 dia antes e 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
Escala Visual Analógica (VAS)
Prazo: 1 dia antes e 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
grau da dor, 1-10, pontuações mais altas significam pior resultado
|
1 dia antes e 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
Escala de siringomielia de Klekamp e Sammi
Prazo: 1 dia antes e 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
para avaliar a função da medula espinhal, pontuações mais altas significam um melhor resultado
|
1 dia antes e 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
Pontuações modificadas da Associação Ortopédica Japonesa (mJOA)
Prazo: 1 dia antes e 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
Função motora, sensorial, função da bexiga; para avaliar a função da medula espinhal; 0-17, pontuações mais altas significam um melhor resultado
|
1 dia antes e 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
escala de siringomielia xuanwu
Prazo: 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
para avaliar a função da medula espinhal, para avaliar a função da medula espinhal;0-18, pontuações mais altas significam pior resultado
|
3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
Incidência de complicações
Prazo: 3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
Incidência de complicações
|
3 dias, 3 meses, após o tratamento medicamentoso
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Guan J, Yuan C, Yao Q, Du Y, Fang Z, Zhang L, Jia S, Zhang C, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. A novel scoring system for assessing adult syringomyelia associated with CM I treatment outcomes. Acta Neurol Belg. 2023 Jun;123(3):807-814. doi: 10.1007/s13760-023-02264-4. Epub 2023 Apr 12.
- Hemley SJ, Bilston LE, Cheng S, Stoodley MA. Aquaporin-4 expression and blood-spinal cord barrier permeability in canalicular syringomyelia. J Neurosurg Spine. 2012 Dec;17(6):602-12. doi: 10.3171/2012.9.SPINE1265. Epub 2012 Oct 19.
- Heiss JD. Cerebrospinal Fluid Hydrodynamics in Chiari I Malformation and Syringomyelia: Modeling Pathophysiology. Neurosurg Clin N Am. 2023 Jan;34(1):81-90. doi: 10.1016/j.nec.2022.08.007. Epub 2022 Nov 3.
- Guan J, Yuan C, Zhang C, Ma L, Yao Q, Cheng L, Liu Z, Wang K, Duan W, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Intradural Pathology Causing Cerebrospinal Fluid Obstruction in Syringomyelia and Effectiveness of Foramen Magnum and Foramen of Magendie Dredging Treatment. World Neurosurg. 2020 Dec;144:e178-e188. doi: 10.1016/j.wneu.2020.08.068. Epub 2020 Aug 15.
- Liu S, Ma L, Qi B, Li Q, Chen Z, Jian F. Suppression of TGFbetaR-Smad3 pathway alleviates the syrinx induced by syringomyelia. Cell Biosci. 2023 May 29;13(1):98. doi: 10.1186/s13578-023-01048-w.
- Mohrman AE, Farrag M, Huang H, Ossowski S, Haft S, Shriver LP, Leipzig ND. Spinal Cord Transcriptomic and Metabolomic Analysis after Excitotoxic Injection Injury Model of Syringomyelia. J Neurotrauma. 2017 Feb;34(3):720-733. doi: 10.1089/neu.2015.4341. Epub 2016 Oct 13.
- He R, Zhang H, Kang L, Li H, Shen M, Zhang Y, Mo R, Liu Y, Song J, Chen Z, Liu Y, Jin Y, Li M, Dong H, Zheng H, Li D, Qin J, Zhang H, Huang M, Liang D, Tian Y, Yao H, Yang Y. Analysis of 70 patients with hydrocephalus due to cobalamin C deficiency. Neurology. 2020 Dec 8;95(23):e3129-e3137. doi: 10.1212/WNL.0000000000010912. Epub 2020 Sep 17.
- Yuan C, Xia P, Duan W, Wang J, Guan J, Du Y, Zhang C, Liu Z, Wang K, Wang Z, Wang X, Wu H, Chen Z, Jian F. Long-Term Impairment of the Blood-Spinal Cord Barrier in Patients With Post-Traumatic Syringomyelia and its Effect on Prognosis. Spine (Phila Pa 1976). 2024 Mar 15;49(6):E62-E71. doi: 10.1097/BRS.0000000000004884. Epub 2023 Nov 28.
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Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
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