Intracerebrální transplantace autologního MSC v kombinaci s produktem lešení pro chronické intracerebrální krvácení (RAINBOW-Hx)
Fáze I/II studie intracerebrální transplantace autologních stromálních buněk kostní dřeně v kombinaci s rekombinantním peptidovým skeletem pro pacienty s chronickým intracerebrálním krvácením
Cílem této klinické studie je otestovat intracerebrální transplantaci produktu kmenových buněk u pacienta s chronickým intracerebrálním krvácením. Hlavní otázky, na které je třeba odpovědět, jsou:
- Bezpečnost produktu
- Účinnost produktu
Přehled studie
Detailní popis
Úvod:
Intracerebrální krvácení je hlavní celosvětovou příčinou úmrtí a invalidity a představuje významnou výzvu s omezenými možnostmi léčby, zejména u chronických pacientů. Nedávné pokroky v terapiích kmenovými buňkami otevřely nové cesty pro terapeutický potenciál. Předchozí preklinický výzkum výzkumníků ukázal, že intracerebrální transplantace stromálních buněk kostní dřeně (BMSC) kombinovaná s rekombinantním lidským kolagenovým skeletem typu I umožňuje vyšší přežití buněk a přihojení, má slibný potenciál. Vyšetřovatelé předkládají protokol pro novou klinickou studii nazvanou „Výzkum pokročilé intervence s použitím nových kmenových buněk kostní dřeně pro chronické intracerebrální krvácení“ (RAINBOW-Hx).
Metody a analýza:
RAINBOW-Hx je otevřená, nekontrolovaná studie fáze I/II s primárním cílem zhodnotit bezpečnost a účinnost intracerebrální transplantace autologních BMSC v kombinaci se scaffoldem (HUFF-01) u pacientů s chronickým intracerebrálním krvácením. Zařazeno bude osm pacientů se středně závažným až závažným neurologickým deficitem po dobu 12 měsíců nebo déle. Lokalizace krvácení bude omezena na bazální ganglia a thalamus. Z kyčelní kosti každého pacienta bude extrahováno přibližně 50 ml kostní dřeně a BMSC budou kultivovány pomocí autologního lyzátu krevních destiček. Tři dny před transplantací budou BMSC kombinovány se skafoldem, aby se vytvořil HUFF-01. Každý pacient dostane dávku 50 000 HUFF-01 obsahující přibližně 50 milionů BMSC prostřednictvím stereotaktické transplantace do hemoragické dutiny. Neurologická vyšetření, magnetická rezonance, 18F-fluorodeoxyglukózová pozitronová emisní tomografie a 123I-Iomazenil jednofotonová emisní počítačová tomografie budou prováděny po dobu jednoho roku po podání.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Masahito Kawabori, MD, PHD
- Telefonní číslo: +81117065987
- E-mail: masahitokawabori@yahoo.co.jp
Studijní místa
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 0608638
- Nábor
- Hokkaido University Hospital
-
Kontakt:
- Masahito Kawabori
- Telefonní číslo: +81117065987
- E-mail: masahitokawabori@yahoo.co.jp
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 1. Věk mezi 20 a 70 lety
- 2. Klinická diagnóza intracerebrálního krvácení 12 měsíců nebo déle od začátku
- 3. Hemoragická lokalizace jednostranných bazálních ganglií nebo thalamu
- 4. Středně těžké až těžké neurologické příznaky; mRS 3 nebo 4 a Brunnstromovo stadium Ⅲ nebo IV
- 5. Žádné významné neurologické poškození před krvácením (prehemoragická mRS 0 nebo 1)
- 6. Subjekty, které mohou samy dát informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- 1. Těžké mikrokrvácení zjištěné T2*
- 2. Hemoragická dutina menší než 2 ml
- 3. Krvácení je způsobeno arteriovenózní malformací, cerebrálním aneuryzmatem a Moyamoyovou chorobou
- 4. Subjekt vykazující zřejmou komunikaci mezi hemoragickou dutinou a laterální komorou na MRI
- 5. Subjekt vykazující závažnou kontrakturu dolní končetiny (maximální extenze kolena menší než -15 stupňů, maximální flexe kotníku menší než 0 stupňů)
- 6. Tělesná hmotnost subjektu nižší než 45 kg u mužů a 40 kg u žen
- 7. Anémie (Hg < 10,0 g/dl)
- 8. Trombocytopenie (počet krevních destiček < 100 000/mm3)
- 9. Těžké srdeční onemocnění (ischemická choroba srdeční, srdeční selhání)
- 10. Nekontrolovaná hypertenze navzdory antihypertenzní léčbě
- 11. Přenašeči infekčního onemocnění: syfilis, HBV, HCV, HIV-1/HIV-2, HTLV-1, parvovirus B19
- 12. Těhotné nebo kojící nebo očekávané otěhotnění během studie
- 13. Historie malignity
- 14. Systémové orgánové selhání ALT ≤ 3,0× horní hranice normy Celkový bilirubin ≤ 1,5× horní hranice normy Sérový kreatinin ≤ 1,5× horní hranice normy
- 15. Známá závažná alergie na jakékoli látky použité ve studii
- 16. Kontraindikace pro magnetickou rezonanci
- 17. Jakýkoli stav, který by podle úsudku zkoušejícího vystavil pacienta nepřiměřenému riziku
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transplantace buněčného produktu
Autologní MSC se skafoldem obsahujícím přibližně 5 x 10^7 buněk MSC.
|
autologní MSC v kombinaci se scaffoldem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: jeden rok
|
Výpis neočekávaných změn stupně CTCAE ve fyziologickém (fyzické vyšetření/krevní test) a radiografickém (MRI/CT) vyšetření
|
jeden rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ve vyšetření mRS
Časové okno: Jeden rok
|
Procento počtu pacientů, kteří vykázali zlepšení mRS (0-6, vyšší skóre znamená horší výsledek) o více než 1 bod
|
Jeden rok
|
|
Změna ve vyšetření NIHSS
Časové okno: Jeden rok
|
Průměrné zlepšení NIHSS (0-42, vyšší skóre znamená horší výsledek)
|
Jeden rok
|
|
Změna ve vyšetření FIM
Časové okno: Jeden rok
|
Průměrné zlepšení FIM (18-126, vyšší skóre znamená lepší výsledek)
|
Jeden rok
|
|
Změna ve Fugl-Myerově vyšetření
Časové okno: Jeden rok
|
Průměrné zlepšení Fugl-Myer (0-226, vyšší skóre znamená lepší výsledek)
|
Jeden rok
|
|
Změna vyšetření Barthalovým indexem
Časové okno: Jeden rok
|
Průměrné zlepšení Barthalova indexu (0-100, vyšší skóre znamená lepší výsledek)
|
Jeden rok
|
|
Změna FDG-PET vyšetření
Časové okno: Jeden rok
|
Průměrné zlepšení sady FDG-PET pro ipsilaterální motorickou kůru
|
Jeden rok
|
|
Změna ve vyšetření IMZ-SPECT
Časové okno: Jeden rok
|
Průměrné zlepšení sady IMZ-SPECT pro ipsilaterální motorickou kůru
|
Jeden rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- R5-11
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .