Intracerebral transplantation af autolog MSC kombineret med stilladsprodukt til kronisk intracerebral blødning (RAINBOW-Hx)

Introduktion:

Intracerebral blødning står som en førende global dødsårsag og invaliditet, hvilket udgør en betydelig udfordring med begrænsede behandlingsmuligheder, især for kroniske patienter. Nylige fremskridt inden for stamcelleterapi har åbnet nye veje for terapeutisk potentiale. Efterforskernes tidligere prækliniske forskning har vist, at intracerebral transplantation af knoglemarvsstromaceller (BMSC'er) kombineret med et rekombinant humant kollagen type I-stillads muliggør højere celleoverlevelse og engraftment, rummer et lovende potentiale. Efterforskerne præsenterer protokollen for et nyt klinisk forsøg, kaldet "Forskning i avanceret intervention ved hjælp af nye knoglemarvsstamceller til kronisk intracerebral blødning" (RAINBOW-Hx).

Metoder og analyse:

RAINBOW-Hx er et fase I/II, åbent, ukontrolleret studie med det primære formål at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​intracerebral transplantation af autologe BMSC'er kombineret med stilladset (HUFF-01) hos patienter med kronisk intracerebral blødning. Otte patienter, der har oplevet moderate til svære neurologiske underskud i 12 måneder eller længere, vil blive indskrevet. Blødningsstedet vil være begrænset til de basale ganglier og thalamus. Ca. 50 ml knoglemarv vil blive ekstraheret fra iliaca-knoglen på hver patient, og BMSC'er vil blive dyrket ved hjælp af autologt blodpladelysat. Tre dage før transplantation vil BMSC'er blive kombineret med stilladset for at generere HUFF-01. Hver patient vil modtage en dosis på 50.000 HUFF-01, indeholdende cirka 50 millioner BMSC'er, gennem stereotaktisk transplantation ind i det hæmoragiske hulrum. Neurologiske vurderinger, magnetisk resonansbilleddannelse, 18F-fluorodeoxyglucose positron emissionstomografi og 123I-Iomazenil enkeltfotonemission computertomografi vil blive udført i et år efter administration.