Transplantation intracérébrale de MSC autologue combinée à un produit d'échafaudage pour l'hémorragie intracérébrale chronique (RAINBOW-Hx)
Essai de phase I/II sur la transplantation intracérébrale de cellules stromales de moelle osseuse autologues combinées à un échafaudage peptidique recombinant pour les patients atteints d'hémorragie intracérébrale chronique
Le but de cet essai clinique est de tester la transplantation intracérébrale d'un produit de cellules souches chez un patient présentant une hémorragie intracérébrale chronique. Les principales questions auxquelles il s’agit de répondre sont :
- La sécurité du produit
- L'efficacité du produit
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Introduction:
L'hémorragie intracérébrale constitue l'une des principales causes mondiales de décès et d'invalidité, posant un défi important avec des options de traitement limitées, en particulier pour les patients chroniques. Les progrès récents des thérapies à base de cellules souches ont ouvert de nouvelles voies de potentiel thérapeutique. Les recherches précliniques antérieures des enquêteurs ont démontré que la transplantation intracérébrale de cellules stromales de moelle osseuse (BMSC) combinées à un échafaudage de collagène humain recombinant de type I permet une survie et une greffe de cellules plus élevées et recèle un potentiel prometteur. Les enquêteurs présentent le protocole d'un nouvel essai clinique, nommé « Recherche sur les interventions avancées utilisant de nouvelles cellules souches de moelle osseuse pour l'hémorragie intracérébrale chronique » (RAINBOW-Hx).
Méthodes et analyse :
RAINBOW-Hx est une étude de phase I/II, ouverte et non contrôlée dont l'objectif principal est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de la transplantation intracérébrale de BMSC autologues associées à l'échafaudage (HUFF-01) chez les patients présentant une hémorragie intracérébrale chronique. Huit patients présentant des déficits neurologiques modérés à sévères depuis 12 mois ou plus, seront inscrits. La localisation de l'hémorragie sera limitée aux noyaux gris centraux et au thalamus. Environ 50 ml de moelle osseuse seront extraits de l'os iliaque de chaque patient et les BMSC seront cultivées à l'aide d'un lysat plaquettaire autologue. Trois jours avant la transplantation, les BMSC seront combinées avec l'échafaudage pour générer HUFF-01. Chaque patient recevra une dose de 50 000 HUFF-01, contenant environ 50 millions de BMSC, par transplantation stéréotaxique dans la cavité hémorragique. Évaluations neurologiques, imagerie par résonance magnétique, tomographie par émission de positons au 18F-fluorodésoxyglucose et tomographie par émission de photons uniques au 123I-Iomazénil sera réalisée pendant un an après l'administration.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Masahito Kawabori, MD, PHD
- Numéro de téléphone: +81117065987
- E-mail: masahitokawabori@yahoo.co.jp
Lieux d'étude
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japon, 0608638
- Recrutement
- Hokkaido University Hospital
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Contact:
- Masahito Kawabori
- Numéro de téléphone: +81117065987
- E-mail: masahitokawabori@yahoo.co.jp
-
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- 1. Âge entre 20 et 70 ans
- 2. Diagnostic clinique d'hémorragie intracérébrale 12 mois ou plus après le début
- 3. Localisation hémorragique des noyaux gris centraux unilatéraux ou du thalamus
- 4. Symptômes neurologiques modérés à sévères ; mRS 3 ou 4 et stade Brunnström Ⅲ ou IV
- 5. Aucune atteinte neurologique significative avant l'hémorragie (mRS pré-hémorragique de 0 ou 1)
- 6. Sujets pouvant donner leur consentement éclairé par eux-mêmes
Critère d'exclusion:
- 1. Micro-hémorragies sévères retrouvées en T2*
- 2. Cavité hémorragique inférieure à 2 mL
- 3. L'hémorragie est due à une malformation artério-veineuse, à un anévrisme cérébral et à la maladie de Moyamoya.
- 4. Sujet montrant une communication évidente entre la cavité hémorragique et le ventricule latéral à l'IRM
- 5. Sujet présentant une contracture sévère des membres inférieurs (extension maximale du genou inférieure à -15 degrés, flexion maximale de la cheville inférieure à 0 degré)
- 6. Poids corporel du sujet inférieur à 45 kg pour l'homme et 40 kg pour la femme
- 7. Anémie (Hg < 10,0 g/dL)
- 8. Thrombocytopénie (numération plaquettaire < 100 000/mm3)
- 9. Maladie cardiaque grave (cardiopathie ischémique, insuffisance cardiaque)
- 10. Hypertension incontrôlée, malgré un traitement antihypertenseur
- 11. Porteurs de maladies infectieuses : syphilis, VHB, VHC, VIH-1/VIH-2, HTLV-1, parvovirus B19
- 12. Enceinte ou allaitante ou espérant devenir enceinte pendant l'étude
- 13. Antécédents de malignité
- 14. Défaillance systémique d'un organe ALT ≤ 3,0 × limite supérieure de la normale Bilirubine totale ≤ 1,5 × limite supérieure de la normale Créatinine sérique ≤ 1,5 × limite supérieure de la normale
- 15. Allergie grave connue à l'un des agents utilisés dans l'étude
- 16. Contre-indication à l'imagerie par résonance magnétique
- 17. Toute condition qui, de l'avis de l'enquêteur, exposerait le patient à un risque excessif
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Transplantation de produits cellulaires
MSC autologue avec échafaudage contenant environ 5 x 10 ^ 7 cellules MSC.
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CSM autologue combinée à un échafaudage
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par CTCAE v5.0
Délai: un ans
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Répertorier les changements inattendus de grade CTCAE lors de l'examen physiologique (examen physique/analyse sanguine) et radiographique (IRM/CT)
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un ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification de l'examen mRS
Délai: Un ans
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Pourcentage de patients ayant montré une amélioration du mRS (0-6, un score plus élevé signifie un résultat pire) de plus de 1 point
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Un ans
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Changement dans l'examen NIHSS
Délai: Un ans
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Amélioration moyenne du NIHSS (0-42, un score plus élevé signifie un pire résultat)
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Un ans
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Changement dans l'examen FIM
Délai: Un ans
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Amélioration moyenne de la FIM (18-126, un score plus élevé signifie un meilleur résultat)
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Un ans
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Changement dans l'examen Fugl-Myer
Délai: Un ans
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Amélioration moyenne de Fugl-Myer (0-226, un score plus élevé signifie un meilleur résultat)
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Un ans
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Modification de l'examen de l'indice de Barthal
Délai: Un ans
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Amélioration moyenne de l'indice de Barthal (0-100, un score plus élevé signifie un meilleur résultat)
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Un ans
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Modification de l'examen FDG-PET
Délai: Un ans
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Amélioration moyenne de l'ensemble FDG-PET pour le cortex moteur ipsilatéral
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Un ans
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Changement dans l'examen IMZ-SPECT
Délai: Un ans
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Amélioration moyenne de l'ensemble IMZ-SPECT pour le cortex moteur ipsilatéral
|
Un ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- R5-11
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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