Внутримозговая трансплантация аутологичных МСК в сочетании с каркасным продуктом при хроническом внутримозговом кровоизлиянии (RAINBOW-Hx)
Испытание I/II фазы внутримозговой трансплантации аутологичных стромальных клеток костного мозга в сочетании с рекомбинантным пептидным каркасом пациентам с хроническим внутримозговым кровоизлиянием
Целью данного клинического исследования является апробация внутримозговой трансплантации продукта стволовых клеток у пациента с хроническим внутримозговым кровоизлиянием. Основные вопросы, на которые стремится ответить:
- Безопасность продукта
- Эффективность продукта
Обзор исследования
Подробное описание
Введение:
Внутримозговое кровоизлияние является ведущей глобальной причиной смертности и инвалидности, создавая серьезную проблему при ограниченных возможностях лечения, особенно для хронических пациентов. Недавние достижения в области терапии стволовыми клетками открыли новые возможности для терапевтического потенциала. Предыдущие доклинические исследования исследователей показали, что внутримозговая трансплантация стромальных клеток костного мозга (СКМСК) в сочетании с каркасом из рекомбинантного человеческого коллагена типа I обеспечивает более высокую выживаемость и приживление клеток и имеет многообещающий потенциал. Исследователи представляют протокол нового клинического исследования под названием «Исследование расширенного вмешательства с использованием новых стволовых клеток костного мозга при хроническом внутримозговом кровоизлиянии» (RAINBOW-Hx).
Методы и анализ:
RAINBOW-Hx — это открытое неконтролируемое исследование фазы I/II, основной целью которого является оценка безопасности и эффективности внутримозговой трансплантации аутологичных СККМ в сочетании с каркасом (HUFF-01) у пациентов с хроническим внутримозговым кровоизлиянием. В исследование будут включены восемь пациентов, испытывающих неврологический дефицит от умеренной до тяжелой степени в течение 12 месяцев или дольше. Локализация кровоизлияния будет ограничена базальными ганглиями и таламусом. Из подвздошной кости каждого пациента будет извлечено примерно 50 мл костного мозга, а СККМ будут культивированы с использованием аутологичного лизата тромбоцитов. За три дня до трансплантации BMSC будут объединены с каркасом для генерации HUFF-01. Каждый пациент получит дозу 50 000 HUFF-01, содержащую около 50 миллионов СККМ, посредством стереотаксической трансплантации в геморрагическую полость. Неврологическое обследование, магнитно-резонансная томография, позитронно-эмиссионная томография с 18F-фтордезоксиглюкозой и однофотонная эмиссионная компьютерная томография с 123I-йомазенилом будут проводиться в течение одного года после введения.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Masahito Kawabori, MD, PHD
- Номер телефона: +81117065987
- Электронная почта: masahitokawabori@yahoo.co.jp
Места учебы
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Япония, 0608638
- Рекрутинг
- Hokkaido University Hospital
-
Контакт:
- Masahito Kawabori
- Номер телефона: +81117065987
- Электронная почта: masahitokawabori@yahoo.co.jp
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- 1. Возраст от 20 до 70 лет.
- 2. Клинический диагноз внутримозгового кровоизлияния через 12 месяцев и более от начала заболевания.
- 3. Геморрагическое расположение односторонних базальных ганглиев или таламуса.
- 4. Умеренные и тяжелые неврологические симптомы; mRS 3 или 4 и стадия Бруннстрема Ⅲ или IV
- 5. Отсутствие значительных неврологических нарушений перед кровотечением (предгеморрагический mRS 0 или 1).
- 6. Субъекты, которые могут самостоятельно дать информированное согласие.
Критерий исключения:
- 1. Тяжелые микрокровоизлияния, выявленные по Т2*.
- 2. Геморрагическая полость объемом менее 2 мл.
- 3. Кровоизлияние обусловлено артериовенозной мальформацией, церебральной аневризмой и болезнью Моямоя.
- 4. Субъект демонстрирует очевидное сообщение между геморрагической полостью и боковым желудочком на МРТ.
- 5. У субъекта наблюдается тяжелая контрактура нижних конечностей (максимальное разгибание колена менее -15 градусов, максимальное сгибание голеностопного сустава менее 0 градусов).
- 6. Масса тела субъекта менее 45 кг для мужчин и 40 кг для женщин.
- 7. Анемия (Hg < 10,0 г/дл)
- 8. Тромбоцитопения (количество тромбоцитов < 100 000/мм3).
- 9. Тяжелые заболевания сердца (ишемическая болезнь сердца, сердечная недостаточность)
- 10. Неконтролируемая артериальная гипертензия, несмотря на антигипертензивную терапию.
- 11. Носители инфекционных заболеваний: сифилис, ВГВ, ВГС, ВИЧ-1/ВИЧ-2, HTLV-1, парвовирус В19.
- 12. Беременные, кормящие грудью или планирующие забеременеть во время исследования.
- 13. История злокачественного новообразования.
- 14. Системная органная недостаточность АЛТ ≤ 3,0× верхняя граница нормы Общий билирубин ≤ 1,5× верхняя граница нормы Креатинин сыворотки ≤ 1,5× верхняя граница нормы
- 15. Известная серьезная аллергия на любые агенты, использованные в исследовании.
- 16. Противопоказания к проведению магнитно-резонансной томографии.
- 17. Любое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергнет пациента неоправданному риску.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Трансплантация клеточных продуктов
Аутологичные МСК с каркасом, содержащим примерно 5 х 10^7 клеток МСК.
|
аутологичные МСК в сочетании с каркасом
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v5.0
Временное ограничение: один год
|
Перечисление неожиданных изменений степени CTCAE при физиологическом (физикальном осмотре/анализе крови) и рентгенографическом (МРТ/КТ) обследовании.
|
один год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение результатов мРС-обследования
Временное ограничение: Один год
|
Процент от числа пациентов, у которых наблюдалось улучшение mRS (0-6, более высокий балл означает худший результат) более чем на 1 балл.
|
Один год
|
|
Изменение экзамена NIHSS
Временное ограничение: Один год
|
Среднее улучшение по шкале NIHSS (0–42, более высокий балл означает худший результат)
|
Один год
|
|
Изменение экзамена FIM
Временное ограничение: Один год
|
Среднее улучшение FIM (18–126, более высокий балл означает лучший результат)
|
Один год
|
|
Изменение обследования Фугля-Майера
Временное ограничение: Один год
|
Среднее улучшение по шкале Фугля-Майера (0–226, более высокий балл означает лучший результат)
|
Один год
|
|
Изменение индекса Бартала
Временное ограничение: Один год
|
Среднее улучшение индекса Бартала (0–100, более высокий балл означает лучший результат)
|
Один год
|
|
Изменение обследования ФДГ-ПЭТ
Временное ограничение: Один год
|
Среднее улучшение набора ФДГ-ПЭТ для ипсилатеральной моторной коры
|
Один год
|
|
Изменение обследования ИМЗ-ОФЭКТ
Временное ограничение: Один год
|
Среднее улучшение набора IMZ-SPECT для ипсилатеральной моторной коры
|
Один год
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- R5-11
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .